Zoledronaat ter voorkoming van botgezondheidscomplicaties bij pediatrische hematopoietische stamceltransplantatie-overlevenden
21 januari 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Vroege interventie met zoledronaat om botgezondheidscomplicaties veilig te voorkomen bij pediatrische overlevenden van hematopoietische stamceltransplantatie
Het doel van deze pilotstudie is om de veiligheid te onderzoeken en voorlopig de werkzaamheid te beoordelen van vroege interventie met zoledronaat bij hoogrisicopediatrische hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)-patiënten om de ontwikkeling van botziekte en fracturen te voorkomen en mogelijke pijn en lijden te verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Botziekte, waaronder lage botdichtheid en fragiliteitsfracturen (osteoporose), komt veel voor bij overlevenden van pediatrische hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Verder lopen patiënten die graft-versus-hostziekte (GVHD) ontwikkelen na HSCT of die hoge cumulatieve doses glucocorticoiden hebben, een nog hoger risico op het ontwikkelen van botcomplicaties. Recente gegevens suggereren ook dat een groot aantal HSCT-kandidaten al met een lage botmineraaldichtheid aankomen bij transplantatie, wat bijdraagt aan het potentiële risico op het ontwikkelen van botziekte na HSCT. Typisch wordt behandeling voor osteoporose bij kinderen met bisfosfonaten, zoals zoledronaat, alleen aanbevolen na de ontwikkeling van fragiliteitsfracturen.
De onderzoekers stellen voor om de veiligheid en werkzaamheid te bestuderen van een nieuwe methode van vroege interventie met zoledronaat bij hoogrisico pediatrische HSCT-patiënten om de ontwikkeling van botziekte en fracturen te voorkomen, om potentiële pijn en lijden te verminderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jessi Anderson
- Telefoonnummer: 513-803-0177
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Brady Landon
- E-mail: Brady.Landon@cchmc.org
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contact:
- Jessi Anderson
- E-mail: Jessica.Anderson@cchmc.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Jonathan Howell, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten ≥5 en ≤18 jaar oud die worden voorbereid op HSCT met een hoogte-voor-leeftijd gecorrigeerde DXA Z-score van <-2,0 en zijn opgenomen op een CCHMC-intern afdeling.
- Patiënten ≥5 en ≤18 jaar oud die herstellen van HSCT en die de novo acute of chronische GVHD hebben ontwikkeld en zijn opgenomen op een CCHMC-intern afdeling.
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd <5 jaar en >18 jaar
- Patiënten met Fanconi-anemie of andere stralingsgevoelige syndromen met verhoogd maligniteitsrisico
- geschiedenis van eerder bisfosfonaatgebruik
- lage 25-OH vitamine D-spiegels (<20 ng/mL)
- actieve koortsende ziekte
- ongecontroleerde infectie
- Verhoogd creatinine op het moment van inschrijving, voorgeschiedenis van nierfalen of gedocumenteerde lage glomerulaire filtratiesnelheid (GFR≤90)
- Actieve botziekte inclusief voorgeschiedenis van abnormaal PTH-niveau om welke reden dan ook, actieve botbreuk/genezing, of primaire stoornis van botontwikkeling of -metabolisme.
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Zoledronaat
De dosis zoledronaat zal intraveneus worden toegediend gedurende 1 uur met behulp van standaard infusieapparatuur.
Patiënten zullen een dosis van 0,025 mg/kg ontvangen.
Zoledronaat zal worden geïnfundeerd in een klinische setting om goede observatie en gegevensverzameling mogelijk te maken.
|
Zoledronaat behoort tot de klasse van geneesmiddelen genaamd bisfosfonaten, die de botresorptie remmen door de osteoclastactiviteit te remmen en daardoor de botomzetting te verminderen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van vroege interventie Zoledronaat
Tijdsspanne: Op het moment van infusie tot maximaal 60 dagen na de laatste dosis Zoledronaat
|
Calciumgehalten na infusie van zoledronaat
|
Op het moment van infusie tot maximaal 60 dagen na de laatste dosis Zoledronaat
|
|
Haalbaarheid van vroegtijdige interventie Zoledronaat
Tijdsspanne: Bij ontslag van de patiënt, meestal 1 week na infusie
|
Aantal dagen dat een intramurale opname nodig is boven wat nodig is voor de opname van de patiënt
|
Bij ontslag van de patiënt, meestal 1 week na infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Botgezondheidsefficiëntie
Tijdsspanne: Baseline, +6 maanden en +12 maanden
|
DXA-scans worden gemeten met een z-score die de botdichtheid vergelijkt met gemiddelden voor de leeftijd en lengte van de patiënt
|
Baseline, +6 maanden en +12 maanden
|
|
Botsubstraatomzet
Tijdsspanne: Baseline en +30 dagen
|
C-terminal telopeptide (CTX) en procollageen type 1 N-terminal propeptide (P1NP) gemeten in pg/mL
|
Baseline en +30 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 februari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2023-0052
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .