Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af en rekombinant faktor IX hos patienter med svær hæmofili B

3. april 2016 opdateret af: CSL Behring

Et fase I/II åbent, multicenter, sikkerheds- og effektivitetsstudie af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos forsøgspersoner, som tidligere har modtaget faktorsubstitutionsterapi for hæmofili B. Studiet består af en screeningsperiode. , en farmakokinetisk (PK) periode, efterfulgt af en behandlingsperiode på ca. 5 måneder. Forsøgspersonerne vil modtage ugentlig rutinemæssig profylaktisk terapi og on-demand behandling for blødningsepisoder. Derudover vil forsøgspersoner, som ikke er i rutinemæssig faktorsubstitutionsterapi forud for undersøgelsen, kun modtage on-demand behandling for blødningsepisoder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner, 12 til 65 år
  • Svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er)
  • Ingen historie med dannelse af FIX-hæmmere, ingen påviselige hæmmere ved screening og ingen familiehistorie med hæmmere mod FIX
  • Skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse opnået, før de gennemgår nogen undersøgelsesspecifikke procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel
  • HIV-positive personer med et CD4-tal < 200/mm3
  • Lavt antal blodplader, unormal nyrefunktion eller leversygdom
  • On-demand forsøgspersoner, der har oplevet mindre end 12 eller 6 ikke-traumainducerede blødningsepisoder, der kræver behandling med et FIX-produkt i løbet af henholdsvis de foregående 6 eller 3 måneder
  • Planlagt større kirurgisk indgreb i undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: On-demand
Det rutinemæssige profylaktiske behandlingsinterval er målrettet hver 7. dag.
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis på 25 IE/kg rIX_FP til farmakokinetisk analyse. Forsøgspersoner vil derefter blive behandlet i cirka 5 måneder. Behandlingsdosis vil være baseret på forsøgspersonens PK-profil og forsøgspersonens blødende fænotype.
Andre navne:
  • CSL654
Eksperimentel: Profylaktisk
On-demand forsøgspersoner vil kun modtage rIX-FP til behandling af en blødningsepisode.
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis på 25 IE/kg rIX_FP til farmakokinetisk analyse. Forsøgspersoner vil derefter blive behandlet i cirka 5 måneder. Behandlingsdosis vil være baseret på forsøgspersonens PK-profil og forsøgspersonens blødende fænotype.
Andre navne:
  • CSL654

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Cirka 20 uger
Årsagssammenhængen mellem hver bivirkning og rIX-FP blev vurderet af investigator.
Cirka 20 uger
Antal forsøgspersoner med inhibitorer mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Baseline, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Tilstedeværelsen af ​​inhibitorer mod FIX blev vurderet af centrallaboratoriet ved en FIX-styrkeassay. For at kvantificere anti-FIX-neutraliserende antistoffer blev Bethesda-assayet med Nijmegen-modifikationen brugt, og resultaterne blev udtrykt som Bethesda-enheder pr. ml (BU/ml). En positiv inhibitortest er >=0,6 BU/ml.
Baseline, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Antal forsøgspersoner, der udviklede antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: Før dosis, dag 10 og uge 4, 12 og 20
Antistoffer mod rIX-FP blev påvist under anvendelse af et direkte bindende enzym-linket immunosorbent assay (ELISA).
Før dosis, dag 10 og uge 4, 12 og 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUC0-t) efter en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion.
Plasmakoncentrationerne af rIX-FP blev målt som FIX-aktivitet under anvendelse af et valideret 1-trins assay i et centralt laboratorium for et kvantificeringsområde fra 0,25 til 150 % (eller 0,25 IE/dL til 150 IE/dL). PK-populationen omfattede alle forsøgspersoner, som modtog mindst 1 dosis rIX-FP, og for hvem der var opnået et tilstrækkeligt antal analyserbare PK-prøver til at muliggøre evaluering af rIX-FP's PK-profil, og som ikke modtog en dosis af rIX-FP eller ethvert andet FIX-produkt til behandling af en blødning under PK-prøveudtagningsperioden.
Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion.
Halveringstid (t1/2) af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter infusion
Før dosis og op til 14 dage efter infusion
Inkrementel genopretning af rIX-FP 30 minutter efter infusion af rIX-FP
Tidsramme: 30 minutter efter infusion
Inkrementel genopretning (IE/ml/IU/kg) er defineret som FIX-aktivitet (IE/ml) opnået 30 minutter efter infusion, pr. dosis (IE/kg) infusion. FIX-aktivitet blev målt på et centralt laboratorium ved hjælp af valideret et-trins koaguleringsmetode.
30 minutter efter infusion
Clearance af en enkelt dosis rIX-FP
Tidsramme: Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion
Før dosis og op til 14 dage efter rIX-FP infusion
Banebrydende blødningsbegivenheder
Tidsramme: Uge 9 til cirka uge 20
Antal gennembrudsblødninger (spontane blødningshændelser), der kræver behandling pr. forsøgsperson hos forsøgspersoner, der modtager profylaktisk behandling med rIX-FP
Uge 9 til cirka uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2011

Først opslået (Skøn)

26. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner