Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jakość życia u dzieci z HHT

11 marca 2026 zaktualizowane przez: Ashley Nelson

Jakość życia związana ze zdrowiem i wykorzystanie opieki klinicznej u pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną

To badanie obserwacyjne ocenia jakość życia związana ze zdrowiem (HR-QoL) u pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku 2-25 lat z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT). Uprawnieni uczestnicy to pacjenci otrzymujący opiekę w Cincinnati Children's Hospital Medical Center i/lub ich opiekunowie. Uczestnicy wypełnią zwalidowane kwestionariusze jakości życia oceniające funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i specyficzne dla choroby w ciągu ostatnich 30 dni. Sparowany retrospektywny przegląd dokumentacji medycznej oceni nasilenie choroby i wykorzystanie kliniczne, w tym procedury i badania obrazowe. Głównym celem jest opisanie średnich wyników QoL dla tej populacji. Cele drugorzędne obejmują ocenę związków między wynikami QoL, nasileniem choroby i wykorzystaniem klinicznym.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

70

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Katie Wusik, Master of Genetic Counseling
  • Numer telefonu: (513) 636-3200
  • E-mail: katie.wusik@cchmc.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badania obejmie pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku 2-25 lat z potwierdzonym rozpoznaniem dziedzicznej krwotocznej teleangiektazji, którzy otrzymują opiekę w Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną zidentyfikowani poprzez elektroniczną dokumentację medyczną na podstawie kryteriów diagnostycznych i dokumentacji klinicznej. Zostaną uwzględnieni zarówno respondenci pełniący funkcję opiekuna (dla dzieci w wieku 2-17 lat), jak i respondenci samodzielnie wypełniający kwestionariusze (dla osób w wieku 8-25 lat). Uczestnicy wypełnią zwalidowane kwestionariusze dotyczące jakości życia, oceniające jakość życia związaną ze zdrowiem i specyficzną dla choroby w ciągu ostatnich 30 dni. Przeprowadzona zostanie sparowana retrospektywna analiza dokumentacji medycznej w celu uzyskania zmiennych klinicznych, w tym ciężkości choroby, procedur, badań obrazowych i innych wskaźników wykorzystania opieki zdrowotnej związanych z HHT.

Opis

Kryteria włączenia:

  • • Pacjent w wieku 2-25 lat z potwierdzoną (genetycznie lub klinicznie) diagnozą określonego HHT

    • Rodzic lub opiekun prawny chętny i zdolny do wypełnienia ankiety opiekuna dla pacjentów w wieku 2-17 lat.
    • Dla pacjentów >18 lat, chętny i zdolny do wypełnienia ankiety pacjenta.
    • Otrzymywanie opieki przez CCHMC (co najmniej jedna wizyta u doradcy genetycznego lub dyrektora Centrum HHT)
    • Umiejętność wypełnienia ankiety w języku angielskim
    • Do samodzielnego zgłaszania: wiek pacjenta większy lub równy 8 lat, który wyraża zgodę na ankietę.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci starsi niż 25 lat.
  • Pacjenci młodsi niż 2 lata.
  • Osoby bez określonej diagnozy HHT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik PedsQL
Ramy czasowe: 30 dni
Średni całkowity wynik zdrowia związanego z jakością życia mierzony za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL). Wyniki mieszczą się w zakresie 0-100, gdzie niższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia.
30 dni
HHT-QOL
Ramy czasowe: ostatnie 30 dni
Średni wynik w zakresie od 0 do 16 oceniający obciążenie objawami związanymi z HHT i wpływ funkcjonalny. Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
ostatnie 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik Nasilenia Krwawienia z Nosa
Ramy czasowe: ostatnie 30 dni
Ciągła punktacja (0-10) mierząca nasilenie krwawienia z nosa. Wyższe wyniki wskazują na cięższe epistaksje.
ostatnie 30 dni
Wskaźnik Nasilenia HHT
Ramy czasowe: dożywotni
Ciągły wynik w zakresie 0-7 odzwierciedlający ciężkość choroby w ciągu życia na podstawie AVM narządowych i historii krwawień.
dożywotni
Wykorzystanie kliniczne
Ramy czasowe: żywotność
Liczba procedur (embolizacja, kauteryzacja) oraz badań obrazowych (MRI, TK, echokardiografia z kontrastem bąbelkowym).
żywotność

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ashley Nelson

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCHMC_HHT_QOL_2026

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj