Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Zoledronat for å forebygge beinhelsekomplikasjoner hos barn som har overlevd hematopoietisk stamcelletransplantasjon

21. januar 2026 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tidlig intervensjon med Zoledronat for å trygt forebygge beinhelsekomplikasjoner hos barn som har overlevd hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Formålet med denne pilotstudien er å undersøke sikkerheten og foreløpig vurdere effekten av tidlig intervensjon med zoledronat hos høyt risikobarn som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for å forhindre utvikling av skjelettsykdom og brudd, og redusere potensiell smerte og lidelse.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bensykdommer, inkludert lav bentetthet og bruddskjørhet (osteoporose), er vanlige blant overlevende etter pediatrisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Videre har pasienter som utvikler graft-versus-host-sykdom (GVHD) etter HSCT eller som har høye kumulative doser glukokortikoider enda høyere risiko for å utvikle beinkomplikasjoner. Nylige data tyder også på at et stort antall HSCT-kandidater kommer til transplantasjonen med lav bentetthet allerede, noe som øker den potensielle risikoen for å utvikle bensykdommer etter HSCT. Typisk anbefales behandling for osteoporose hos barn med bisfosfonater, som zoledronat, først etter utvikling av bruddskjørhet.

Forskerne foreslår å studere sikkerheten og effekten av en ny metode for tidlig intervensjon med zoledronat hos høytrisikopediatriske HSCT-pasienter for å forhindre utvikling av bensykdommer og brudd for å redusere potensiell smerte og lidelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Howell, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥5 og ≤18 år gamle som forbereder seg på HSCT med en høyde-for-alder korrigert DXA Z-score på <-2,0 og innlagt på en CCHMC inneliggende avdeling.
  • Pasienter ≥5 og ≤18 år gamle som er i bedring etter HSCT og som har utviklet de novo akutt eller kronisk GVHD og er innlagt på en CCHMC inneliggende avdeling.

Eksklusjonskriterier:

  • Alder <5 år og >18 år
  • Pasienter med Fanconis anemi eller andre strålingsfølsomme syndromer med økt kreftrisiko
  • tidligere bruk av bisfosfonater
  • lavt 25-OH vitamin D-nivå (<20 ng/mL)
  • aktiv febril sykdom
  • ukontrollert infeksjon
  • Forhøyet kreatinin ved inkluderingstidspunktet, tidligere nyresvikt, eller dokumentert lav glomerulær filtreringsrate (GFR≤90)
  • Aktiv skjelettsykdom inkludert tidligere unormalt PTH-nivå av enhver grunn, aktiv brudd/bruddheling, eller primær lidelse i skjelettutvikling eller metabolisme.
  • Kvinner som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zoledronat
Zoledronatdosen vil bli gitt intravenøst over 1 time ved bruk av standard infusjonsutstyr. Pasientene vil motta en dose på 0,025 mg/kg. Zoledronat vil bli infundert i inneliggende setting for å tilrettelegge for riktig observasjon og datainnsamling.
Legemiddel: Zoledronat
Zoledronat tilhører legemiddelklassen bisfosfonater, som virker ved å hemme benoppløsning ved å hemme osteoklastaktivitet og dermed redusere benomsetningen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved tidlig intervensjon med Zoledronat
Tidsramme: Ved infusjon og opptil 60 dager etter siste dose Zoledronat
Kalsiumnivåer etter infusjon av zoledronat
Ved infusjon og opptil 60 dager etter siste dose Zoledronat
Gjennomførbarhet av tidlig intervensjon med Zoledronat
Tidsramme: Ved utskrivelse av pasienten, typisk 1 uke etter infusjon
Antall dager med innleggelse utover det som er nødvendig for pasientens innleggelse
Ved utskrivelse av pasienten, typisk 1 uke etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av knokkelhelse
Tidsramme: Baseline, +6 måneder, og +12 måneder
DXA-skanninger vil bli målt med en z-score som sammenligner bentetthet med gjennomsnittet for pasientens alder og høyde
Baseline, +6 måneder, og +12 måneder
Beinsubstratomsetning
Tidsramme: Utgangspunkt og +30 dager
C-terminalt telopeptid (CTX) og prokollagen type 1 N-terminalt propeptid (P1NP) målt i pg/mL
Utgangspunkt og +30 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2023-0052

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Zoledronat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere