Longitudinální výsledky pacientů s plicní hypertenzí skupiny 3 léčených Iloprostem (AirFly)
AirFly: Dlouhodobé výsledky pacientů se skupinou 3 plicní hypertenze léčených Iloprostem
Tato observační studie reálného světa si klade za cíl vyhodnotit dlouhodobé klinické výsledky dospělých pacientů s plicní hypertenzí (PH) skupiny 3, spojenou s chronickými plicními chorobami, jako je intersticiální plicní onemocnění, kteří jsou léčeni inhalačním iloprostem v rutinní klinické praxi.
Možnosti léčby PH skupiny 3 zůstávají omezené a použití plicních vazodilatátorů je kontroverzní kvůli potenciálnímu zhoršení výměny plynů. Inhalační iloprost může poskytnout selektivnější přístup tím, že cílí na dobře ventilované oblasti plic. Data z reálného světa o jeho použití u této populace jsou však vzácná.
Primárním cílem této studie je posoudit změny v klinickém rizikovém stavu v čase pomocí čtyřvrstvého rizikového modelu COMPERA 2.0. Sekundární cíle zahrnují popis charakteristik pacientů, léčebných vzorců a vývoje funkčních parametrů a biomarkerů, jakož i dokumentaci relevantních klinických událostí, jako jsou hospitalizace, eskalace léčby a ukončení léčby.
Studie retrospektivně analyzuje data přibližně 50 dospělých pacientů s potvrzenou PH skupiny 3, kteří dostávali inhalační iloprost jako součást své rutinní péče ve specializovaném centru pro plicní hypertenzi. Nebude docházet k žádnému dalšímu kontaktu s pacienty ani k intervencím.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Skupina 3 plicní hypertenze (PH), spojená s chronickými plicními chorobami, jako je intersticiální plicní onemocnění, představuje běžný a klinicky náročný fenotyp PH, často spojený se sníženou pohybovou kapacitou, zvýšenými nároky na kyslík a vyšší úmrtností. Na rozdíl od plicní arteriální hypertenze (Skupina 1), kde cílené terapie prokázaly jasné přínosy, léčebné možnosti pro Skupinu 3 PH zůstávají omezené a primárně se zaměřují na zvládání základního plicního onemocnění a podpůrná opatření.
Užívání systémových plicních vazodilatátorů u této populace je kontroverzní kvůli potenciálnímu riziku zhoršení ventilačně-perfuzní nerovnováhy a hypoxemie. Inhalované analogy prostacyklinu mohou nabídnout selektivnější terapeutický přístup tím, že preferenčně působí na dobře ventilované oblasti plic, což potenciálně zmírňuje tato rizika. Inhalovaný iloprost, schválený pro plicní arteriální hypertenzi, byl používán off-label u vybraných pacientů se Skupinou 3 PH; nicméně dostupné důkazy jsou omezené a z velké části pocházejí z malých nebo krátkodobých studií. Data popisující reálné profily pacientů, léčebné vzorce a dlouhodobé klinické výsledky zůstávají nedostatečná.
Stratifikace rizika se stala klíčovou součástí monitorování onemocnění u plicní hypertenze. Model COMPERA 2.0, který zahrnuje klinické a neinvazivní parametry do čtyřstupňového rámce rizika, prokázal citlivost k detekci prognosticky významných změn v čase.
Tato retrospektivní observační studie si klade za cíl charakterizovat klinický vývoj pacientů se Skupinou 3 PH léčených inhalovaným iloprostem v běžné praxi. Primárním zaměřením je dlouhodobá změna rizikového stavu podle čtyřstupňového modelu COMPERA 2.0. Kromě toho studie prozkoumá změny funkčních parametrů, jako je funkční třída WHO a vzdálenost ušlá za šest minut, trendy biomarkerů, pokud jsou k dispozici, vzorce užívání iloprostu (včetně monoterapie nebo kombinované terapie) a výskyt relevantních klinických událostí, jako jsou hospitalizace, eskalace léčby a ukončení léčby.
Data budou získána z existujících lékařských záznamů pacientů sledovaných ve specializovaném centru pro plicní hypertenzi, bez dalšího kontaktu s pacienty nebo zásahu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Caio Fernandes, MD, PhD
- Telefonní číslo: +551126615034
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
Studijní místa
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-900
- Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
-
Kontakt:
- Caio Fernandes, PhD
- Telefonní číslo: 11992149574
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥18 let
- Diagnóza plicní hypertenze skupiny 3 potvrzená katetrizací pravého srdce, definovaná jako střední tlak v plicnici >20 mmHg, tlak zaklínění v plicnici ≥15 mmHg a plicní vaskulární rezistence >2 Woodovy jednotky
- Přítomnost dokumentovaného základního chronického plicního onemocnění (např. intersticiální plicní onemocnění potvrzené vysokorozlišující počítačovou tomografií s restriktivním vzorem při vyšetření plicních funkcí nebo chronická obstrukční plicní nemoc)
- Užívání inhalovaného iloprostu po dobu minimálně 3 měsíců, doložené v lékařské dokumentaci
- Dostupnost základních klinických údajů (při zahájení inhalovaného iloprostu) a alespoň jednoho kontrolního vyšetření
Kritéria pro vyloučení:
- Plicní hypertenze z jiných klinických skupin (Skupiny 1, 2, 4 nebo 5) jako převažující diagnóza
- Nedostatečné klinické informace v lékařské dokumentaci, které by umožnily charakterizaci nebo dlouhodobé hodnocení
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Skupina 3 Plicní Hypertenze Léčená Inhalačním Iloprostem
Dospělí (≥18 let) se skupinou 3 plicní hypertenze (PH způsobené chronickým plicním onemocněním a/nebo hypoxií) sledovaní na specializované ambulanci pro plicní oběh, kteří během rutinní klinické péče dostávali inhalační iloprost.
Skupina 3 PH byla potvrzena pravostrannou srdeční katetrizací podle současných hemodynamických kritérií a za přítomnosti dokumentovaného základního plicního onemocnění (např. intersticiálního plicního onemocnění nebo chronické obstrukční plicní nemoci).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna stratifikace rizika podle čtyřvrstvého modelu COMPERA 2.0
Časové okno: Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) přes dostupná hodnocení sledování během rutinní klinické péče (sledování 3 až 6 měsíců)
|
Primárním výsledkem je longitudinální změna klinické rizikové kategorie hodnocené pomocí modelu COMPERA 2.0 se čtyřmi vrstvami (nízké, středně nízké, středně vysoké, vysoké riziko).
Rizikový stav bude stanoven na základě dostupných klinických proměnných (funkční třída Světové zdravotnické organizace, vzdálenost ušlá za 6 minut a hladiny BNP nebo NT-proBNP, pokud jsou k dispozici).
Analýza vyhodnotí podíl pacientů, u kterých dojde během sledování ve srovnání se vstupní hodnotou (definovanou jako zahájení inhalačního iloprostu) ke zlepšení, stabilizaci nebo zhoršení rizikové kategorie.
|
Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) přes dostupná hodnocení sledování během rutinní klinické péče (sledování 3 až 6 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkční třídy podle Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) po dostupné následné hodnocení během běžné klinické péče (následná kontrola po 3 až 6 měsících)
|
Vnitropacientská longitudinální změna funkční třídy Světové zdravotnické organizace (WHO) během sledování ve srovnání s výchozím stavem (definovaným jako zahájení inhalačního podání iloprostu).
Funkční třída WHO se pohybuje od I (žádné omezení fyzické aktivity) do IV (neschopnost vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez příznaků), přičemž vyšší třídy indikují horší funkční stav.
|
Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) po dostupné následné hodnocení během běžné klinické péče (následná kontrola po 3 až 6 měsících)
|
|
Změna vzdálenosti ušlé za 6 minut (6MWD)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) přes dostupné následné hodnocení během běžné klinické péče (následná péče 3 až 6 měsíců)
|
Změna 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD) u pacienta, měřená v metrech, porovnávající výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) a následná hodnocení během běžné klinické péče.
Vyšší hodnoty znamenají lepší pohybovou kapacitu. |
Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) přes dostupné následné hodnocení během běžné klinické péče (následná péče 3 až 6 měsíců)
|
|
Změna hladin BNP nebo NT-proBNP
Časové okno: Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) až po dostupné kontrolní vyšetření během rutinní klinické péče (sledování po dobu 3 až 6 měsíců)
|
Variabilita hladin B-typu natriuretického peptidu (BNP) nebo N-terminálního pro-B-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) u pacienta během sledování ve srovnání s výchozími hodnotami.
BNP a NT-proBNP jsou biomarkery srdeční zátěže; vyšší hodnoty indikují horší srdeční přetížení a prognózu.
|
Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) až po dostupné kontrolní vyšetření během rutinní klinické péče (sledování po dobu 3 až 6 měsíců)
|
|
Klinické události během sledování
Časové okno: Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) po dostupné kontrolní vyšetření během běžné klinické péče (sledování po dobu 3 až 6 měsíců)
|
Výskyt klinicky relevantních událostí během sledování, včetně hospitalizací souvisejících s plicní hypertenzí, eskalace léčby, přerušení inhalovaného iloprostu (s uvedením důvodu, je-li k dispozici) a úmrtí ze všech příčin.
Tyto události budou deskriptivně shrnuty. |
Od výchozí hodnoty (zahájení inhalace iloprostu) po dostupné kontrolní vyšetření během běžné klinické péče (sledování po dobu 3 až 6 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Caio Fernandes, Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SGP 28054
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .