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Qualité de vie des participants pédiatriques atteints de HHT

11 mars 2026 mis à jour par: Ashley Nelson

Qualité de Vie Liée à la Santé et Utilisation Clinique chez les Patients Pédiatriques et Jeunes Adultes atteints de Télangiectasie Hémorragique Héréditaire

Cette étude observationnelle évalue la qualité de vie liée à la santé (HR-QoL) chez les patients pédiatriques et jeunes adultes âgés de 2 à 25 ans atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (HHT). Les participants éligibles sont les patients recevant des soins au Cincinnati Children's Hospital Medical Center et/ou leurs aidants. Les participants rempliront des questionnaires validés de qualité de vie évaluant le fonctionnement physique, émotionnel, social et spécifique à la maladie au cours des 30 derniers jours. Une revue rétrospective appariée des dossiers évaluera la sévérité de la maladie et l'utilisation clinique, y compris les procédures et les études d'imagerie. L'objectif principal est de décrire les scores moyens de QoL pour cette population. Les objectifs secondaires incluent l'évaluation des associations entre les scores de QoL, la sévérité de la maladie et l'utilisation clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

70

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Numéro de téléphone: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
          • Numéro de téléphone: 513-636-3200
          • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude comprendra des patients pédiatriques et jeunes adultes âgés de 2 à 25 ans avec un diagnostic confirmé de télangiectasie hémorragique héréditaire recevant des soins au Centre médical hospitalier pour enfants de Cincinnati.
Les participants éligibles seront identifiés via le dossier médical électronique sur la base des critères diagnostiques et des dossiers cliniques.
Les répondants par procuration des soignants (pour les enfants âgés de 2 à 17 ans) et les répondants par auto-déclaration des patients (pour les individus âgés de 8 à 25 ans) seront inclus.
Les participants rempliront des questionnaires validés de qualité de vie évaluant la qualité de vie liée à la santé et spécifique à la maladie au cours des 30 derniers jours.
Un examen rétrospectif apparié des dossiers sera effectué pour obtenir des variables cliniques incluant la gravité de la maladie, les procédures, les études d'imagerie et d'autres mesures d'utilisation des soins de santé associées à la THH.

La description

Critères d'inclusion :

  • • Patient âgé de 2 à 25 ans avec un diagnostic définitif de HHT confirmé (génétique ou clinique)

    • Parent ou tuteur légal disposé et capable de remplir le questionnaire du soignant pour les patients âgés de 2 à 17 ans.
    • Pour les patients >18 ans, disposé et capable de remplir le questionnaire patient.
    • Suivi médical au CCHMC (au moins une consultation avec un conseiller en génétique ou le directeur du Centre HHT)
    • Capacité à remplir le questionnaire en anglais
    • Pour l'auto-évaluation : patient âgé de 8 ans ou plus ayant donné son assentiment au questionnaire.

Critères d'exclusion :

  • Patients âgés de plus de 25 ans.
  • Patients âgés de moins de 2 ans.
  • Personnes sans diagnostic définitif de HHT.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total PedsQL
Délai: 30 jours
Score moyen total de la qualité de vie liée à la santé mesuré à l'aide de l'inventaire Pediatric Quality of Life (PedsQL). Les scores vont de 0 à 100, les scores plus bas indiquant une qualité de vie plus mauvaise.
30 jours
HHT-QOL
Délai: 30 derniers jours
Score moyen allant de 0 à 16 évaluant la charge symptomatique liée à la HHT et son impact fonctionnel.
Des scores plus élevés indiquent une altération plus importante.
30 derniers jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de sévérité des épistaxis
Délai: 30 derniers jours
Score continu (0-10) mesurant la sévérité des saignements de nez. Des scores plus élevés indiquent une épistaxis plus sévère.
30 derniers jours
Score de sévérité de la THH
Délai: durée de vie
Score continu allant de 0 à 7 reflétant la sévérité de la maladie sur la durée de vie, basé sur les malformations artério-veineuses (MAV) des organes et les antécédents de saignement.
durée de vie
Utilisation Clinique
Délai: durée de vie
Nombre de procédures (embolisation, cautérisation) et d'études d'imagerie (IRM, scanner, échocardiographie à bulles).
durée de vie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ashley Nelson

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2026

Première publication (Réel)

16 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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