Studio pilota per valutare la risposta ematologica in pazienti con leucemia mieloide acuta o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sottoposti a monoterapia con Exjade (Deferasirox)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con SMD ad alto rischio o LMA Exjade Pilot per la valutazione della risposta ematologica nell'AML/MDS UPCC# 40413
• Leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, non candidata alla chemioterapia di induzione intensiva a giudizio dello sperimentatore o non disposta a sottoporsi a chemioterapia di induzione intensiva OPPURE
• LMA refrattaria o recidivata dopo il trattamento con un regime non intensivo e non candidata al trapianto allogenico in questo momento OPPURE
• MDS, IPSS 1.5 o superiore, intollerante o con progressione della malattia/mancanza di risposta agli agenti ipometilanti.
• Età ≥ 18 anni e in grado di fornire un consenso informato indipendente
• Ferritina sierica: per l'arruolamento nello studio: ferritina sierica ≥ 500 ng/mL allo screening. I campioni devono essere ottenuti in assenza di infezione concomitante. Se è prevista una trasfusione, prelevare la ferritina sierica PRIMA della trasfusione.
• Performance status ECOG 0-2.
• Le donne sessualmente attive devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, o legatura delle tube o essere in postmenopausa (definita come amenorrea da almeno 12 mesi)

Criteri di esclusione:

• Terapia precedente con chemioterapia intensiva per AML
• Precedente terapia con agenti chelanti del ferro negli ultimi 6 mesi.
• Livelli di creatinina sierica superiori a 1,5 volte al di sopra del limite superiore della norma
• Livelli di AST o ALT superiori a 5 volte il limite superiore del normale
• Terapia in corso per AML o MDS (è richiesto un periodo di sospensione di ≥ 4 settimane per qualsiasi agente utilizzato per trattare AML o MDS prima della prima dose del farmaco in studio).
• Terapia in corso con hydrea per controllare la leucocitosi.
• Evidenza clinica o di laboratorio di infezione attiva da epatite B o epatite C (HBsAg in assenza di HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo e ALT al di sopra del range normale). In assenza di sospetto clinico di infezione attiva, allo screening non saranno richiesti test di laboratorio per valutare lo stato di epatite B o C.
• Storia clinica del risultato del test HIV positivo (ELISA o Western blot). I test di laboratorio per valutare lo stato dell'HIV non saranno richiesti allo screening.
• Storia clinica o auto-riportata di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti l'arruolamento
• Stato delle prestazioni ECOG > 2
• Ipertensione sistemica incontrollata
• Grave insufficienza cardiaca (NYHA III o IV), con malattia cardiaca o coronarica incontrollata e/o instabile non controllata dalla terapia medica standard
• Diagnosi clinica o anamnesi di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
• Malattie sistemiche (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che, a parere dello sperimentatore, impedirebbero il trattamento in studio
• Donne incinte o che allattano
• Trattamento con farmaco sperimentale sistemico nelle ultime 4 settimane o farmaco sperimentale topico negli ultimi 7 giorni o piano per ricevere altri farmaci sperimentali durante la partecipazione allo studio
• Altre condizioni chirurgiche o mediche che potrebbero alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco oggetto dello studio
• Storia di non conformità a regimi medici o pazienti considerati potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi
• Trapianto di cellule staminali emopoietiche per MDS o AML.
• Leucemia del sistema nervoso centrale attiva I pazienti che risultano non idonei dopo le procedure di screening avranno il motivo della non idoneità documentato nel registro dello screening. Nessun ulteriore dato sarà raccolto nel CRF per questi pazienti.