Estudio piloto para evaluar la respuesta hematológica en pacientes con leucemia mieloide aguda o síndromes mielodisplásicos de alto riesgo en monoterapia con Exjade (Deferasirox)

Criterios de inclusión:

• Pacientes con MDS o AML de alto riesgo Exjade Pilot que evalúa la respuesta hematológica en AML/MDS UPCC# 40413
• Leucemia mieloide aguda recién diagnosticada, no candidata para quimioterapia de inducción intensiva a juicio del investigador o no dispuesta a someterse a quimioterapia de inducción intensiva O
• LMA que es refractaria o recidivó después del tratamiento con un régimen no intensivo y no es candidata para trasplante alogénico en este momento O
• MDS, IPSS 1.5 o superior, intolerante o con progresión de la enfermedad/falta de respuesta a los agentes hipometilantes.
• Edad ≥ 18 años y capaz de proporcionar un consentimiento informado independiente
• Ferritina sérica: para la inscripción en el estudio: ferritina sérica ≥ 500 ng/mL en la selección. Las muestras deben obtenerse en ausencia de infección concomitante. Si la transfusión está programada, extraiga la ferritina sérica ANTES de la transfusión.
• Estado funcional ECOG 0-2.
• Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total documentada clínicamente, o ligadura de trompas o ser posmenopáusicas (definidas como amenorrea durante al menos 12 meses)

Criterio de exclusión:

• Terapia previa con quimioterapia intensiva para AML
• Terapia previa con agentes quelantes de hierro en los últimos 6 meses.
• Niveles de creatinina sérica superiores a 1,5 veces por encima del límite superior de lo normal
• Niveles de AST o ALT superiores a 5 veces el límite superior de lo normal
• Terapia actual para AML o MDS (se requiere un período de lavado de ≥ 4 semanas para cualquier agente usado para tratar AML o MDS antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
• Terapia actual con hydrea para controlar la leucocitosis.
• Evidencia clínica o de laboratorio de infección activa por hepatitis B o hepatitis C (HBsAg en ausencia de HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo y ALT por encima del rango normal). En ausencia de sospecha clínica de infección activa, no se requerirán pruebas de laboratorio para evaluar el estado de Hepatitis B o C en la selección.
• Historia clínica de resultado de prueba VIH positivo (ELISA o Western blot). No se requerirán pruebas de laboratorio para evaluar el estado del VIH en la selección.
• Historial clínico o autoinformado de abuso de drogas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
• Estado de rendimiento ECOG > 2
• Hipertensión sistémica no controlada
• Insuficiencia cardíaca grave (NYHA III o IV), con enfermedad cardíaca o arterial coronaria no controlada y/o inestable no controlada por la terapia médica estándar
• Diagnóstico clínico o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
• Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que a juicio del investigador impedirían el tratamiento del estudio
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia
• Tratamiento con fármaco sistémico en investigación en las últimas 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los últimos 7 días o plan para recibir otros fármacos en investigación mientras participa en el estudio
• Otra afección quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio
• Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores
• Trasplante de células madre hematopoyéticas para MDS o AML.
• Los pacientes con leucemia activa del SNC que no sean elegibles después de los procedimientos de detección tendrán el motivo de la no elegibilidad documentado en el registro de detección. No se recopilarán más datos en el CRF para estos pacientes.