Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie efimosferminu alfa u dospělých s jaterním poškozením

7. dubna 2026 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Fáze 1, otevřená, jednorázová studie k vyhodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti efimosferminu alfa u dospělých s různým stupněm jaterní poruchy v důsledku steatózního onemocnění jater

Tato studie je navržena ke studiu farmakokinetického (PK) a bezpečnostního profilu jedné dávky efimosferminu alfa u účastníků s různým stupněm jaterního postižení (JP) (hodnoceno pomocí Child-Pugh skóre) způsobeného steatózou jater, s významnou konzumací alkoholu i bez ní.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zeid Kayali
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33603
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jesus Navarro
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku od 18 do 70 let včetně
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 23–40 kilogramů na metr čtvereční (kg/m²)
  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví

  • Účastník má jaterní cirhózu se stupněm jaterního postižení, který lze klasifikovat jako samostatnou Child-Pughovu třídu. Účastníci musí:

    • Mít klinickou diagnózu jaterní cirhózy v anamnéze účastníka potvrzenou předchozí jaterní biopsií, zobrazovacími metodami nebo kompatibilním biochemickým profilem, a

    • Být při screeningu zařazeni do jedné z následujících Child-Pughových tříd:

      • Child-Pugh B: Skóre 7–9 nebo
      • Child-Pugh C: Skóre 10–15
  • Chronické (>6 měsíců) jaterní postižení, které je v současnosti stabilní (žádné akutní epizody onemocnění v předchozím 1 měsíci před screeningem (návštěva 1) způsobené zhoršením jaterní funkce). Účastníci musí také zůstat stabilní po celou dobu screeningového období. Posouzení stability jaterní funkce účastníka určí vyšetřovatel.

Kritéria pro vyloučení:

  • Anamnéza mimojaterních poruch možná souvisejících s etiologií cirhózy.
  • Anamnéza kryoglobulinémie.
  • Účastníci se stupněm 3
  • Účastníci s refrakterní encefalopatií nebo významným onemocněním centrálního nervového systému
  • Anamnéza krvácení z žaludečních nebo jícnových varixů v posledních 6 měsících a u kterých varixy nebyly adekvátně
  • Jiné primární příčiny jaterního onemocnění. Steatózní jaterní onemocnění musí být primární příčinou jaterního onemocnění.
  • Klinicky významné abnormality ovlivňující fyzické zdraví v anamnéze nebo při fyzikálním vyšetření, které by mohly ovlivnit nebo jejichž léčba by mohla ovlivnit průběh studie, nebo které by podle názoru vyšetřovatele představovaly pro účastníka této studie nepřijatelné riziko
  • Současný nebo anamnéza známého hepatocelulárního karcinomu (HCC).
  • Účastníci s implantovaným transjugulárním intrahepatálním portosystémovým zkratem (TIPS).
  • Přítomnost hepatopulmonálního nebo hepatorenálního syndromu.
  • Přítomnost primárně cholestatických jaterních onemocnění.
  • Přítomnost symptomatické nebo komplikované cholecystitidy
  • Anamnéza poranění slinivky břišní, pankreatitidy nebo jiného onemocnění slinivky břišní.
  • Anamnéza transplantace jater.
  • Účastníci s příznaky aktivní infekce
  • Anamnéza onemocnění nadledvin nebo užívání léčby ovlivňující osu hypotalamus-hypofýza-nadledviny.
  • Anamnéza významného kostního onemocnění, jako je osteoporóza
  • Psychosociální rysy, které podle názoru vyšetřovatele zvyšují pravděpodobnost ztráty sledování
  • Anamnéza nebo přítomnost zneužívání drog.
  • Užívání jiných zkoumaných léčiv v době screeningu nebo do 5 poločasů nebo 30 dnů před studijní intervencí, podle toho, co je delší; nebo déle, pokud to vyžadují místní předpisy
  • Dříve užívali efimosfermin alfa
  • Účastníci s hodnotou alaninaminotransferázy (ALT) >3 × horní hranice normy (ULN)
  • Průměr ze tří opakovaných korigovaných QT intervalů (QTc) >480 msec u účastníků s blokem raménka Tawarova v den -1 (návštěva 2) (pro účastníky mužského i ženského pohlaví) (k potvrzení, že účastník splňuje kritérium vyloučení, by měl být použit průměr ze tří měření).
  • Pro účastníky v kategorii MASH s alkoholem významné riziko abstinenčních příznaků:

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efimosfermin alfa u účastníků se středně těžkým poškozením jater v důsledku MASH bez alkoholu
Všichni účastníci obdrží efimosfermin alfa. Účastníci budou mít středně těžké poškození jater (Child-Pugh B) v důsledku metabolickou dysfunkcí asociované steatohepatitidy (MASH) s typickou prahovou hodnotou konzumace alkoholu v 3 měsících před screeningem menší než (<) 5 standardních nápojů v jakýkoli den a <15 standardních nápojů týdně pro muže; nebo <4 standardní nápoje v jakýkoli den a <8 standardních nápojů týdně pro ženy.
Lék: Efimosfermin alfa
Efimosfermin alfa se bude podávat subkutánně
Experimentální: Efimosfermin alfa u účastníků s mírným jaterním poškozením v důsledku MASH s alkoholem
Všichni účastníci obdrží efimosfermin alfa.
Účastníci budou mít středně těžké jaterní poškození (Child-Pugh B) v důsledku MASH s typickou prahovou hodnotou konzumace alkoholu v 3 měsících před screeningem větší než nebo rovnou (>=) 5 standardním nápojům denně nebo >=15 standardním nápojům týdně u mužů; nebo >= 4 standardním nápojům denně nebo >=8 nebo více nápojům týdně u žen.
Lék: Efimosfermin alfa
Efimosfermin alfa se bude podávat subkutánně
Experimentální: Efimosfermin alfa u účastníků s těžkým poškozením jater v důsledku MASH bez ohledu na konzumaci alkoholu
Všichni účastníci obdrží efimosfermin alfa. Účastníci budou mít těžké jaterní postižení (Child-Pugh C) v důsledku MASH s jakoukoli typickou denní konzumací alkoholu.
Lék: Efimosfermin alfa
Efimosfermin alfa se bude podávat subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plocha pod křivkou koncentrace léčiva v séru v závislosti na čase od času nula do nekonečna (AUC[0-∞]) pro efimosfermin alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v séru (Cmax) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zjevná clearance (CL/F) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AEs), léčbou souvisejícími nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami (SAEs)
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Plocha pod křivkou koncentrace léku v séru v závislosti na čase od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC[0-t]) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Čas k dosažení maximální pozorované koncentrace léčiva v séru (Tmax) pro efimosfermin alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Zdánlivý poločas terminální fáze (t1/2) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dnů
Až 90 dnů
Čas před první měřitelnou (nenulovou) koncentrací efimosferminu alfa v séru (Tlag)
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Zdánlivý distribuční objem v terminální fázi (Vz/F) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Terminální eliminační rychlostní konstanta (Lambda z) efimosferminu alfa
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v parametrech hematologie, biochemie a vyšetření moči
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vitálních znacích a nálezech 12-svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlaxoSmithKline

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 306836

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Studijní sponzor posoudí žádosti kvalifikovaných výzkumníků o anonymizovaná data na úrovni jednotlivých pacientů a související studijní dokumenty. Sdílení dat podléhá určitým kritériím, podmínkám a výjimkám. Pro další informace navštivte https://www.gsk-studyregister.com/About_GSK_Patient_Level_Data_Sharing_Final_13July2023.pdf

Časový rámec sdílení IPD

Anonymizovaná IPD bude zpřístupněna do 6 měsíců od zveřejnění primárních, klíčových sekundárních a bezpečnostních výsledků u studií produktu s schválenou indikací (indikacemi) nebo u aktiv s ukončeným vývojem ve všech indikacích.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Anonymizovaná IPD je sdílena s výzkumníky, jejichž návrhy schválí nezávislý hodnotící panel a po uzavření Dohody o sdílení dat. Přístup je poskytován na počáteční období 12 měsíců, ale v odůvodněných případech může být prodloužen až na 6 měsíců.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efimosfermin alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit