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Segurança e Eficácia da Infusão de Células Estaminais do Sangue do Cordão para o Tratamento da Paralisia Cerebral em Crianças

6 de outubro de 2022 atualizado por: James E. Carroll, Augusta University

Um estudo cruzado controlado por placebo, cego pelo observador para avaliar a segurança e a eficácia de uma única infusão autóloga de células-tronco do sangue do cordão umbilical para o tratamento da paralisia cerebral em crianças

O objetivo deste estudo é testar a segurança e eficácia de uma infusão de sangue do cordão umbilical em crianças com deficiência motora devido à paralisia cerebral (PC). Os sujeitos serão crianças cujos pais salvaram o sangue do cordão umbilical de seus bebês, que têm deficiência motora não progressiva e cujos pais pretendem fazer uma infusão de sangue do cordão umbilical.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é conduzir uma investigação cruzada com observador cego sobre a segurança e a eficácia da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças que demonstram incapacidade motora não progressiva devido a disfunção cerebral (comumente chamada de paralisia cerebral) e que não têm uma aparente distúrbio do desenvolvimento cerebral ou hidrocefalia obstrutiva. O grau de atraso no desenvolvimento motor será tal que as crianças serão incapazes de sentar independentemente aos 12 meses de idade ou incapazes de andar independentemente aos 18 meses de idade. No entanto, como o diagnóstico é de exclusão, vamos inscrever os pacientes somente após os dois anos de idade. Nessa idade, é provável que outras condições sejam excluídas. Como o Gross Motor Function Classification System (GMFCS) foi desenvolvido para crianças até 12 anos de idade, a idade máxima de recrutamento será 12 anos. Qualquer nível de gravidade de paralisia cerebral será permitido. Os sujeitos serão crianças cujos pais salvaram o sangue do cordão umbilical de seus bebês, que apresentam evidências clínicas de uma deficiência motora não progressiva e cujos pais pretendem fazer uma infusão de sangue do cordão umbilical.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter mais de 1 ano de idade e menos de 12 anos de idade no momento da triagem para inclusão no estudo.
  • Evidência clínica de uma incapacidade motora não progressiva devido a disfunção cerebral. Os sujeitos não terão a capacidade de sentar-se independentemente por um ano de idade ou a capacidade de andar por 18 meses de idade.
  • Ter armazenado sangue de cordão umbilical com Cord Blood Registry (CBR) que atende a todos os critérios de seleção e teste.
  • Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo.
  • As células nucleadas disponíveis na amostra de sangue do cordão armazenada no CBR devem exceder 1 X 107 células por kg de peso corporal. (Nota: Como a coleta de sangue do cordão umbilical está em andamento há cerca de 16 anos, mas muito menos do que esse período, a idade da maioria dos indivíduos provavelmente será consideravelmente menor que 12 anos de idade. Devido à quantidade devida de sangue de cordão disponível para a maioria dos indivíduos, o peso corporal dos indivíduos geralmente não excederá 25 kg).
  • Os pacientes devem estar livres de convulsões ou convulsões adequadamente controladas. Se houver suspeita de convulsões e EEG deve ser feito antes da inclusão.

Critério de exclusão:

  • Têm complicações médicas que podem interferir na coleta de sangue, como acesso venoso tão limitado que o sucesso é improvável
  • Presença de hidrocefalia obstrutiva.
  • Presença de doença neurológica progressiva.
  • Presença de defeito significativo do desenvolvimento cerebral, como esquizencefalia ou agenesia do corpo caloso
  • Presença de anomalia cromossômica conhecida
  • Presença de anomalia congênita maior
  • Restrição de crescimento intrauterino grave (peso de nascimento inferior a 1800 gramas)
  • Viabilidade do cordão umbilical <60%
  • Marcadores positivos de doenças infecciosas do sangue da mãe ou sangue do cordão umbilical no momento da coleta.
  • Evidência de doença na data de infusão planejada (como, entre outros, febre > 38,5, vômito, diarreia, sibilos ou crepitações)
  • Gravidez
  • Uso de drogas imunossupressoras
  • Evidência de distúrbio genético conhecido
  • Função hepática ou renal prejudicada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Grupo de tratamento 1
Biológico: Infusão de Sangue do Cordão
unidade de sangue do cordão enriquecida com células mononucleares depletadas de hemácias preparada para infusão
Outros nomes:
  • Infusão de células-tronco
Comparador Falso: Grupo de tratamento 2
Biológico: Simulação Intravenosa
infusão intravenosa de dextrose a 5%, ¼ de solução salina normal
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Confirme a segurança da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral por meio de acompanhamento repetido ao longo de um ano com avaliações clínicas e laboratoriais.
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Confirme a eficácia da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral usando o questionário do paciente e a avaliação padronizada da Medida da Função Motora Grossa.
Prazo: 3-4 meses
3-4 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Augusta University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de fevereiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de outubro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ACBSC09

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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