Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność infuzji komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego u dzieci

6 października 2022 zaktualizowane przez: James E. Carroll, Augusta University

Kontrolowane placebo, zaślepione przez obserwatorów badanie krzyżowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej, autologicznej infuzji komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego u dzieci

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wlewu krwi pępowinowej u dzieci z niepełnosprawnością ruchową w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego (MPD). Badanymi będą dzieci, których rodzice zachowali krew pępowinową niemowlęcia, które mają niepostępującą niepełnosprawność ruchową i których rodzice zamierzają wykonać infuzję krwi pępowinowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest przeprowadzenie zaślepionego obserwatora krzyżowego badania bezpieczeństwa i skuteczności wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci, które wykazują niepostępującą niepełnosprawność ruchową spowodowaną dysfunkcją mózgu (powszechnie zwaną mózgowym porażeniem dziecięcym) i które nie mają widocznego zaburzenia rozwoju mózgu lub wodogłowie obturacyjne. Stopień opóźnienia w rozwoju motorycznym będzie taki, że dzieci nie będą w stanie samodzielnie siedzieć do 12 miesiąca życia lub samodzielnie chodzić do 18 miesiąca życia. Jednakże, ponieważ diagnoza polega na wykluczeniu, będziemy rejestrować pacjentów dopiero po osiągnięciu przez nich wieku dwóch lat. W tym wieku prawdopodobnie inne warunki zostaną wykluczone. Ponieważ System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) został opracowany dla dzieci do 12 roku życia, maksymalny wiek rekrutacji wyniesie 12 lat. Dozwolony będzie każdy stopień nasilenia porażenia mózgowego. Badanymi będą dzieci, których rodzice uratowali niemowlętom krew pępowinową, które mają kliniczne dowody na niepostępującą niepełnosprawność ruchową i których rodzice zamierzają wykonać infuzję krwi pępowinowej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć więcej niż 1 rok i mniej niż 12 lat w momencie badania przesiewowego w celu włączenia do badania.
  • Kliniczne dowody na niepostępującą niepełnosprawność ruchową spowodowaną dysfunkcją mózgu. Badani nie będą mogli samodzielnie siedzieć do pierwszego roku życia ani chodzić do 18 miesiąca życia.
  • Przechowywać krew pępowinową w Rejestrze Krwi Pępowinowej (CBR), która spełnia wszystkie kryteria selekcji i badań.
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Komórki jądrzaste dostępne w próbce krwi pępowinowej przechowywanej w CBR muszą przekraczać 1 X 107 komórek na kg masy ciała. (Uwaga: ponieważ pobieranie krwi pępowinowej trwa od około 16 lat, ale znacznie krócej niż w tym okresie, wiek większości badanych będzie prawdopodobnie znacznie niższy niż 12 lat. Ze względu na ilość krwi pępowinowej dostępną dla większości badanych, masa ciała badanych zwykle nie przekroczy 25 kg).
  • Pacjenci muszą być wolni od napadów lub napady muszą być odpowiednio kontrolowane. Jeśli istnieje podejrzenie drgawek, przed włączeniem należy wykonać EEG.

Kryteria wyłączenia:

  • Mają skomplikowane problemy medyczne, które mogłyby zakłócać pobieranie krwi, takie jak dostęp żylny tak ograniczony, że sukces jest mało prawdopodobny
  • Obecność obturacyjnego wodogłowia.
  • Obecność postępującej choroby neurologicznej.
  • Obecność istotnej wady rozwoju mózgu, takiej jak schizencefalia lub agenezja ciała modzelowatego
  • Obecność znanej anomalii chromosomowej
  • Obecność poważnej wady wrodzonej
  • Ciężkie ograniczenie wzrostu wewnątrzmacicznego (masa urodzeniowa poniżej 1800 gramów)
  • Żywotność krwi pępowinowej <60%
  • Dodatnie markery choroby zakaźnej z krwi matki lub krwi pępowinowej w momencie pobrania.
  • Dowody choroby w dniu planowanej infuzji (takie jak między innymi gorączka >38,5, wymioty, biegunka, świszczący oddech lub trzeszczenia)
  • Ciąża
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych
  • Dowód znanej choroby genetycznej
  • Zaburzenia czynności wątroby lub nerek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Grupa leczenia 1
Biologiczny: Infuzja krwi pępowinowej
pozbawiona krwinek czerwonych, wzbogacona w komórki jednojądrzaste jednostka krwi pępowinowej przygotowana do infuzji
Inne nazwy:
  • Infuzja komórek macierzystych
Pozorny komparator: Grupa lecznicza 2
Biologiczny: Dożylny pozorowany
dożylny wlew 5% dekstrozy, ¼ roztworu soli fizjologicznej
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Potwierdź bezpieczeństwo wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym poprzez powtarzaną obserwację w ciągu jednego roku z ocenami klinicznymi i laboratoryjnymi.
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Potwierdź skuteczność wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym za pomocą kwestionariusza pacjenta i wystandaryzowanej oceny funkcji motoryki dużej.
Ramy czasowe: 3-4 miesiące
3-4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Augusta University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ACBSC09

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami