Estudo piloto para avaliar a resposta hematológica em pacientes com leucemia mielóide aguda ou síndromes mielodisplásicas de alto risco submetidos à monoterapia com Exjade (Deferasirox)

Critério de inclusão:

• Pacientes com MDS de alto risco ou AML Exjade Pilot Avaliando Resposta Hematológica em AML/MDS UPCC# 40413
• Leucemia mielóide aguda recém-diagnosticada, não candidata a quimioterapia de indução intensiva no julgamento do investigador ou não deseja se submeter a quimioterapia de indução intensiva OU
• LMA refratária ou recidivante após tratamento com regime não intensivo e não candidata a transplante alogênico no momento OU
• MDS, IPSS 1.5 ou superior, intolerante ou com progressão da doença/falta de resposta a agentes hipometilantes.
• Idade ≥ 18 anos e capaz de fornecer consentimento informado independente
• Ferritina sérica: Para inscrição no estudo: ferritina sérica ≥ 500 ng/mL na triagem. As amostras devem ser obtidas na ausência de infecção concomitante. Se a transfusão for programada, colher ferritina sérica ANTES da transfusão.
• Status de desempenho ECOG 0-2.
• Mulheres sexualmente ativas devem usar um método eficaz de contracepção, ou devem ter sido submetidas a histerectomia total e/ou ooforectomia clinicamente documentadas, ou laqueadura tubária ou estar na pós-menopausa (definida como amenorréia por pelo menos 12 meses)

Critério de exclusão:

• Terapia prévia com quimioterapia intensiva para LMA
• Terapia anterior com agentes quelantes de ferro nos últimos 6 meses.
• Níveis de creatinina sérica superiores a 1,5x acima do limite superior do normal
• Níveis de AST ou ALT superiores a 5x o limite superior do normal
• Terapia atual para AML ou MDS (é necessário um período de washout ≥ 4 semanas para qualquer agente usado para tratar AML ou MDS antes da primeira dose do medicamento do estudo).
• Terapia atual com hidréia para controlar a leucocitose.
• Evidência clínica ou laboratorial de infecção ativa por Hepatite B ou Hepatite C (HBsAg na ausência de HBsAb OU HCV Ab positivo com HCV RNA positivo e ALT acima da faixa normal). Na ausência de suspeita clínica de infecção ativa, testes laboratoriais para avaliar o status de hepatite B ou C não serão necessários na triagem.
• História clínica de resultado de teste HIV positivo (ELISA ou Western blot). Testes laboratoriais para avaliar o status de HIV não serão necessários na triagem.
• História clínica ou autorreferida de abuso de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores à inscrição
• Status de Desempenho ECOG > 2
• Hipertensão sistêmica não controlada
• Insuficiência cardíaca grave (NYHA III ou IV), com doença cardíaca ou arterial coronariana não controlada e/ou instável não controlada por terapia médica padrão
• Diagnóstico clínico ou histórico de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
• Doenças sistêmicas (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que, na opinião do investigador, impediriam o tratamento do estudo
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Tratamento com medicamento experimental sistêmico nas últimas 4 semanas ou medicamento experimental tópico nos últimos 7 dias ou planeja receber outros medicamentos experimentais durante a participação no estudo
• Outra condição médica ou cirúrgica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do medicamento em estudo
• Histórico de não adesão a regimes médicos ou pacientes considerados potencialmente não confiáveis ​​e/ou não cooperativos
• Transplante de células-tronco hematopoiéticas para MDS ou AML.
• Leucemia ativa do SNC Os pacientes considerados inelegíveis após os procedimentos de triagem terão o motivo da inelegibilidade documentado no registro de triagem. Nenhum dado adicional será coletado no CRF para esses pacientes.