Zoledronát k prevenci komplikací zdraví kostí u pediatrických přeživších po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
21. ledna 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Včasná intervence se zoledronátem pro bezpečné předcházení komplikacím kostního zdraví u dětských přeživších po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
Cílem této pilotní studie je prozkoumat bezpečnost a předběžně posoudit účinnost včasné intervence s zoledronátem u vysoce rizikových pediatrických pacientů po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) za účelem prevence rozvoje kostního onemocnění a zlomenin a snížení potenciální bolesti a utrpení.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Onemocnění kostí, včetně nízké hustoty kostí a zlomenin z křehkosti (osteoporóza), je běžné mezi přeživšími po pediatrické transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Dále pacienti, u kterých se po HSCT rozvine nemoc štěpu proti hostiteli (GVHD) nebo kteří mají vysoké kumulativní dávky glukokortikoidů, jsou ještě vyšším rizikem vzniku kostních komplikací. Nedávné údaje také naznačují, že velký počet kandidátů na HSCT přichází k transplantaci již s nízkou hustotou kostních minerálů, což přidává k potenciálnímu riziku vzniku kostního onemocnění po HSCT. Typicky se léčba osteoporózy u dětí pomocí bisfosfonátů, jako je zoledronát, doporučuje až po vzniku zlomenin z křehkosti.
Výzkumníci navrhují studovat bezpečnost a účinnost nové metody časné intervence pomocí zoledronátu u vysoce rizikových pediatrických pacientů s HSCT, aby se zabránilo rozvoji kostního onemocnění a zlomenin, a tím se snížila potenciální bolest a utrpení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jessi Anderson
- Telefonní číslo: 513-803-0177
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Brady Landon
- E-mail: Brady.Landon@cchmc.org
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Jessi Anderson
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jonathan Howell, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
- Pacienti ve věku ≥5 a ≤18 let, kteří se připravují na HSCT s korigovaným DXA Z-skórem pro věk a výšku < -2,0 a jsou přijati na lůžkové oddělení CCHMC.
- Pacienti ve věku ≥5 a ≤18 let po HSCT, u kterých se rozvinula nová akutní nebo chronická GVHD a jsou přijati na lůžkové oddělení CCHMC.
Kritéria vyloučení:
- Věk <5 let a >18 let
- Pacienti s Fanconiho anémií nebo jinými syndromy citlivými na záření se zvýšeným rizikem malignity
- anamnéza předchozího užívání bisfosfonátů
- nízké hladiny vitaminu D 25-OH (<20 ng/mL)
- aktivní febrilní onemocnění
- nekontrolovaná infekce
- Zvýšený kreatinin v době zařazení do studie, anamnéza selhání ledvin nebo dokumentovaná nízká glomerulární filtrace (GFR ≤90)
- Aktivní kostní onemocnění včetně anamnézy abnormální hladiny PTH z jakéhokoli důvodu, aktivní zlomenina/hojení kosti nebo primární porucha vývoje nebo metabolismu kostí.
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zoledronát
Dávka zoledronátu bude podána intravenózně během 1 hodiny pomocí standardní infuzní techniky.
Pacienti obdrží dávku 0,025 mg/kg.
Zoledronát bude podáván infuzí v lůžkovém zařízení, aby bylo možné zajistit správné pozorování a sběr dat.
|
Zoledronát patří do třídy léků nazývaných bisfosfonáty, které působí tak, že inhibují kostní resorpci tím, že brání aktivitě osteoklastů, a tím snižují obrat kostní hmoty.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost časného zásahu Zoledronátem
Časové okno: V době infuze až do 60 dnů po poslední dávce zoledronátu
|
Hladiny vápníku po infuzi zoledronátu
|
V době infuze až do 60 dnů po poslední dávce zoledronátu
|
|
Možnost časného zásahu Zoledronátem
Časové okno: Při propuštění pacienta, obvykle 1 týden po infuzi
|
Počet dnů vyžadovaných pro hospitalizaci nad rámec toho, co je nezbytné pro přijetí pacienta
|
Při propuštění pacienta, obvykle 1 týden po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost pro zdraví kostí
Časové okno: Baseline, +6 měsíců a +12 měsíců
|
DEXA skeny budou měřeny pomocí z-skóre, které porovnává hustotu kostí s průměry pro věk a výšku pacienta
|
Baseline, +6 měsíců a +12 měsíců
|
|
Obrat kostního substrátu
Časové okno: Výchozí stav a +30 dní
|
c-terminální telopeptid (CTX) a prokolagen typu 1 n-terminální propeptid (P1NP) měřeno v pg/mL
|
Výchozí stav a +30 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
29. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2023-0052
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .