Zoledronat för att förebygga komplikationer i benhälsan hos barn som överlevt hematopoetisk stamcellstransplantation
7 augusti 2026 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Tidig intervention med zoledronat för att på ett säkert sätt förhindra komplikationer i benhälsan hos barn som överlevt hematopoetisk stamcellstransplantation
Syftet med denna pilotstudie är att undersöka säkerheten och preliminärt bedöma effekten av tidig intervention med zoledronat hos högriskpatienter som genomgår pediatrisk hämatopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för att förhindra utvecklingen av bensjukdomar och frakturer samt minska potentiell smärta och lidande.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bensjukdomar, inklusive låg bentäthet och frakturer vid minimalt trauma (osteoporos), är vanliga bland överlevare efter pediatrisk hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Dessutom har patienter som utvecklar graft-versus-host-sjukdom (GVHD) efter HSCT eller som har höga ackumulerade doser av glukokortikoider ännu högre risk att utveckla bensjukdomar. Nya data tyder också på att ett stort antal HSCT-kandidater anländer till transplantationen med redan låg bentäthet, vilket ökar den potentiella risken för att utveckla bensjukdomar efter HSCT. Typiskt rekommenderas behandling för osteoporos hos barn med bisfosfonater, såsom zoledronat, först efter att frakturer vid minimalt trauma har uppstått.
Forskarna föreslår att studera säkerheten och effektiviteten av en ny metod för tidig intervention med zoledronat hos högriskbarn som genomgår HSCT, för att förhindra utvecklingen av bensjukdomar och frakturer och därmed minska potentiell smärta och lidande.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Brady Landon
- Telefonnummer: 513-803-5490
- E-post: Brady.Landon@cchmc.org
Studieorter
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Brady Landon
- E-post: Brady.Landon@cchmc.org
-
Huvudutredare:
- Jonathan Howell, MD, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥5 och ≤18 år som förbereder sig för HSCT med en längd-ålder-korrigerad DXA Z-poäng på <-2,0 och som är inlagda på en CCHMC-invårdsavdelning.
- Patienter ≥5 och ≤18 år som återhämtar sig från HSCT och som har utvecklat de novo akut eller kronisk GVHD och är inlagda på en CCHMC-invårdsavdelning.
Exklusionskriterier:
- Ålder <5 år och >18 år
- Patienter med Fanconis anemi eller andra strålningkänsliga syndrom med ökad risk för malignitet
- tidigare användning av bisfosfonater
- låga 25-OH-vitamin D-nivåer (<20 ng/mL)
- aktiv febril sjukdom
- okontrollerad infektion
- Förhöjt kreatinin vid inklusionstidpunkten, tidigare njursvikt eller dokumenterad låg glomerulär filtrationshastighet (GFR≤90)
- Aktiv skelettsjukdom inklusive tidigare onormal PTH-nivå av någon anledning, aktiv fraktur/läkning eller primär störning i skelettutveckling eller metabolism.
- Kvinnor som är gravida eller ammar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Zoledronat
Zoledronatdos kommer att ges intravenöst under 1 timme med standard infusionsutrustning.
Patienterna kommer att få en dos på 0,025 mg/kg.
Zoledronat kommer att infunderas i inpatientsmiljö för att underlätta korrekt observation och datainsamling.
|
Zoledronat tillhör läkemedelsklassen bisfosfonater, som verkar genom att hämma benupplösning genom att inhibera osteoklastaktivitet och därmed minska benomsättningen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerheten med tidig intervention med Zoledronat
Tidsram: Vid tiden för infusion genom upp till 60 dagar efter sista dosen av Zoledronat
|
Kalciumnivåer efter infusion av zoledronat
|
Vid tiden för infusion genom upp till 60 dagar efter sista dosen av Zoledronat
|
|
Genomförbarheten av tidig intervention med Zoledronat
Tidsram: Vid patientens utskrivning, vanligtvis 1 vecka efter infusion
|
Antal dagar som krävs för vårdplatsutnyttjande utöver vad som är nödvändigt för patientens inläggning
|
Vid patientens utskrivning, vanligtvis 1 vecka efter infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Benhälsa effektivitet
Tidsram: Baseline, +6 månader och +12 månader
|
DXA-skannningar kommer att mätas med ett z-värde som jämför benmineraltätheten med medelvärden för patientens ålder och längd
|
Baseline, +6 månader och +12 månader
|
|
Benomsättning av substrat
Tidsram: Baseline och +30 dagar
|
c-terminal telopeptid (CTX) och prokollagen typ 1 n-terminal propeptid (P1NP) mätta i pg/mL
|
Baseline och +30 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Jonathan Howell, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 juli 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 januari 2026
Första postat (Faktisk)
29 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2023-0052
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .