Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Livskvalitet hos barn med HHT

11. mars 2026 oppdatert av: Ashley Nelson

Helsebasert livskvalitet og klinisk bruk hos pediatriske og unge voksne pasienter med Hereditær Hemoragisk Teleangiektasi

Denne observasjonsstudien evaluerer helserelatert livskvalitet (HR-QoL) hos pediatriske og unge voksne pasienter i alderen 2-25 år med Hereditær Hemorragisk Telangiektasi (HHT). Kvalifiserte deltakere er pasienter som mottar behandling ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center og/eller deres omsorgspersoner. Deltakerne vil fullføre validerte livskvalitetsspørreskjemaer som vurderer fysisk, emosjonell, sosial og sykdomsspesifikk funksjon de siste 30 dagene. En sammenkoblet retrospektiv journalgjennomgang vil vurdere sykdomsalvorlighet og klinisk utnyttelse, inkludert prosedyrer og bildediagnostikk. Hovedmålet er å beskrive gjennomsnittlige QoL-skårer for denne populasjonen. Sekundære mål inkluderer å evaluere sammenhenger mellom QoL-skårer, sykdomsalvorlighet og klinisk utnyttelse.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

70

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefonnummer: (513) 636-3200
  • E-post: katie.wusik@cchmc.org

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil inkludere pediatriske og unge voksne pasienter i alderen 2–25 år med en bekreftet diagnose av Hereditær Hemorragisk Telangiektasi som mottar behandling ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Kvalifiserte deltakere vil bli identifisert gjennom det elektroniske pasientjournalen basert på diagnostiske kriterier og kliniske oppføringer. Både forespørresvar fra foresatte (for barn i alderen 2–17 år) og pasientens egne selvrapporter (for personer i alderen 8–25 år) vil bli inkludert. Deltakerne vil fylle ut validerte livskvalitets-spørreskjemaer som vurderer helserelatert og sykdomsspesifikk livskvalitet de siste 30 dagene. En sammenkoblet retrospektiv journalgjennomgang vil bli utført for å innhente kliniske variabler inkludert sykdomsalvorlighet, prosedyrer, bildeundersøkelser og andre helsetjenestemål knyttet til HHT.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • • Pasient i alderen 2–25 år med bekreftet (enten genetisk eller klinisk) diagnose for klar HHT

    • Forelder eller verge som er villig og i stand til å fylle ut omsorgspersonundersøkelsen for pasienter i alderen 2–17.
    • For pasienter >18, villig og i stand til å fylle ut pasientundersøkelsen.
    • Mottatt behandling gjennom CCHMC (minst ett besøk hos genetisk rådgiver eller leder for HHT-senteret)
    • Evne til å fullføre undersøkelsen på engelsk
    • For selvrapportering: pasientalder større enn eller lik 8 år som samtykker til undersøkelsen.

Eksklusjonskriterier:

  • Pasienter som er eldre enn 25 år.
  • Pasienter som er yngre enn 2 år.
  • Personer uten klar HHT-diagnose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PedsQL totalpoengsum
Tidsramme: 30 dager
Gjennomsnittlig total helserelatert livskvalitetsscore målt med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Scorene varierer fra 0-100, der lavere scorer indikerer dårligere livskvalitet.
30 dager
HHT-HRQOL
Tidsramme: de siste 30 dagene
Gjennomsnittlig score i området 0-16 som vurderer HHT-relatert symptombyrde og funksjonell påvirkning. Høyere score indikerer dårligere funksjonsnedsettelse.
de siste 30 dagene

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Epistaksskår for alvorlighetsgrad
Tidsramme: siste 30 dager
Kontinuerlig score (0-10) som måler neseblodsevergrad. Høyere score indikerer alvorligere epistaxis.
siste 30 dager
HHT alvorlighetsgrad
Tidsramme: livstid
Kontinuerlig poengsum fra 0-7 som reflekterer livstidssykdomsalvorlighet basert på organ-AVM-er og blødningshistorikk.
livstid
Klinisk bruk
Tidsramme: levetid
Antall prosedyrer (embolisering, kauterisering) og bildediagnostiske undersøkelser (MR, CT, bobleekokardiografi).
levetid

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ashley Nelson

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere