Longitudinale uitkomsten van patiënten met groep 3 pulmonale hypertensie behandeld met Iloprost (AirFly)
AirFly: Longitudinale uitkomsten van patiënten met groep 3 pulmonale hypertensie behandeld met Iloprost
Deze observationele real-world studie heeft als doel de longitudinale klinische uitkomsten te evalueren van volwassen patiënten met Groep 3 pulmonale hypertensie (PH), geassocieerd met chronische longziekten zoals interstitiële longziekte, die behandeld worden met geïnhaleerd iloprost in de routinematige klinische praktijk.
Behandelingsopties voor Groep 3 PH blijven beperkt, en het gebruik van pulmonale vasodilatoren is controversieel vanwege mogelijke verslechtering van de gasuitwisseling. Geïnhaleerd iloprost kan een meer selectieve benadering bieden door goed geventileerde longgebieden te targeten. Echter, real-world gegevens over het gebruik ervan in deze populatie zijn schaars.
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van veranderingen in klinische risicostatus over tijd met behulp van het COMPERA 2.0 vier-stratum risicomodel. Secundaire doelstellingen omvatten het beschrijven van patiëntkenmerken, behandelingspatronen, en de evolutie van functionele parameters en biomarkers, evenals het documenteren van relevante klinische gebeurtenissen zoals ziekenhuisopnames, behandelingsextensie en stopzetting.
De studie zal retrospectief gegevens analyseren van ongeveer 50 volwassen patiënten met bevestigde Groep 3 PH die geïnhaleerd iloprost hebben ontvangen als onderdeel van hun routinematige zorg in een gespecialiseerd pulmonale hypertensie centrum. Er zullen geen aanvullende patiëntcontacten of interventies plaatsvinden.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Pulmonale hypertensie groep 3 (PH), geassocieerd met chronische longziekten zoals interstitiële longziekte, vertegenwoordigt een veelvoorkomend en klinisch uitdagend PH-fenotype, vaak geassocieerd met verminderde inspanningscapaciteit, verhoogde zuurstofbehoefte en hogere mortaliteit. In tegenstelling tot pulmonale arteriële hypertensie (Groep 1), waar doelgerichte therapieën duidelijke voordelen hebben aangetoond, blijven behandelingsopties voor Groep 3 PH beperkt en zijn ze voornamelijk gericht op het beheer van de onderliggende longziekte en ondersteunende maatregelen.
Het gebruik van systemische pulmonale vaatverwijders in deze populatie is controversieel vanwege het potentiële risico op verslechtering van de ventilatie-perfusiemismatch en hypoxemie. Geïnhaleerde prostacycline-analogen kunnen een meer selectieve therapeutische benadering bieden door bij voorkeur goed geventileerde longgebieden te targeten, waardoor deze risico's mogelijk worden verminderd. Geïnhaleerd iloprost, goedgekeurd voor pulmonale arteriële hypertensie, is off-label gebruikt bij geselecteerde patiënten met Groep 3 PH; het beschikbare bewijs is echter beperkt en grotendeels afkomstig uit kleine of kortetermijnstudies. Gegevens die real-world patiëntprofielen, behandelingspatronen en longitudinale klinische uitkomsten beschrijven, blijven schaars.
Risicostratificatie is een sleutelcomponent geworden van ziektebewaking bij pulmonale hypertensie. Het COMPERA 2.0-model, dat klinische en niet-invasieve parameters incorporeert in een vier-strata risicokader, heeft gevoeligheid aangetoond om prognostisch betekenisvolle veranderingen in de tijd te detecteren.
Deze retrospectieve observationele studie heeft als doel de klinische evolutie te karakteriseren van patiënten met Groep 3 PH behandeld met geïnhaleerd iloprost in de dagelijkse praktijk. De primaire focus is de longitudinale verandering in risicostatus volgens het COMPERA 2.0 vier-strata model. Daarnaast zal de studie veranderingen in functionele parameters zoals WHO-functionele klasse en zes-minuten wandelafstand onderzoeken, biomerkertrends indien beschikbaar, patronen van iloprostgebruik (inclusief monotherapie of combinatietherapie), en het optreden van relevante klinische gebeurtenissen zoals ziekenhuisopnames, behandelingsextensie en behandelingsterminatie.
Gegevens worden verkregen uit bestaande medische dossiers van patiënten gevolgd in een gespecialiseerd pulmonale hypertensie centrum, zonder extra patiëntencontact of interventie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-900
- Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar
- Diagnose van groep 3 pulmonale hypertensie bevestigd door rechterhartkatheterisatie, gedefinieerd als gemiddelde pulmonale arteriedruk >20 mmHg, pulmonale arteriewiggedruk ≤15 mmHg en pulmonale vaatweerstand >2 Wood-eenheden
- Aanwezigheid van gedocumenteerde onderliggende chronische longziekte (bijvoorbeeld interstitiële longziekte bevestigd door hoge-resolutie computertomografie met restrictief patroon bij longfunctietesten, of chronische obstructieve longziekte)
- Gebruik van geïnhaleerd iloprost gedurende minimaal 3 maanden, gedocumenteerd in medische dossiers
- Beschikbaarheid van baseline klinische gegevens (bij start van geïnhaleerd iloprost) en ten minste één follow-upbeoordeling
Exclusiecriteria:
- Pulmonale hypertensie uit andere klinische groepen (Groepen 1, 2, 4 of 5) als voornaamste diagnose
- Onvoldoende klinische informatie in medische dossiers om karakterisering of longitudinale beoordeling mogelijk te maken
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Groep 3 Pulmonale Hypertensie Behandeld Met Geïnhaleerd Iloprost
Volwassenen (≥18 jaar) met groep 3 pulmonale hypertensie (PH ten gevolge van chronische longziekte en/of hypoxie) die werden gevolgd op een gespecialiseerde polikliniek voor pulmonale circulatie en tijdens routinematige klinische zorg inhalatie-iloprost kregen.
Groep 3 PH werd bevestigd door rechterharthaterisatie volgens de huidige hemodynamische criteria en in aanwezigheid van gedocumenteerde onderliggende longziekte (bijvoorbeeld interstitiële longziekte of chronische obstructieve longziekte).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Risicostratificatie Volgens het COMPERA 2.0 Vier-Stratum Model
Tijdsspanne: Vanaf de baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare vervolgbeoordelingen tijdens de routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Het primaire eindpunt is de longitudinale verandering in klinische risicocategorie beoordeeld met behulp van het COMPERA 2.0 vier-stratum model (laag, intermediair-laag, intermediair-hoog, hoog risico).
De risicostatus wordt bepaald op basis van beschikbare klinische variabelen (functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie, 6-minuten wandelafstand en BNP- of NT-proBNP-waarden, indien beschikbaar).
De analyse zal het aandeel patiënten evalueren die verbetering, stabiliteit of verslechtering van de risicocategorie aantonen tijdens de follow-up vergeleken met baseline (gedefinieerd als start van geïnhaleerd iloprost).
|
Vanaf de baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare vervolgbeoordelingen tijdens de routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Functionele Klasse
Tijdsspanne: Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare vervolgbeoordelingen tijdens de routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Longitudinale verandering in de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) binnen de patiënt tijdens de follow-up in vergelijking met de baseline (gedefinieerd als de start van geïnhaleerd iloprost).
De functionele klasse van de WHO varieert van I (geen beperking van lichamelijke activiteit) tot IV (onvermogen om enige lichamelijke activiteit uit te voeren zonder symptomen), waarbij hogere klassen duiden op een slechtere functionele status.
|
Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare vervolgbeoordelingen tijdens de routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
|
Verandering in 6-minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Binnen-patiënt verandering in 6-minuten wandelafstand (6MWD), gemeten in meters, waarbij baseline (start van geïnhaleerd iloprost) wordt vergeleken met follow-up beoordelingen tijdens routinematige klinische zorg.
Hogere waarden duiden op een betere inspanningscapaciteit. |
Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met de beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
|
Verandering in BNP- of NT-proBNP-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Binnenpatiëntvariatie in B-type natriuretisch peptide (BNP) of N-terminal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP)-niveaus tijdens de follow-up vergeleken met de baseline.
BNP en NT-proBNP zijn biomarkers van cardiale stress; hogere waarden duiden op een grotere cardiale belasting en een slechtere prognose.
|
Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
|
Klinische gebeurtenissen tijdens follow-up
Tijdsspanne: Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Voorkomen van klinisch relevante gebeurtenissen tijdens follow-up, inclusief ziekenhuisopnames gerelateerd aan pulmonale hypertensie, therapeutische escalatie, stopzetting van geïnhaleerd iloprost (met reden, indien beschikbaar), en mortaliteit door alle oorzaken.
Deze gebeurtenissen zullen beschrijvend worden samengevat.
|
Vanaf baseline (start van geïnhaleerd iloprost) tot en met beschikbare follow-upbeoordelingen tijdens routinematige klinische zorg (follow-up van 3 tot 6 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Caio Fernandes, Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SGP 28054
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .