Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten elämänlaatu HHT-potilailla

keskiviikko 11. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Ashley Nelson

Perinnöllisen hemorragisen telangiektasian sairastavien lasten ja nuorten aikuisten terveyteen liittyvä elämänlaatu ja kliininen hoitokäyttö

Tämä havainnointitutkimus arvioi terveyteen liittyvää elämänlaatua (HR-QoL) 2–25-vuotiailla lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on perinnöllinen hemorraginen teleangiektasia (HHT). Kelpoisia osallistujia ovat potilaat, jotka saavat hoitoa Cincinnati Children's Hospital Medical Centerissä ja/tai heidän huoltajansa. Osallistujat täyttävät validoituja elämänlaatukyselyitä, jotka arvioivat fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja sairauteen liittyvää toimintakykyä viimeisten 30 päivän aikana. Parillinen retrospektiivinen potilaskertomusarviointi arvioi sairauden vakavuutta ja kliinistä käyttöä, mukaan lukien toimenpiteet ja kuvantamistutkimukset. Ensisijainen tavoite on kuvata tämän väestön keskimääräisiä elämänlaatupisteitä. Toissijaiset tavoitteet sisältävät elämänlaatupisteiden, sairauden vakavuuden ja kliinisen käytön välisen yhteyden arvioimisen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Puhelinnumero: (513) 636-3200
  • Sähköposti: katie.wusik@cchmc.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Puhelinnumero: 513-636-3200
          • Sähköposti: katie.wusik@cchmc.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatioon kuuluvat 2–25-vuotiaat lapsi- ja nuoripotilaat, joilla on vahvistettu perinnöllisen hemorragisen telangiektasian diagnoosi ja jotka saavat hoitoa Cincinnati Children's Hospital Medical Centerissä. Kelpoiset osallistujat tunnistetaan sähköisen potilastietojärjestelmän avulla diagnoosikriteerien ja klinikan tietojen perusteella. Mukaan otetaan sekä huoltajavastaajat (2–17-vuotiaille lapsille) että potilaan itseraportointivastaajat (8–25-vuotiaille henkilöille). Osallistujat täyttävät validoituja elämänlaatukyselyitä, joissa arvioidaan terveyteen liittyvää ja sairauteen liittyvää elämänlaatua edellisen 30 päivän ajalta. Suoritetaan parillinen retrospektiivinen potilaskertomusanalyysi, jolla saadaan kliiniset muuttujat, kuten sairauden vakavuus, toimenpiteet, kuvantamistutkimukset ja muut HHT:hen liittyvät terveydenhuollon käyttömittarit.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • • Potilas, joka on 2–25-vuotias ja jolla on vahvistettu (joko geneettinen tai kliininen) diagnoosi varmasta HHT:stä

    • Huoltaja tai laillinen edustaja, joka on halukas ja pystyy täyttämään hoitajan kyselyn potilaille, jotka ovat 2–17-vuotiaita.
    • Potilaat, jotka ovat yli 18-vuotiaita, ovat halukkaita ja kykeneviä täyttämään potilaskyselyn.
    • Hoitoa on saatu CCHMC:n kautta (vähintään yksi käynti geneettisen neuvonantajan tai HHT-keskuksen johtajan kanssa).
    • Kyky täyttää kysely englanniksi.
    • Itse raportointia varten: potilaan ikä on vähintään 8 vuotta, ja hän suostuu kyselyyn.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat yli 25-vuotiaita.
  • Potilaat, jotka ovat alle 2-vuotiaita.
  • Henkilöt, joilla ei ole varmaa HHT-diagnoosia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PedsQL Kokonaistulos
Aikaikkuna: 30 päivää
Keskimääräinen kokonaisvaltainen terveyteen liittyvä elämänlaatuaste mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -mittarilla. Pisteet vaihtelevat 0-100, jossa alhaisemmat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua.
30 päivää
HHT-QOL
Aikaikkuna: viimeiset 30 päivää
Keskiarvoluku 0–16, jolla arvioidaan HHT:hen liittyvää oirekuormaa ja toiminnallista vaikutusta. Korkeammat luvut osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
viimeiset 30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Epistaksin vakavuusasteikko
Aikaikkuna: viimeiset 30 päivää
Jatkuva pistemäärä (0–10), joka mittaa nenäverenvuodon vakavuutta. Korkeammat pistemäärät osoittavat vakavampaa epistaksiaa.
viimeiset 30 päivää
HHT:n vakavuuspistemäärä
Aikaikkuna: elinikäinen
Jatkuva pistemäärä välillä 0-7, joka kuvaa elinikäistä sairauden vakavuutta perustuen elinten AVMIhin ja verenvuotohistoriaan.
elinikäinen
Kliininen käyttö
Aikaikkuna: elinikäinen
Toimenpiteiden määrä (embolisointi, kauterisointi) ja kuvantamistutkimukset (MRI, CT, kuplaeokardiografia).
elinikäinen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ashley Nelson

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa