Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af Tezacaftor (VX-661) i kombination med Ivacaftor (VX-770) i ​​forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose (CF), som har én F508del-CFTR-mutation og en anden mutation, der er blevet påvist til være klinisk lydhør overfor Ivacaftor

7. januar 2019 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, ivacaftor-kontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR Mutation og en anden CFTR-allel med en gating-defekt, der er klinisk demonstreret at være Ivacaftor-responsiv

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, ivacaftor-kontrolleret, parallel-gruppe, multicenter studie af tezacaftor i kombination med ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med CF, som er heterozygote for F508del-CFTR mutationen og en anden CFTR allel med en gating-defekt, der er klinisk påvist at være ivacaftor-responsiv.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

156

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien
      • Clayton, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Paris Cedex 14, Frankrig
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italien
      • Bari, Italien
      • Milano, Italien
      • Roma, Italien
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR-mutation og en anden CFTR-allel med en gating-defekt, der er klinisk påvist at være ivacaftor-responsiv
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde under screening
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Gravide og ammende kvinder (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og uge -4 besøg).
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ivacaftor (indkøringsperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i 4 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Eksperimentel: VX-661 + Ivacaftor (aktiv sammenligningsperiode)
VX-661 100 mg og ivacaftor 150 mg fastdosis kombinationstablet oralt én gang dagligt om morgenen og ivacaftor 150 mg tablet oralt én gang dagligt om aftenen i 8 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Medicin: Tezacaftor/Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
Aktiv komparator: Ivacaftor monoterapi (aktiv sammenligningsperiode)
Ivacaftor 150 mg tablet oralt hver 12. time som monoterapi i 8 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, til og med uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, til og med uge 8
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domænescore fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, til og med uge 8
Absolut ændring fra baseline i svedklorid gennem uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Baseline, til og med uge 8
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Baseline op til uge 16
Lavplasmakoncentrationer (Ctrough) af VX-661, VX-661 Metabolitter (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Foruddosis i uge -2 for indkøringsperiode; Præ-dosis i uge 2 for aktiv sammenligningsperiode
Foruddosis i uge -2 for indkøringsperiode; Præ-dosis i uge 2 for aktiv sammenligningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2015

Først opslået (Skøn)

8. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-661-109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner