Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af navlestrengsblod-stamcelleinfusion til behandling af cerebral parese hos børn

6. oktober 2022 opdateret af: James E. Carroll, Augusta University

En placebokontrolleret, observatør-blindet, crossover-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt, autolog, navlestrengsblod-stamcelleinfusion til behandling af cerebral parese hos børn

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en navlestrengsblodinfusion hos børn, som har motorisk handicap på grund af cerebral parese (CP). Forsøgspersonerne vil være børn, hvis forældre har reddet deres spædbarns navlestrengsblod, som har ikke-progressivt motorisk handicap, og hvis forældre har til hensigt at få en navlestrengsblod.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at udføre en observatør-blindet crossover-undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog navlestrengsblodinfusion hos børn, som viser ikke-progressiv motorisk funktionsnedsættelse på grund af hjernedysfunktion (almindeligvis kaldet cerebral parese), og som ikke har en tilsyneladende forstyrrelse af hjernens udvikling eller obstruktiv hydrocephalus. Graden af ​​forsinkelse i motorisk udvikling vil være sådan, at børnene ikke er i stand til at sidde selvstændigt ved 12 måneders alderen eller ude af stand til at gå selvstændigt ved 18 måneders alderen. Men fordi diagnosen er en udelukkelse, vil vi først indskrive patienter, når de er fyldt to år. Ved denne alder er det sandsynligt, at andre tilstande vil være udelukket. Da Gross Motor Function Classification System (GMFCS) er udviklet til børn op til 12 år, vil den maksimale alder for rekruttering være 12 år. Ethvert niveau af cerebral parese vil være tilladt. Forsøgspersonerne vil være børn, hvis forældre har reddet deres spædbørn navlestrengsblod, som har kliniske tegn på et ikke-progressivt motorisk handicap, og hvis forældre har til hensigt at få en navlestrengsblodinfusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være mere end 1 år og under 12 år på tidspunktet for screening for at blive inkluderet i undersøgelsen.
  • Klinisk bevis for et ikke-progressivt motorisk handicap på grund af hjernedysfunktion. Forsøgspersonerne vil ikke have evnen til at sidde selvstændigt ved et års alderen eller evnen til at gå ved 18 måneders alderen.
  • Har opbevaret navlestrengsblod med Cord Blood Registry (CBR), der opfylder alle udvælgelses- og testkriterier.
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • De nukleerede celler, der er tilgængelige i navlestrengsblodprøven, der opbevares ved CBR, skal overstige 1 X 107 celler pr. kg legemsvægt. (Bemærk: Fordi indsamling af navlestrengsblod har været i gang i omkring 16 år, men generelt i langt mindre end denne periode, vil alderen for de fleste forsøgspersoner sandsynligvis være betydeligt mindre end 12 år. På grund af mængden af ​​navlestrengsblod, der er tilgængelig for de fleste forsøgspersoner, vil kropsvægten af ​​forsøgspersoner normalt ikke overstige 25 kg).
  • Patienterne skal være anfaldsfrie eller anfald kontrolleres tilstrækkeligt. Hvis der er mistanke om anfald og EEG bør foretages før inklusion.

Ekskluderingskriterier:

  • Har komplicerede medicinske problemer, der ville forstyrre blodudtagningen, såsom venøs adgang så begrænset, at succes er usandsynlig
  • Tilstedeværelse af obstruktiv hydrocephalus.
  • Tilstedeværelse af progressiv neurologisk sygdom.
  • Tilstedeværelse af signifikant defekt i hjernens udvikling, såsom skizencefali eller agenesis af corpus callosum
  • Tilstedeværelse af kendt kromosomal anomali
  • Tilstedeværelse af større medfødt anomali
  • Alvorlig intrauterin vækstbegrænsning (fødselsvægt mindre end 1800 gram)
  • Levedygtighed fra navlestrengsblod <60 %
  • Positive infektionssygdomsmarkører fra mors blod eller navlestrengsblod på tidspunktet for indsamling.
  • Tegn på sygdom på planlagt infusionsdato (såsom, men ikke begrænset til, feber >38,5, opkastning, diarré, hvæsende vejrtrækning eller knitren)
  • Graviditet
  • Brug af immunsuppressive lægemidler
  • Bevis på kendt genetisk lidelse
  • Nedsat lever- eller nyrefunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Behandlingsgruppe 1
Biologisk: Navlestrengsblod infusion
røde blodlegemer udtømt, mononuklear celle beriget navlestrengsblod enhed forberedt til infusion
Andre navne:
  • Stamcelle infusion
Sham-komparator: Behandlingsgruppe 2
Biologisk: Intravenøs Sham
intravenøs infusion af 5 % dextrose, ¼ normal saltvandsopløsning
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Bekræft sikkerheden ved infusion af autolog navlestrengsblod hos børn med cerebral parese ved gentagen opfølgning over et år med kliniske og laboratoriemæssige evalueringer.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Bekræft effektiviteten af ​​autolog navlestrengsblodinfusion hos børn med cerebral parese ved hjælp af patientspørgeskema og standardiseret grovmotorisk funktionsmålevaluering.
Tidsramme: 3-4 måneder
3-4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Augusta University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACBSC09

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger