Pilotstudie zur Bewertung des hämatologischen Ansprechens bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischen Syndromen mit hohem Risiko, die sich einer Monotherapie mit Exjade (Deferasirox) unterziehen

Einschlusskriterien:

• Patienten mit Hochrisiko-MDS oder AML Exjade Pilot zur Beurteilung des hämatologischen Ansprechens bei AML/MDS UPCC# 40413
• Neu diagnostizierte akute myeloische Leukämie, nach Einschätzung des Prüfarztes kein Kandidat für eine intensive Induktionschemotherapie oder nicht bereit, sich einer intensiven Induktionschemotherapie zu unterziehen ODER
• AML, die nach Behandlung mit einem nicht intensiven Regime refraktär oder rezidiviert ist und zu diesem Zeitpunkt kein Kandidat für eine allogene Transplantation ist ODER
• MDS, IPSS 1,5 oder höher, intolerant oder mit Krankheitsprogression/fehlendem Ansprechen auf hypomethylierende Wirkstoffe.
• Alter ≥ 18 Jahre und in der Lage, eine unabhängige Einverständniserklärung abzugeben
• Serumferritin: Für die Aufnahme in die Studie: Serumferritin ≥ 500 ng/ml beim Screening. Proben müssen ohne gleichzeitige Infektion entnommen werden. Wenn eine Transfusion geplant ist, entnehmen Sie Serumferritin VOR der Transfusion.
• ECOG-Leistungsstatus 0-2.
• Sexuell aktive Frauen müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie oder Tubenligatur unterzogen haben oder postmenopausal sein (definiert als Amenorrhoe für mindestens 12 Monate)

Ausschlusskriterien:

• Vortherapie mit intensiver Chemotherapie bei AML
• Vorherige Therapie mit Eisenchelatbildnern innerhalb der letzten 6 Monate.
• Serum-Kreatininspiegel größer als 1,5x über der oberen Normgrenze
• AST- oder ALT-Spiegel über dem 5-fachen der oberen Normgrenze
• Aktuelle Therapie für AML oder MDS (eine Auswaschphase von ≥ 4 Wochen für jeden Wirkstoff, der zur Behandlung von AML oder MDS verwendet wird, vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ist erforderlich).
• Aktuelle Therapie mit Hydrea zur Kontrolle der Leukozytose.
• Klinischer oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion (HBsAg ohne HBsAb ODER HCV-Ab-positiv mit HCV-RNA-positiv und ALT über dem Normalbereich). Wenn kein klinischer Verdacht auf eine aktive Infektion vorliegt, sind beim Screening keine Labortests zur Beurteilung des Hepatitis-B- oder -C-Status erforderlich.
• Klinische Anamnese eines HIV-positiven Testergebnisses (ELISA oder Western Blot). Labortests zur Bestimmung des HIV-Status sind beim Screening nicht erforderlich.
• Klinische oder selbstberichtete Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Einschreibung
• ECOG-Leistungsstatus > 2
• Unkontrollierte systemische Hypertonie
• Schwere Herzinsuffizienz (NYHA III oder IV) mit unkontrollierter und/oder instabiler Herz- oder Koronararterienerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert werden kann
• Klinische Diagnose oder Anamnese einer klinisch relevanten Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung
• Systemerkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienbehandlung verhindern würden
• Schwangere oder stillende Frauen
• Behandlung mit systemischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 4 Wochen oder mit topischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 7 Tage oder Plan, während der Teilnahme an der Studie andere Prüfpräparate zu erhalten
• Anderer chirurgischer oder medizinischer Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments erheblich verändern könnte
• Vorgeschichte der Nichteinhaltung von medizinischen Behandlungen oder Patienten, die als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ angesehen werden
• Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei MDS oder AML.
• Aktive ZNS-Leukämie Bei Patienten, die nach Screening-Verfahren als ungeeignet befunden werden, wird der Grund für die Nicht-Eignung im Screening-Protokoll dokumentiert. Für diese Patienten werden keine weiteren Daten im CRF erhoben.