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Sicurezza ed efficacia dell'infusione di cellule staminali del sangue cordonale per il trattamento della paralisi cerebrale nei bambini

6 ottobre 2022 aggiornato da: James E. Carroll, Augusta University

Uno studio incrociato controllato con placebo, in cieco per l'osservatore per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola infusione autologa di cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento della paralisi cerebrale nei bambini

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e l'efficacia di un'infusione di sangue del cordone ombelicale nei bambini con disabilità motoria dovuta a paralisi cerebrale (CP). I soggetti saranno bambini i cui genitori hanno conservato il sangue del cordone ombelicale del loro bambino, che hanno disabilità motoria non progressiva e i cui genitori intendono sottoporsi a un'infusione di sangue del cordone ombelicale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è quello di condurre un'indagine crossover in cieco sulla sicurezza e l'efficacia dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini che dimostrano disabilità motoria non progressiva dovuta a disfunzione cerebrale (comunemente chiamata paralisi cerebrale) e che non hanno un'apparente disturbo dello sviluppo cerebrale o idrocefalo ostruttivo. Il grado di ritardo nello sviluppo motorio sarà tale che i bambini non saranno in grado di stare seduti autonomamente entro i 12 mesi di età o di camminare autonomamente entro i 18 mesi di età. Tuttavia, poiché la diagnosi è di esclusione, arruoleremo i pazienti solo dopo che avranno raggiunto i due anni di età. A questa età, è probabile che altre condizioni siano escluse. Poiché il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) è stato sviluppato per bambini fino a 12 anni di età, l'età massima di reclutamento sarà di 12 anni. Sarà consentito qualsiasi livello di gravità della paralisi cerebrale. I soggetti saranno bambini i cui genitori hanno salvato il sangue del cordone ombelicale, che hanno evidenza clinica di una disabilità motoria non progressiva e i cui genitori intendono sottoporsi a un'infusione di sangue del cordone ombelicale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere più di 1 anno di età e meno di 12 anni al momento dello screening per l'inclusione nello studio.
  • Evidenza clinica di una disabilità motoria non progressiva dovuta a disfunzione cerebrale. I soggetti non avranno la capacità di stare seduti in modo indipendente entro un anno di età o la capacità di camminare entro i 18 mesi di età.
  • Avere conservato il sangue del cordone ombelicale con Cord Blood Registry (CBR) che soddisfa tutti i criteri di selezione e test.
  • Disposto a rispettare tutte le procedure di studio.
  • Le cellule nucleate disponibili nel campione di sangue cordonale conservato presso il CBR devono superare 1 X 107 cellule per kg di peso corporeo. (Nota: poiché la raccolta del sangue cordonale è in corso da circa 16 anni, ma ampiamente da molto meno di quel periodo, l'età della maggior parte dei soggetti probabilmente sarà notevolmente inferiore ai 12 anni. A causa della quantità dovuta di sangue cordonale disponibile per la maggior parte dei soggetti, il peso corporeo dei soggetti di solito non supera i 25 kg).
  • I pazienti devono essere liberi da crisi o convulsioni adeguatamente controllate. Se c'è il sospetto di convulsioni e l'EEG dovrebbe essere fatto prima dell'inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Avere problemi medici complicati che interferirebbero con il prelievo di sangue, come l'accesso venoso così limitato che il successo è improbabile
  • Presenza di idrocefalo ostruttivo.
  • Presenza di malattia neurologica progressiva.
  • Presenza di difetti significativi dello sviluppo cerebrale, come la schizencefalia o l'agenesia del corpo calloso
  • Presenza di anomalie cromosomiche note
  • Presenza di anomalie congenite maggiori
  • Grave restrizione della crescita intrauterina (peso alla nascita inferiore a 1800 grammi)
  • Vitalità del sangue cordonale <60%
  • Marcatori positivi di malattie infettive da sangue materno o cordonale al momento della raccolta.
  • Evidenza di malattia alla data di infusione pianificata (come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, febbre > 38,5, vomito, diarrea, respiro sibilante o crepitii)
  • Gravidanza
  • Uso di farmaci immunosoppressori
  • Evidenza di malattia genetica nota
  • Funzionalità epatica o renale compromessa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento 1
Biologico: Infusione di sangue cordonale
unità di sangue cordonale arricchito di cellule mononucleate impoverito di globuli rossi preparato per l'infusione
Altri nomi:
  • Infusione di cellule staminali
Comparatore fittizio: Gruppo di trattamento 2
Biologico: Sham endovenoso
infusione endovenosa di destrosio al 5%, ¼ di soluzione salina normale
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Confermare la sicurezza dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini con paralisi cerebrale mediante ripetuti follow-up per un anno con valutazioni cliniche e di laboratorio.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Confermare l'efficacia dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini con paralisi cerebrale utilizzando il questionario del paziente e la valutazione standardizzata della misura della funzione motoria lorda.
Lasso di tempo: 3-4 mesi
3-4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Augusta University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: James E Carroll, M.D., Augusta University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 ottobre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ACBSC09

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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