Badanie pilotażowe oceniające odpowiedź hematologiczną u pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka poddawanych monoterapii produktem Exjade (deferazyroks)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci z MDS wysokiego ryzyka lub AML Exjade Pilotażowa ocena odpowiedzi hematologicznej w AML/MDS UPCC# 40413
• Nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa, w ocenie badacza niekwalifikująca się do intensywnej chemioterapii indukcyjnej lub niechętna do poddania się intensywnej chemioterapii indukcyjnej LUB
• AML, która jest oporna na leczenie lub nawraca po leczeniu schematem nieintensywnym i obecnie nie jest kandydatem do przeszczepu allogenicznego LUB
• MDS, IPSS 1,5 lub wyższy, nietolerancja lub postęp choroby/brak odpowiedzi na środki hipometylujące.
• Wiek ≥ 18 lat i zdolność do wyrażenia niezależnej świadomej zgody
• Ferrytyna w surowicy: W przypadku włączenia do badania: stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 500 ng/ml podczas badania przesiewowego. Próbki należy pobrać w przypadku braku współistniejącej infekcji. Jeśli zaplanowana jest transfuzja, oznacz ferrytynę w surowicy PRZED transfuzją.
• Stan wydajności ECOG 0-2.
• Kobiety aktywne seksualnie muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub przejść udokumentowaną klinicznie całkowitą histerektomię i/lub wycięcie jajników lub podwiązanie jajowodów lub być po menopauzie (zdefiniowanej jako brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy)

Kryteria wyłączenia:

• Wcześniejsza terapia z intensywną chemioterapią AML
• Wcześniejsza terapia środkami chelatującymi żelazo w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
• Stężenie kreatyniny w surowicy większe niż 1,5x powyżej górnej granicy normy
• Poziomy AST lub ALT większe niż 5-krotność górnej granicy normy
• Obecna terapia AML lub MDS (wymagany jest ≥ 4-tygodniowy okres wymywania jakiegokolwiek środka stosowanego w leczeniu AML lub MDS przed pierwszą dawką badanego leku).
• Obecna terapia hydreą w celu kontrolowania leukocytozy.
• Kliniczne lub laboratoryjne dowody aktywnego zapalenia wątroby typu B lub C (HBsAg przy braku HBsAb LUB HCV Ab dodatni z HCV RNA dodatnim i ALT powyżej normy). W przypadku braku klinicznego podejrzenia aktywnego zakażenia, badania laboratoryjne w celu oceny statusu zapalenia wątroby typu B lub C nie będą wymagane podczas badań przesiewowych.
• Historia kliniczna dodatniego wyniku testu na obecność wirusa HIV (ELISA lub Western blot). Testy laboratoryjne w celu oceny statusu HIV nie będą wymagane podczas badań przesiewowych.
• Kliniczna lub samodzielnie zgłoszona historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją
• Stan wydajności ECOG > 2
• Niekontrolowane nadciśnienie układowe
• Ciężka niewydolność serca (klasa III lub IV wg NYHA) z niekontrolowaną i/lub niestabilną chorobą serca lub chorobą wieńcową niekontrolowaną standardową terapią medyczną
• Rozpoznanie kliniczne lub historia klinicznie istotnej toksyczności dla oczu związanej z chelatowaniem żelaza
• Choroby ogólnoustrojowe (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które w opinii badacza uniemożliwiłyby leczenie badanym lekiem
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Leczenie badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu ostatnich 4 tygodni lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu ostatnich 7 dni lub planuje się przyjmować inne badane leki podczas udziału w badaniu
• Inny stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku
• Historia nieprzestrzegania reżimów medycznych lub pacjentów, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy
• Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku MDS lub AML.
• Czynna białaczka OUN Pacjenci, którzy zostaną uznani za niekwalifikujących się po procedurach przesiewowych, będą mieli udokumentowaną przyczynę niekwalifikacji w dzienniku badań przesiewowych. Żadne dalsze dane nie będą gromadzone w CRF dla tych pacjentów.