Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Качество жизни у детей с наследственной геморрагической телеангиэктазией (НГТ)

11 марта 2026 г. обновлено: Ashley Nelson

Качество жизни, связанное со здоровьем, и клиническое использование у педиатрических пациентов и молодых взрослых с наследственной геморрагической телеангиэктазией

Это обсервационное исследование оценивает качество жизни, связанное со здоровьем (HR-QoL), у педиатрических пациентов и молодых взрослых в возрасте от 2 до 25 лет с наследственной геморрагической телеангиэктазией (HHT). Подходящие участники — пациенты, получающие помощь в Медицинском центре детской больницы Цинциннати, и/или их опекуны. Участники заполнят валидированные опросники качества жизни, оценивающие физическое, эмоциональное, социальное и специфическое для заболевания функционирование за последние 30 дней. Парный ретроспективный обзор медицинских карт позволит оценить тяжесть заболевания и клиническое использование, включая процедуры и визуализационные исследования. Основная цель — описать средние показатели качества жизни для этой популяции. Второстепенные цели включают оценку взаимосвязей между показателями качества жизни, тяжестью заболевания и клиническим использованием.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

70

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Номер телефона: (513) 636-3200
  • Электронная почта: katie.wusik@cchmc.org

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Номер телефона: 513-636-3200
          • Электронная почта: katie.wusik@cchmc.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет включать детей и молодых взрослых в возрасте 2-25 лет с подтвержденным диагнозом наследственной геморрагической телеангиэктазии, получающих лечение в Медицинском центре детской больницы Цинциннати. Подходящие участники будут идентифицированы через электронную медицинскую карту на основе диагностических критериев и записей клиники. Будут включены как респонденты-представители опекунов (для детей в возрасте 2-17 лет), так и респонденты, самостоятельно заполняющие опросник (для лиц в возрасте 8-25 лет). Участники заполнят валидированные опросники качества жизни, оценивающие связанное со здоровьем и специфичное для заболевания качество жизни за предыдущие 30 дней. Будет проведен парный ретроспективный анализ медицинских карт для получения клинических переменных, включая тяжесть заболевания, процедуры, визуализационные исследования и другие показатели использования медицинской помощи, связанные с НГТ.

Описание

Критерии включения:

  • • Пациент в возрасте 2-25 лет с подтвержденным (генетическим или клиническим) диагнозом определенного ГГТ

    • Родитель или законный опекун готов и способен заполнить опросник для ухаживающих лиц для пациентов в возрасте 2-17 лет.
    • Для пациентов >18 лет — готовность и способность заполнить опросник пациента.
    • Получение медицинской помощи через CCHMC (как минимум один визит к генетическому консультанту или директору центра ГГТ)
    • Возможность заполнения опросника на английском языке
    • Для самостоятельного заполнения: возраст пациента 8 лет и старше, согласившегося на опрос.

Критерии исключения:

  • Пациенты старше 25 лет.
  • Пациенты младше 2 лет.
  • Лица без подтвержденного диагноза ГГТ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл PedsQL
Временное ограничение: 30 дней
Средний общий балл, связанный со здоровьем, качества жизни, измеренный с использованием опросника Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Баллы варьируются от 0 до 100, причем более низкие баллы указывают на худшее качество жизни.
30 дней
HHT-QOL
Временное ограничение: последние 30 дней
Средний балл в диапазоне от 0 до 16, оценивающий связанную с НГТ симптоматическую нагрузку и функциональное влияние. Более высокие баллы указывают на более выраженное нарушение.
последние 30 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала тяжести носового кровотечения
Временное ограничение: последние 30 дней
Непрерывная шкала (0-10) для измерения тяжести носового кровотечения. Более высокие баллы указывают на более тяжелую форму эпистаксиса.
последние 30 дней
Оценка тяжести ННТ
Временное ограничение: в течение жизни
Непрерывная оценка в диапазоне от 0 до 7, отражающая тяжесть заболевания в течение жизни на основе артериовенозных мальформаций органов и истории кровотечений.
в течение жизни
Клиническое применение
Временное ограничение: срок службы
Количество процедур (эмболизация, прижигание) и визуализирующих исследований (МРТ, КТ, эхокардиография с контрастированием).
срок службы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ashley Nelson

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться