Zolédronate pour prévenir les complications de la santé osseuse chez les survivants pédiatriques de greffe de cellules souches hématopoïétiques
21 janvier 2026 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Intervention Précoce avec le Zolédronate pour Prévenir en Toute Sécurité les Complications de la Santé Osseuse chez les Enfants Survivants d'une Greffe de Cellules Souches Hématopoïétiques
L'objectif de cette étude pilote est d'étudier la sécurité et d'évaluer de manière préliminaire l'efficacité d'une intervention précoce avec le zolédronate chez les patients pédiatriques à haut risque de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour prévenir le développement de maladies osseuses et de fractures et réduire les douleurs et souffrances potentielles.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les maladies osseuses, y compris la faible densité osseuse et les fractures de fragilité (ostéoporose), sont fréquentes chez les survivants de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH) pédiatrique. De plus, les patients qui développent une maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) après une TCSH ou qui ont des doses cumulatives élevées de glucocorticostéroïdes courent un risque encore plus élevé de développer des complications osseuses. Des données récentes suggèrent également qu'un grand nombre de candidats à la TCSH arrivent à la transplantation déjà avec une faible densité minérale osseuse, ce qui ajoute au risque potentiel de développer une maladie osseuse après la TCSH. Typiquement, le traitement de l'ostéoporose chez les enfants utilisant des bisphosphonates, comme le zolédronate, n'est recommandé qu'après le développement de fractures de fragilité.
Les investigateurs proposent d'étudier la sécurité et l'efficacité d'une nouvelle méthode d'intervention précoce avec le zolédronate chez les patients pédiatriques à haut risque de TCSH pour prévenir le développement de maladies osseuses et de fractures afin de réduire la douleur et la souffrance potentielles.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jessi Anderson
- Numéro de téléphone: 513-803-0177
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Brady Landon
- E-mail: Brady.Landon@cchmc.org
Lieux d'étude
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contact:
- Jessi Anderson
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
-
Chercheur principal:
- Jonathan Howell, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Patients âgés de 5 à 18 ans se préparant à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec un score Z DXA corrigé pour l'âge et la taille < -2,0 et admis dans une unité d'hospitalisation du CCHMC.
- Patients âgés de 5 à 18 ans en convalescence après une HSCT ayant développé une GVHD aiguë ou chronique de novo et admis dans une unité d'hospitalisation du CCHMC.
Critères d'exclusion :
- Âge < 5 ans et > 18 ans
- Patients atteints d'anémie de Fanconi ou d'autres syndromes radiosensibles avec risque accru de malignité
- Antécédents d'utilisation de bisphosphonates
- Taux faibles de vitamine D 25-OH (< 20 ng/mL)
- Maladie fébrile active
- Infection non contrôlée
- Créatinine élevée au moment de l'inclusion, antécédents d'insuffisance rénale ou débit de filtration glomérulaire (DFG) bas documenté (≤ 90)
- Maladie osseuse active, y compris antécédents de taux anormal de PTH pour quelque raison que ce soit, fracture osseuse active/en cours de guérison ou trouble primaire du développement ou du métabolisme osseux.
- Femmes enceintes ou allaitantes.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Zolédronate
La dose de zolédronate sera administrée par voie intraveineuse sur 1 heure en utilisant un équipement de perfusion standard.
Les patients recevront une dose de 0,025 mg/kg.
Le zolédronate sera perfusé en milieu hospitalier pour faciliter une observation appropriée et la collecte des données.
|
Le zolédronate appartient à la classe des médicaments appelés bisphosphonates qui agissent en inhibant la résorption osseuse en bloquant l'activité des ostéoclastes, réduisant ainsi le renouvellement osseux.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité de l'intervention précoce au Zolédronate
Délai: Au moment de la perfusion jusqu'à 60 jours après la dernière dose de Zolédronate
|
Taux de calcium après perfusion de zolédronate
|
Au moment de la perfusion jusqu'à 60 jours après la dernière dose de Zolédronate
|
|
Faisabilité de l'intervention précoce au Zolédronate
Délai: À la sortie du patient, généralement 1 semaine après la perfusion
|
Nombre de jours d'hospitalisation nécessaires au-delà de ce qui est requis pour l'admission du patient
|
À la sortie du patient, généralement 1 semaine après la perfusion
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Efficacité de la santé osseuse
Délai: Baseline, +6 mois et +12 mois
|
Les scans DXA seront mesurés avec un z-score comparant la densité osseuse aux moyennes pour l'âge et la taille du patient
|
Baseline, +6 mois et +12 mois
|
|
Renouvellement du substrat osseux
Délai: Ligne de base et +30 jours
|
télopeptide C-terminal (CTX) et propeptide N-terminal du procollagène de type 1 (P1NP) mesurés en pg/mL
|
Ligne de base et +30 jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 février 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2026
Première publication (Réel)
29 janvier 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023-0052
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .