Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Livskvalitet hos barn och ungdomar med HHT

11 mars 2026 uppdaterad av: Ashley Nelson

Hälsorelaterad livskvalitet och klinisk resursanvändning hos barn och unga vuxna patienter med hereditär hemorragisk telangiektasi

Denna observationsstudie utvärderar hälsorelaterad livskvalitet (HR-QoL) hos pediatriska och unga vuxna patienter i åldern 2–25 år med Hereditär Hemorragisk Telangiektasi (HHT). Berättigade deltagare är patienter som får vård vid Cincinnati Children's Hospital Medical Center och/eller deras vårdgivare. Deltagarna kommer att fylla i validerade livskvalitetsformulär som bedömer fysisk, emotionell, social och sjukdomsspecifik funktion under de senaste 30 dagarna. En parade retrospektiva journalgranskningar kommer att bedöma sjukdomsallvarlighet och klinisk användning, inklusive procedurer och bildundersökningar. Det primära syftet är att beskriva genomsnittliga livskvalitetspoäng för denna population. Sekundära syften inkluderar att utvärdera samband mellan livskvalitetspoäng, sjukdomsallvarlighet och klinisk användning.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

70

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefonnummer: (513) 636-3200
  • E-post: katie.wusik@cchmc.org

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen kommer att omfatta pediatriska och unga vuxna patienter i åldern 2-25 år med en bekräftad diagnos av Hereditär Hemorragisk Telangiektasi som får vård vid Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Behöriga deltagare kommer att identifieras via det elektroniska journalregistret baserat på diagnostiska kriterier och klinikregister. Både vårdnadshavares proxyrespondenter (för barn i åldern 2-17 år) och patientens egna självrapporterande respondenter (för personer i åldern 8-25 år) kommer att inkluderas. Deltagarna kommer att fylla i validerade livskvalitetsformulär som bedömer hälsorelaterad och sjukdomsspecifik livskvalitet under de senaste 30 dagarna. En parade retrospektiv journalgranskning kommer att genomföras för att erhålla kliniska variabler inklusive sjukdomssvårighetsgrad, procedurer, bilddiagnostiska undersökningar och andra hälso- och sjukvårdsutnyttjandemått associerade med HHT.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • • Patient i åldern 2–25 år med en bekräftad (antingen genetisk eller klinisk) diagnos av definitiv HHT

    • Förälder eller vårdnadshavare som är villig och kapabel att fylla i vårdnadshavares enkät för patienter i åldern 2–17.
    • För patienter >18, villig och kapabel att fylla i patientenkät.
    • Mottagande av vård via CCHMC (minst ett besök hos genetisk rådgivare eller chef för HHT-centrum)
    • Förmåga att fylla i enkät på engelska
    • För självrapportering: patientålder större än eller lika med 8 år som samtycker till enkäten.

Exklusionskriterier:

  • Patienter som är äldre än 25 år.
  • Patienter som är yngre än 2 år.
  • Personer utan definitiv HHT-diagnos.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PedsQL totalpoäng
Tidsram: 30 dagar
Genomsnittligt totalt hälsorelaterat livskvalitetspoäng mätt med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Poängen sträcker sig från 0-100, där lägre poäng indikerar sämre livskvalitet.
30 dagar
HHT-HRL
Tidsram: senaste 30 dagarna
Medelvärde från 0–16 som bedömer HHD-relaterad symtombörda och funktionell påverkan. Högre poäng indikerar sämre funktionsnedsättning.
senaste 30 dagarna

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epistaxis allvarlighetsgradsskala
Tidsram: de senaste 30 dagarna
Kontinuerlig poäng (0-10) som mäter näsblodsallvarlighet. Högre poäng indikerar svårare epistaxis.
de senaste 30 dagarna
HHT Allvarlighetsgrad Poäng
Tidsram: livstid
Kontinuerlig poängskala 0–7 som återspeglar livstidssjukdomssvårighet baserat på organ-AVM och blödningshistorik.
livstid
Klinisk användning
Tidsram: livstid
Antal procedurer (embolisering, kauterisering) och bilddiagnostiska undersökningar (MRI, DT, bubbel-ekokardiografi).
livstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ashley Nelson

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2026

Första postat (Faktisk)

16 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera