Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Kwaliteit van Leven bij Pediatrische Deelnemers met HHT

11 maart 2026 bijgewerkt door: Ashley Nelson

Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit en klinisch zorggebruik bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met hereditaire hemorragische teleangiëctasie

Deze observationele studie evalueert de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR-KvL) bij pediatrische en jonge volwassen patiënten van 2-25 jaar met Hereditaire Hemorragische Telangiëctasie (HHT). In aanmerking komende deelnemers zijn patiënten die zorg ontvangen in het Cincinnati Children's Hospital Medical Center en/of hun verzorgers. Deelnemers zullen gevalideerde kwaliteit-van-leven vragenlijsten invullen die de fysieke, emotionele, sociale en ziektegerelateerde functioneren in de afgelopen 30 dagen beoordelen. Een gepaarde retrospectieve dossierbeoordeling zal de ernst van de ziekte en het klinisch zorggebruik beoordelen, inclusief procedures en beeldvormende onderzoeken. Het primaire doel is het beschrijven van gemiddelde KvL-scores voor deze populatie. Secundaire doelstellingen omvatten het evalueren van verbanden tussen KvL-scores, ziekte-ernst en klinisch zorggebruik.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Telefoonnummer: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie omvat pediatrische en jongvolwassen patiënten van 2-25 jaar met een bevestigde diagnose van Hereditaire Hemorragische Telangiëctasie die zorg ontvangen in het Cincinnati Children's Hospital Medical Center. In aanmerking komende deelnemers worden geïdentificeerd via het elektronisch patiëntendossier op basis van diagnostische criteria en klinische dossiers. Zowel zorgverleners die namens kinderen antwoorden (voor kinderen van 2-17 jaar) als patiënten die zelf antwoorden (voor personen van 8-25 jaar) worden opgenomen. Deelnemers zullen gevalideerde kwaliteit-van-leven vragenlijsten invullen die de gezondheidsgerelateerde en ziektegerelateerde kwaliteit van leven over de afgelopen 30 dagen beoordelen. Er wordt een gepaard retrospectief dossieronderzoek uitgevoerd om klinische variabelen te verkrijgen, waaronder ziekte-ernst, procedures, beeldvormende onderzoeken en andere zorggebruiksmaten geassocieerd met HHT.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • • Patiënt van 2-25 jaar met een bevestigde (genetische of klinische) diagnose van definitieve HHT

    • Ouder of wettelijk voogd die bereid en in staat is om de verzorgersenquête in te vullen voor patiënten van 2-17 jaar.
    • Voor patiënten >18 jaar: bereid en in staat om de patiëntenenquête in te vullen.
    • Ontvangst van zorg via CCHMC (ten minste één bezoek aan de genetisch consulent of directeur van het HHT Centrum)
    • In staat om de enquête in het Engels in te vullen
    • Voor zelfrapportage: patiënt van 8 jaar of ouder die instemt met de enquête.

Exclusiecriteria:

  • Patiënten die ouder zijn dan 25 jaar.
  • Patiënten die jonger zijn dan 2 jaar.
  • Personen zonder definitieve HHT-diagnose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PedsQL Totaalscore
Tijdsspanne: 30 dagen
Gemiddelde totale score voor gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit gemeten met de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Scores variëren van 0-100, waarbij lagere scores duiden op een slechtere levenskwaliteit.
30 dagen
HHT-KvL
Tijdsspanne: afgelopen 30 dagen
Gemiddelde score variërend van 0-16 die de HHT-gerelateerde symptoomlast en functionele impact beoordeelt. Hogere scores duiden op een ernstigere beperking.
afgelopen 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Epistaxis Ernst Score
Tijdsspanne: afgelopen 30 dagen
Doorlopende score (0-10) die de ernst van neusbloedingen meet. Hogere scores duiden op ernstiger epistaxis.
afgelopen 30 dagen
HHT Ernst Score
Tijdsspanne: levensduur
Doorlopende score van 0-7 die de levenslange ernst van de ziekte weerspiegelt op basis van orgaan-AVM's en bloedingsgeschiedenis.
levensduur
Klinische Benutting
Tijdsspanne: levensduur
Aantal procedures (embolisatie, cauterisatie) en beeldvormende onderzoeken (MRI, CT, bubbel-echocardiografie).
levensduur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ashley Nelson

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren