Wyniki długoterminowe pacjentów z nadciśnieniem płucnym grupy 3 leczonych iloprostem (AirFly)
AirFly: Długoterminowe wyniki leczenia pacjentów z nadciśnieniem płucnym grupy 3 przy użyciu iloprostu
To obserwacyjne badanie rzeczywistego świata ma na celu ocenę długoterminowych wyników klinicznych dorosłych pacjentów z nadciśnieniem płucnym grupy 3 (PH), związanym z przewlekłymi chorobami płuc, takimi jak śródmiąższowa choroba płuc, którzy są leczeni wziewnym iloprostem w rutynowej praktyce klinicznej.
Opcje leczenia nadciśnienia płucnego grupy 3 pozostają ograniczone, a stosowanie leków rozszerzających naczynia płucne jest kontrowersyjne ze względu na potencjalne pogorszenie wymiany gazowej. Wziewny iloprost może zapewnić bardziej selektywne podejście, celując w dobrze wentylowane obszary płuc. Jednak dane z rzeczywistego świata dotyczące jego stosowania w tej populacji są skąpe.
Głównym celem tego badania jest ocena zmian w statusie ryzyka klinicznego w czasie przy użyciu modelu ryzyka czterostopniowego COMPERA 2.0. Cele drugorzędne obejmują opis cech pacjentów, wzorców leczenia oraz ewolucję parametrów funkcjonalnych i biomarkerów, a także dokumentowanie istotnych zdarzeń klinicznych, takich jak hospitalizacje, eskalacja leczenia i przerwanie leczenia.
Badanie przeprowadzi retrospektywną analizę danych od około 50 dorosłych pacjentów z potwierdzonym nadciśnieniem płucnym grupy 3, którzy otrzymywali wziewny iloprost jako część rutynowej opieki w specjalistycznym ośrodku nadciśnienia płucnego. Nie będzie dodatkowego kontaktu z pacjentami ani interwencji.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Nadciśnienie płucne grupy 3 (PH), związane z przewlekłymi chorobami płuc, takimi jak śródmiąższowa choroba płuc, reprezentuje powszechny i klinicznie wymagający fenotyp PH, często związany z obniżoną tolerancją wysiłku, zwiększonym zapotrzebowaniem na tlen oraz wyższą śmiertelnością. W przeciwieństwie do tętniczego nadciśnienia płucnego (grupa 1), w przypadku którego ukierunkowane terapie wykazały wyraźne korzyści, opcje leczenia dla PH grupy 3 pozostają ograniczone i koncentrują się głównie na leczeniu choroby podstawowej płuc oraz na działaniach wspomagających.
Zastosowanie ogólnoustrojowych leków rozszerzających naczynia płucne w tej populacji budzi kontrowersje ze względu na potencjalne ryzyko pogorszenia stosunku wentylacji do perfuzji oraz hipoksemii. Wziewne analogi prostacykliny mogą oferować bardziej selektywne podejście terapeutyczne poprzez preferencyjne oddziaływanie na dobrze wentylowane obszary płuc, potencjalnie łagodząc te ryzyka. Wziewny iloprost, zatwierdzony do leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego, był stosowany poza wskazaniami u wybranych pacjentów z PH grupy 3; jednak dostępne dowody są ograniczone i w dużej mierze pochodzą z małych lub krótkoterminowych badań. Dane opisujące profile pacjentów w praktyce klinicznej, wzorce leczenia oraz długoterminowe wyniki kliniczne pozostają skąpe.
Stratyfikacja ryzyka stała się kluczowym elementem monitorowania choroby w nadciśnieniu płucnym. Model COMPERA 2.0, który włącza parametry kliniczne i nieinwazyjne do czterostopniowej struktury ryzyka, wykazał czułość w wykrywaniu zmian o znaczeniu rokowniczym w czasie.
To retrospektywne badanie obserwacyjne ma na celu scharakteryzowanie ewolucji klinicznej pacjentów z PH grupy 3 leczonych wziewnym iloprostem w praktyce rutynowej. Głównym celem jest długoterminowa zmiana statusu ryzyka zgodnie z czterostopniowym modelem COMPERA 2.0. Ponadto badanie zbada zmiany w parametrach funkcjonalnych, takich jak klasa czynnościowa WHO i odległość w teście 6-minutowego marszu, trendy biomarkerów, gdy są dostępne, wzorce stosowania iloprostu (w tym monoterapia lub terapia skojarzona) oraz występowanie istotnych zdarzeń klinicznych, takich jak hospitalizacje, eskalacja leczenia i przerwanie leczenia.
