Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af navlestrengsblod-stamcelleinfusion til behandling af cerebral parese hos børn

6. oktober 2022 opdateret af: James E. Carroll, Augusta University

En placebokontrolleret, observatør-blindet, crossover-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt, autolog, navlestrengsblod-stamcelleinfusion til behandling af cerebral parese hos børn

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en navlestrengsblodinfusion hos børn, som har motorisk handicap på grund af cerebral parese (CP). Forsøgspersonerne vil være børn, hvis forældre har reddet deres spædbarns navlestrengsblod, som har ikke-progressivt motorisk handicap, og hvis forældre har til hensigt at få en navlestrengsblod.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at udføre en observatør-blindet crossover-undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog navlestrengsblodinfusion hos børn, som viser ikke-progressiv motorisk funktionsnedsættelse på grund af hjernedysfunktion (almindeligvis kaldet cerebral parese), og som ikke har en tilsyneladende forstyrrelse af hjernens udvikling eller obstruktiv hydrocephalus. Graden af ​​forsinkelse i motorisk udvikling vil være sådan, at børnene ikke er i stand til at sidde selvstændigt ved 12 måneders alderen eller ude af stand til at gå selvstændigt ved 18 måneders alderen. Men fordi diagnosen er en udelukkelse, vil vi først indskrive patienter, når de er fyldt to år. Ved denne alder er det sandsynligt, at andre tilstande vil være udelukket. Da Gross Motor Function Classification System (GMFCS) er udviklet til børn op til 12 år, vil den maksimale alder for rekruttering være 12 år. Ethvert niveau af cerebral parese vil være tilladt. Forsøgspersonerne vil være børn, hvis forældre har reddet deres spædbørn navlestrengsblod, som har kliniske tegn på et ikke-progressivt motorisk handicap, og hvis forældre har til hensigt at få en navlestrengsblodinfusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være mere end 1 år og under 12 år på tidspunktet for screening for at blive inkluderet i undersøgelsen.
  • Klinisk bevis for et ikke-progressivt motorisk handicap på grund af hjernedysfunktion. Forsøgspersonerne vil ikke have evnen til at sidde selvstændigt ved et års alderen eller evnen til at gå ved 18 måneders alderen.
  • Har opbevaret navlestrengsblod med Cord Blood Registry (CBR), der opfylder alle udvælgelses- og testkriterier.
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • De nukleerede celler, der er tilgængelige i navlestrengsblodprøven, der opbevares ved CBR, skal overstige 1 X 107 celler pr. kg legemsvægt. (Bemærk: Fordi indsamling af navlestrengsblod har været i gang i omkring 16 år, men generelt i langt mindre end denne periode, vil alderen for de fleste forsøgspersoner sandsynligvis være betydeligt mindre end 12 år. På grund af mængden af ​​navlestrengsblod, der er tilgængelig for de fleste forsøgspersoner, vil kropsvægten af ​​forsøgspersoner normalt ikke overstige 25 kg).
  • Patienterne skal være anfaldsfrie eller anfald kontrolleres tilstrækkeligt. Hvis der er mistanke om anfald og EEG bør foretages før inklusion.

Ekskluderingskriterier:

  • Har komplicerede medicinske problemer, der ville forstyrre blodudtagningen, såsom venøs adgang så begrænset, at succes er usandsynlig
  • Tilstedeværelse af obstruktiv hydrocephalus.
  • Tilstedeværelse af progressiv neurologisk sygdom.
  • Tilstedeværelse af signifikant defekt i hjernens udvikling, såsom skizencefali eller agenesis af corpus callosum
  • Tilstedeværelse af kendt kromosomal anomali
  • Tilstedeværelse af større medfødt anomali
  • Alvorlig intrauterin vækstbegrænsning (fødselsvægt mindre end 1800 gram)
  • Levedygtighed fra navlestrengsblod <60 %
  • Positive infektionssygdomsmarkører fra mors blod eller navlestrengsblod på tidspunktet for indsamling.
  • Tegn på sygdom på planlagt infusionsdato (såsom, men ikke begrænset til, feber >38,5, opkastning, diarré, hvæsende vejrtrækning eller knitren)
  • Graviditet
  • Brug af immunsuppressive lægemidler
  • Bevis på kendt genetisk lidelse
  • Nedsat lever- eller nyrefunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Behandlingsgruppe 1
Biologisk: Navlestrengsblod infusion
røde blodlegemer udtømt, mononuklear celle beriget navlestrengsblod enhed forberedt til infusion
Andre navne:
  • Stamcelle infusion
Sham-komparator: Behandlingsgruppe 2
Biologisk: Intravenøs Sham
intravenøs infusion af 5 % dextrose, ¼ normal saltvandsopløsning
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bekræft sikkerheden ved infusion af autolog navlestrengsblod hos børn med cerebral parese ved gentagen opfølgning over et år med kliniske og laboratoriemæssige evalueringer.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bekræft effektiviteten af ​​autolog navlestrengsblodinfusion hos børn med cerebral parese ved hjælp af patientspørgeskema og standardiseret grovmotorisk funktionsmålevaluering.
Tidsramme: 3-4 måneder
3-4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Augusta University

Efterforskere

  • Studiestol: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2010

Først opslået (Skøn)

22. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACBSC09

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Navlestrengsblod infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner