Pilotundersøgelse for at vurdere hæmatologisk respons hos patienter med akut myeloid leukæmi eller højrisiko-myelodysplastiske syndromer, der gennemgår monoterapi med Exjade (Deferasirox)

Inklusionskriterier:

• Patienter med højrisiko MDS eller AML Exjade Pilot vurderer hæmatologisk respons i AML/MDS UPCC# 40413
• Nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi, ikke en kandidat til intensiv induktionskemoterapi efter investigatorens vurdering eller uvillig til at gennemgå intensiv induktionskemoterapi ELLER
• AML, der er refraktær eller recidiverende efter behandling med et ikke-intensivt regime, og som ikke er en kandidat til allogen transplantation på nuværende tidspunkt ELLER
• MDS, IPSS 1.5 eller højere, intolerant eller med sygdomsprogression/manglende respons på hypomethylerende midler.
• Alder ≥ 18 år og i stand til at give uafhængigt informeret samtykke
• Serumferritin: Til optagelse i undersøgelsen: serumferritin ≥ 500 ng/ml ved screening. Prøver skal tages i fravær af samtidig infektion. Hvis transfusion er planlagt, udtag serumferritin FØR transfusion.
• ECOG ydeevne status 0-2.
• Seksuelt aktive kvinder skal bruge en effektiv præventionsmetode eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller ooforektomi eller tubal ligering eller være postmenopausale (defineret som amenoré i mindst 12 måneder)

Ekskluderingskriterier:

• Forudgående terapi med intensiv kemoterapi for AML
• Forudgående behandling med jernchelaterende midler inden for de sidste 6 måneder.
• Serumkreatininniveauer større end 1,5x over den øvre normalgrænse
• AST- eller ALAT-niveauer større end 5x den øvre grænse for normalen
• Nuværende behandling for AML eller MDS (en ≥ 4 ugers udvaskningsperiode for ethvert middel, der bruges til at behandle AML eller MDS, før første dosis af undersøgelseslægemidlet er påkrævet).
• Nuværende terapi med hydrea for at kontrollere leukocytose.
• Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv Hepatitis B eller Hepatitis C (HBsAg i fravær af HBsAb ELLER HCV Ab positiv med HCV RNA positiv og ALT over normalområdet) infektion. I mangel af klinisk mistanke om aktiv infektion vil laboratorieundersøgelser for at vurdere hepatitis B- eller C-status ikke være påkrævet ved screening.
• Klinisk historie med HIV-positive testresultater (ELISA eller Western blot). Laboratorietest for at vurdere HIV-status vil ikke være påkrævet ved screening.
• Klinisk eller selvrapporteret historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder før tilmelding
• ECOG Performance Status > 2
• Ukontrolleret systemisk hypertension
• Alvorlig hjerteinsufficiens (NYHA III eller IV) med ukontrolleret og/eller ustabil hjerte- eller kranspulsåresygdom, der ikke kontrolleres af standard medicinsk behandling
• Klinisk diagnose af eller historie med klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering
• Systemiske sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, etc.), som efter investigators mening ville forhindre undersøgelsesbehandling
• Gravide eller ammende kvinder
• Behandling med systemisk forsøgslægemiddel inden for de seneste 4 uger eller topisk forsøgslægemiddel inden for de seneste 7 dage eller planlægger at modtage andre forsøgslægemidler, mens du deltager i undersøgelsen
• Anden kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelseslægemidlet
• Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer eller patienter, der anses for potentielt upålidelige og/eller ikke samarbejdsvillige
• Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for MDS eller AML.
• Aktiv CNS-leukæmi Patienter, der viser sig at være ude af stand til efter screeningsprocedurer, vil have årsagen til udelukkelse dokumenteret på screeningsloggen. Der vil ikke blive indsamlet yderligere data i CRF for disse patienter.