Dane zostaną pozyskane z istniejących dokumentacji medycznych pacjentów obserwowanych w specjalistycznym ośrodku nadciśnienia płucnego, bez dodatkowego kontaktu z pacjentem lub interwencji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Caio Fernandes, MD, PhD
- Numer telefonu: +551126615034
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
Lokalizacje studiów
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-900
- Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
-
Kontakt:
- Caio Fernandes, PhD
- Numer telefonu: 11992149574
- E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥18 lat
- Rozpoznanie nadciśnienia płucnego grupy 3 potwierdzone cewnikowaniem prawego serca, zdefiniowane jako średnie ciśnienie w tętnicy płucnej >20 mmHg, ciśnienie zaklinowania w tętnicy płucnej ≥15 mmHg i opór naczyniowy płucny >2 jednostki Wooda
- Obecność udokumentowanej przewlekłej choroby płuc (np. śródmiąższowej choroby płuc potwierdzonej tomografią komputerową wysokiej rozdzielczości z restrykcyjnym wzorcem w badaniach czynnościowych płuc lub przewlekłej obturacyjnej choroby płuc)
- Stosowanie wziewnego iloprostu przez co najmniej 3 miesiące, udokumentowane w dokumentacji medycznej
- Dostępność danych klinicznych z punktu wyjścia (przy rozpoczęciu stosowania wziewnego iloprostu) oraz co najmniej jednej oceny kontrolnej
Kryteria wykluczenia:
- Nadciśnienie płucne z innych grup klinicznych (Grupy 1, 2, 4 lub 5) jako dominujące rozpoznanie
- Niewystarczające informacje kliniczne w dokumentacji medycznej umożliwiające scharakteryzowanie lub ocenę długoterminową
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Grupa 3 Nadciśnienia Płucnego Leczona Wdychanym Iloprostem
Dorośli (≥18 lat) z nadciśnieniem płucnym grupy 3 (PH spowodowane przewlekłą chorobą płuc i/lub hipoksją) obserwowani w specjalistycznej poradni krążenia płucnego, którzy otrzymywali inhalowany iloprost podczas rutynowej opieki klinicznej.
Nadciśnienie płucne grupy 3 potwierdzono cewnikowaniem prawego serca zgodnie z aktualnymi kryteriami hemodynamicznymi oraz w obecności udokumentowanej choroby płuc podstawowej (np. śródmiąższowej choroby płuc lub przewlekłej obturacyjnej choroby płuc). |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stratyfikacji ryzyka według modelu czterowarstwowego COMPERA 2.0
Ramy czasowe: Od momentu rozpoczęcia leczenia (inicjacja inhalowanego iloprostu) przez dostępne oceny kontrolne w ramach rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest długoterminowa zmiana kategorii ryzyka klinicznego oceniana przy użyciu czterostopniowego modelu COMPERA 2.0 (ryzyko niskie, pośrednio-niskie, pośrednio-wysokie, wysokie).
Status ryzyka zostanie określony na podstawie dostępnych zmiennych klinicznych (klasa czynnościowa Światowej Organizacji Zdrowia, odległość przebyta w teście 6-minutowego marszu oraz poziomy BNP lub NT-proBNP, jeśli dostępne).
Analiza oceni odsetek pacjentów, u których podczas obserwacji w porównaniu z wartościami wyjściowymi (określonymi jako rozpoczęcie inhalacyjnego iloprostu) wystąpi poprawa, stabilizacja lub pogorszenie kategorii ryzyka.
|
Od momentu rozpoczęcia leczenia (inicjacja inhalowanego iloprostu) przez dostępne oceny kontrolne w ramach rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w funkcjonalnej klasie Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowych (inicjacji wziewnego iloprostu) poprzez dostępne oceny kontrolne podczas rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Wewnątrz pacjenta zmiana podłużna w funkcjonalnej klasie Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) podczas obserwacji w porównaniu z wartością wyjściową (zdefiniowaną jako rozpoczęcie inhalacyjnego podawania iloprostu).
Funkcjonalna klasa WHO waha się od I (brak ograniczenia aktywności fizycznej) do IV (niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez objawów), przy czym wyższe klasy wskazują na gorszy stan funkcjonalny.
|
Od wartości wyjściowych (inicjacji wziewnego iloprostu) poprzez dostępne oceny kontrolne podczas rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
|
Zmiana w odległości marszu w ciągu 6 minut (6MWD)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (rozpoczęcia inhalacji iloprostu) przez dostępne oceny kontrolne podczas rutynowej opieki klinicznej (3 do 6 miesięcy obserwacji)
|
Zmiana 6-minutowego testu marszu (6MWD) u pacjenta, mierzona w metrach, porównująca wartości wyjściowe (początek inhalacji iloprostu) i oceny kontrolne podczas rutynowej opieki klinicznej.
Wyższe wartości wskazują na lepszą wydolność wysiłkową.
|
Od wartości wyjściowej (rozpoczęcia inhalacji iloprostu) przez dostępne oceny kontrolne podczas rutynowej opieki klinicznej (3 do 6 miesięcy obserwacji)
|
|
Zmiana poziomów BNP lub NT-proBNP
Ramy czasowe: Od wyjściowej wartości (początek stosowania wziewnego iloprostu) do dostępnych ocen kontrolnych w ramach rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Zmienność wewnątrzpacjentów w poziomach peptydu natriuretycznego typu B (BNP) lub N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) podczas obserwacji w porównaniu z wartościami wyjściowymi.
BNP i NT-proBNP są biomarkerami obciążenia serca; wyższe wartości wskazują na większe obciążenie serca i gorsze rokowanie.
|
Od wyjściowej wartości (początek stosowania wziewnego iloprostu) do dostępnych ocen kontrolnych w ramach rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
|
Zdarzenia kliniczne w trakcie obserwacji
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (rozpoczęcie inhalacji iloprostu) do dostępnych ocen kontrolnych podczas rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Występowanie klinicznie istotnych zdarzeń podczas obserwacji, w tym hospitalizacji związanych z nadciśnieniem płucnym, eskalacji terapii, przerwania stosowania wziewnego iloprostu (z podaniem przyczyny, jeśli dostępna) oraz śmiertelność z wszystkich przyczyn.
Zdarzenia te zostaną podsumowane opisowo.
|
Od wartości wyjściowej (rozpoczęcie inhalacji iloprostu) do dostępnych ocen kontrolnych podczas rutynowej opieki klinicznej (okres obserwacji od 3 do 6 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Caio Fernandes, Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SGP 28054
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .