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Seguridad y eficacia de la infusión de células madre de sangre de cordón umbilical para el tratamiento de la parálisis cerebral en niños

6 de octubre de 2022 actualizado por: James E. Carroll, Augusta University

Un estudio cruzado controlado con placebo, observador ciego, para evaluar la seguridad y la eficacia de una única infusión autóloga de células madre de sangre del cordón umbilical para el tratamiento de la parálisis cerebral en niños

El propósito de este estudio es probar la seguridad y eficacia de una infusión de sangre de cordón umbilical en niños que tienen discapacidad motora debido a parálisis cerebral (PC). Los sujetos serán niños cuyos padres hayan guardado la sangre del cordón umbilical de su bebé, que tengan una discapacidad motora no progresiva y cuyos padres tengan la intención de recibir una infusión de sangre del cordón umbilical.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El propósito de este estudio es llevar a cabo una investigación cruzada con un observador ciego sobre la seguridad y la eficacia de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños que demuestran una discapacidad motora no progresiva debido a una disfunción cerebral (comúnmente llamada parálisis cerebral) y que no tienen una aparente trastorno del desarrollo cerebral o hidrocefalia obstructiva. El grado de retraso en el desarrollo motor será tal que los niños no podrán sentarse de forma independiente a los 12 meses de edad o no podrán caminar de forma independiente a los 18 meses de edad. Sin embargo, debido a que el diagnóstico es de exclusión, inscribiremos a los pacientes solo después de que hayan cumplido los dos años de edad. A esta edad, es probable que se excluyan otras condiciones. Dado que el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) se desarrolló para niños de hasta 12 años, la edad máxima de reclutamiento será de 12 años. Se permitirá cualquier nivel de gravedad de la parálisis cerebral. Los sujetos serán niños cuyos padres han conservado la sangre del cordón umbilical de sus bebés, que tienen evidencia clínica de una discapacidad motora no progresiva y cuyos padres tienen la intención de recibir una infusión de sangre del cordón umbilical.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe tener más de 1 año de edad y menos de 12 años de edad en el momento de la selección para su inclusión en el estudio.
  • Evidencia clínica de una discapacidad motora no progresiva debida a una disfunción cerebral. Los sujetos no tendrán la capacidad de sentarse de forma independiente al año de edad o la capacidad de caminar a los 18 meses de edad.
  • Tener sangre del cordón umbilical almacenada con Cord Blood Registry (CBR) que cumple con todos los criterios de selección y prueba.
  • Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos de estudio.
  • Las células nucleadas disponibles en la muestra de sangre del cordón umbilical almacenada en CBR deben exceder 1 X 107 células por kg de peso corporal. (Nota: debido a que la extracción de sangre del cordón umbilical ha estado en proceso durante aproximadamente 16 años, pero durante mucho menos tiempo que ese período, la edad de la mayoría de los sujetos probablemente será considerablemente inferior a los 12 años. Debido a la cantidad de sangre de cordón umbilical disponible para la mayoría de los sujetos, el peso corporal de los sujetos no suele exceder los 25 kg).
  • Los pacientes deben estar libres de convulsiones o con convulsiones adecuadamente controladas. Si hay sospecha de convulsiones y se debe realizar un EEG previo a la inclusión.

Criterio de exclusión:

  • Tiene problemas médicos complicados que podrían interferir con la extracción de sangre, como un acceso venoso tan limitado que es poco probable que tenga éxito.
  • Presencia de hidrocefalia obstructiva.
  • Presencia de enfermedad neurológica progresiva.
  • Presencia de un defecto significativo del desarrollo cerebral, como esquizencefalia o agenesia del cuerpo calloso
  • Presencia de anomalía cromosómica conocida
  • Presencia de anomalía congénita mayor
  • Restricción grave del crecimiento intrauterino (peso al nacer inferior a 1800 gramos)
  • Viabilidad de sangre de cordón <60%
  • Marcadores positivos de enfermedades infecciosas de la sangre de la madre o del cordón umbilical en el momento de la extracción.
  • Evidencia de enfermedad en la fecha de infusión planificada (como, entre otros, fiebre >38,5, vómitos, diarrea, sibilancias o crepitantes)
  • El embarazo
  • Uso de fármacos inmunosupresores
  • Evidencia de trastorno genético conocido
  • Deterioro de la función hepática o renal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Tratamiento Grupo 1
Biológico: Infusión de sangre de cordón
Unidad de sangre de cordón umbilical enriquecida con células mononucleares y sin glóbulos rojos preparada para perfusión
Otros nombres:
  • Infusión de células madre
Comparador falso: Grupo de tratamiento 2
Biológico: Falso intravenoso
infusión intravenosa de dextrosa al 5%, ¼ de solución salina normal
Otros nombres:
  • Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Confirme la seguridad de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños con parálisis cerebral mediante un seguimiento repetido durante un año con evaluaciones clínicas y de laboratorio.
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Confirme la eficacia de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños con parálisis cerebral mediante el cuestionario del paciente y la evaluación estandarizada de la Medida de la función motora gruesa.
Periodo de tiempo: 3-4 meses
3-4 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Augusta University

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2010

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de febrero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de febrero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de octubre de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ACBSC09

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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