Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Livskvalitet for børn og unge med HHT

11. marts 2026 opdateret af: Ashley Nelson

Sundhedsrelateret livskvalitet og klinisk udnyttelse hos børn og unge voksne patienter med Hereditær Hæmorragisk Teleangiektasi

Denne observationsundersøgelse evaluerer sundhedsrelateret livskvalitet (HR-QoL) hos pædiatriske og unge voksne patienter i alderen 2-25 år med Hereditær Hemoragisk Telangiektasi (HHT). Berettigede deltagere er patienter, der modtager behandling på Cincinnati Children's Hospital Medical Center og/eller deres omsorgspersoner. Deltagerne vil udfylde validerede livskvalitetsspørgeskemaer, der vurderer fysisk, følelsesmæssig, social og sygdoms-specifik funktionsevne over de seneste 30 dage. En parret retrospektiv journalgennemgang vil vurdere sygdomsalvor og klinisk udnyttelse, herunder procedurer og billeddiagnostiske undersøgelser. Det primære formål er at beskrive gennemsnitlige QoL-scorer for denne population. Sekundære formål inkluderer evaluering af sammenhænge mellem QoL-scorer, sygdomsalvor og klinisk udnyttelse.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefonnummer: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil omfatte pædiatriske og unge voksne patienter i alderen 2-25 år med en bekræftet diagnose af Hereditær Hæmoragisk Telangiektasi, der modtager behandling på Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Beredygtige deltagere vil blive identificeret gennem det elektroniske patientjournal baseret på diagnostiske kriterier og klinikoptegnelser. Både omsorgspersoners proxy-svar (for børn i alderen 2-17 år) og patienters selvrapporterede svar (for personer i alderen 8-25 år) vil blive inkluderet. Deltagerne vil udfylde validerede livskvalitetsspørgeskemaer, der vurderer sundhedsrelateret og sygdomspecifik livskvalitet i løbet af de foregående 30 dage. En sammenkoblet retrospektiv journalgennemgang vil blive udført for at indhente kliniske variabler, herunder sygdomsalvorlighed, procedurer, billeddannende undersøgelser og andre sundhedsudnyttelsesmålinger forbundet med HHT.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • • Patient i alderen 2-25 år med en bekræftet (enten genetisk eller klinisk) diagnose af sikker HHT

    • Forælder eller værge, der er villig og i stand til at udfylde omsorgspersonundersøgelsen for patienter i alderen 2-17 år.
    • For patienter >18 år, villig og i stand til at udfylde patientundersøgelsen.
    • Modtagelse af behandling gennem CCHMC (mindst ét besøg hos genetisk rådgiver eller leder af HHT-center)
    • Evne til at udfylde undersøgelsen på engelsk
    • For selvrapportering: patientalder større end eller lig med 8 år, der samtykker til undersøgelsen.

Eksklusionskriterier:

  • Patienter, der er ældre end 25 år.
  • Patienter, der er yngre end 2 år.
  • Personer uden sikker HHT-diagnose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PedsQL Samlet Score
Tidsramme: 30 dage
Gennemsnitlig samlet score for sundhedsrelateret livskvalitet målt med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Scoren spænder fra 0-100, hvor lavere scorer indikerer dårligere livskvalitet.
30 dage
HHT-QOL
Tidsramme: seneste 30 dage
Gennemsnitlig score fra 0-16, der vurderer HHT-relateret symptombelastning og funktionel påvirkning. Højere scorer indikerer værre funktionsnedsættelse.
seneste 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epistaksis Sværhedsscore
Tidsramme: seneste 30 dage
Kontinuerlig score (0-10) til måling af næseblodens sværhedsgrad. Højere scores indikerer mere alvorlig epistaxis.
seneste 30 dage
HHT Sværhedsscore
Tidsramme: livstid
Kontinuerlig score i intervallet 0-7, der afspejler livslang sygdomsgrad baseret på organ-AVM'er og blødningshistorik.
livstid
Klinisk Anvendelse
Tidsramme: livstid
Antal procedurer (embolisering, kauterisering) og billeddiagnostiske undersøgelser (MR-scanning, CT-scanning, bobble-ekokardiografi).
livstid

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ashley Nelson

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner