Zoledronato per prevenire le complicanze della salute ossea nei sopravvissuti pediatrici al trapianto di cellule staminali ematopoietiche
21 gennaio 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Intervento Precoce Con Zoledronato Per Prevenire In Sicurezza Le Complicazioni Della Salute Ossea Nei Sopravvissuti Al Trapianto Di Cellule Staminali Ematopoietiche Pediatriche
Lo scopo di questo studio pilota è indagare la sicurezza e valutare preliminarmente l'efficacia di un intervento precoce con zoledronato in pazienti pediatrici ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per prevenire lo sviluppo di malattie ossee e fratture e ridurre il potenziale dolore e sofferenza.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le malattie ossee, inclusa la bassa densità ossea e le fratture da fragilità (osteoporosi), sono comuni tra i sopravvissuti al trapianto pediatrico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Inoltre, i pazienti che sviluppano la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo l'HSCT o che hanno dosi cumulative elevate di glucocorticoidi hanno un rischio ancora maggiore di sviluppare complicanze ossee. Recenti dati suggeriscono anche che un gran numero di candidati all'HSCT arriva al trapianto già con una bassa densità minerale ossea, aggiungendosi al potenziale rischio di sviluppare malattie ossee dopo l'HSCT. Tipicamente, il trattamento dell'osteoporosi nei bambini con bisfosfonati, come lo zoledronato, è raccomandato solo dopo lo sviluppo di fratture da fragilità.
I ricercatori propongono di studiare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo metodo di intervento precoce con zoledronato nei pazienti pediatrici ad alto rischio di HSCT per prevenire lo sviluppo di malattie ossee e fratture, al fine di ridurre potenziali dolori e sofferenze.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jessi Anderson
- Numero di telefono: 513-803-0177
- Email: Jessica.Anderson@cchmc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Brady Landon
- Email: Brady.Landon@cchmc.org
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contatto:
- Jessi Anderson
- Email: Jessica.Anderson@cchmc.org
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Investigatore principale:
- Jonathan Howell, MD
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti di età ≥5 e ≤18 anni che si preparano per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con uno Z-score DXA corretto per l'età dell'altezza < -2,0 e ricoverati in un'unità di degenza del CCHMC.
- Pazienti di età ≥5 e ≤18 anni in fase di recupero da HSCT che hanno sviluppato GvHD acuta o cronica de novo e sono ricoverati in un'unità di degenza del CCHMC.
Criteri di esclusione:
- Età <5 anni e >18 anni
- Pazienti con anemia di Fanconi o altre sindromi radiosensibili con aumento del rischio di neoplasie
- storia di precedente uso di bifosfonati
- bassi livelli di vitamina D 25-OH (<20 ng/mL)
- malattia febbrile attiva
- infezione non controllata
- Creatinina elevata al momento dell'arruolamento, storia di insufficienza renale o tasso di filtrazione glomerulare (GFR) basso documentato (≤90)
- Malattia ossea attiva inclusa storia di livelli anormali di PTH per qualsiasi motivo, frattura ossea attiva/guarigione o disturbo primario dello sviluppo osseo o del metabolismo.
- Donne in gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Zoledronato
La dose di zoledronato sarà somministrata per via endovenosa nell'arco di 1 ora utilizzando apparecchiature standard per l'infusione.
I pazienti riceveranno una dose di 0,025 mg/kg.
L'infusione di zoledronato avverrà in ambito ospedaliero per facilitare un'adeguata osservazione e raccolta dei dati.
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Lo zoledronato appartiene alla classe di farmaci denominata bisfosfonati, che agiscono inibendo il riassorbimento osseo attraverso l'inibizione dell'attività degli osteoclasti, riducendo così il turnover osseo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza dell'intervento precoce con Zoledronato
Lasso di tempo: Al momento dell'infusione fino a 60 giorni dopo l'ultima dose di Zoledronato
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Livelli di calcio in seguito all'infusione di zoledronato
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Al momento dell'infusione fino a 60 giorni dopo l'ultima dose di Zoledronato
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Fattibilità dell'intervento precoce con Zoledronato
Lasso di tempo: Alla dimissione del paziente, tipicamente 1 settimana dopo l'infusione
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Numero di giorni di degenza ospedaliera necessari oltre quanto necessario per l'ammissione del paziente
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Alla dimissione del paziente, tipicamente 1 settimana dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia della salute ossea
Lasso di tempo: Baseline, +6 mesi e +12 mesi
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Le scansioni DXA verranno misurate con un punteggio z che confronta la densità ossea con le medie per età e altezza del paziente
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Baseline, +6 mesi e +12 mesi
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Ricambio del substrato osseo
Lasso di tempo: Baseline e +30 giorni
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c-terminal telopeptide (CTX) e procollagene di tipo 1 n-terminal propeptide (P1NP) misurati in pg/mL
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Baseline e +30 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 febbraio 2026
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
29 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-0052
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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