Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EDIT-301 til autolog HSCT hos personer med svær seglcellesygdom

29. januar 2025 opdateret af: Editas Medicine, Inc.

Et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis autologe klynger med regelmæssigt mellemrum, korte palindromiske gentagelser Gen-redigerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og stamceller (EDIT-301) hos personer med svær seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​behandling med EDIT-301 hos voksne personer med svær seglcellesygdom (SCD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2 enkeltarms, åbent, multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt enhedsdosis af EDIT-301 til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos personer med svær SCD. Planlagte forsøgspersoner vil bestå af mandlige og kvindelige voksne forsøgspersoner med svær SCD, fra 18 til 50 år inklusive.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Diagnose af svær seglcellesygdom som defineret ved:

  • Dokumenteret svær SCD-genotype (βS/βS, βS/β0 eller βS/β+)
  • Anamnese med mindst to alvorlige vaso-okklusive krisehændelser om året, der kræver lægehjælp på trods af hydroxyurinstof eller andre understøttende plejeforanstaltninger i toårsperioden forud for afgivelse af informeret samtykke

Karnofsky Performance Status ≥ 80

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tilgængelig 10/10 HLA-matchet relateret donor
  • Tidligere HSCT eller kontraindikationer til autolog HSCT
  • Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​plerixafor under mobiliseringen af ​​hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) og enhver kontraindikation mod brugen af ​​busulfan og andre lægemidler, der kræves under den myeloablative konditionering, herunder overfølsomhed over for de aktive stoffer eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Ude af stand til at modtage røde blodlegemer (RBC) transfusion af en eller anden grund
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde standardbehandlingsændringer i medicinsk baggrundsbehandling som forberedelse til, under eller efter HSCT, inklusive og ikke begrænset til seponering af hydroxyurinstof, voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin
  • Enhver historie med svær cerebral vaskulopati
  • Utilstrækkelig endeorganfunktion
  • Avanceret leversygdom
  • Enhver tidligere eller nuværende malignitet eller immundefekt lidelse
  • Nærmeste familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EDIT-301
EDIT-301 (autologt gen-redigerede (CD)34+ hæmatopoietiske stamceller) vil blive administreret som en engangs intravenøs infusion.
Genetisk: EDIT-301
Administreret ved IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • renizgamglogen autogedtemcel
  • reni-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af emner, der opnår fuldstændig opløsning af alvorlige vaso-okklusivt begivenheder (voE)
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i HbF-koncentration (g/dL)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Ændring fra baseline i total Hb-koncentration (g/dL)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Ændring fra baseline i hæmolysemarkører (absolut retikulocyttal, indirekte bilirubin, lactatdehydrogenase, haptoglobin)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Tid til neutrofilengraftment (den første dag, hvor 3 på hinanden følgende absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 0,5 x 109/L laboratorieværdier opnået på forskellige dage)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Tid til trombocyttransplantation (den første dag, hvor 3 på hinanden følgende blodplader ≥ 50 x 109/L laboratorieværdier opnået i mindst 7 dage efter den sidste blodpladetransfusion og 10 dage efter enhver administration af trombopoietin (TPO) mimetika)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af emner, der opnår fuldstændig opløsning af vote
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Andel af personer med 90% reduktion i den årlige sats på svær voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med 75% reduktion i den årlige sats for alvorlig voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med 50% reduktion i den årlige sats på svær voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling vs. efterbehandling) i årlige satser på alvorlige vote
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling vs. efterbehandling) i den årlige hospitalisering af hospitalisering for alvorlige voter
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med vedvarende HBF ≥ 20% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig HBF ≥ 30% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig total Hb ≥ 10 g/dl sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig samlet Hb -stigning fra baseline på ≥ 2 g/dl
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling versus efterbehandling) i det årlige antal enheder af PRBC-transfuseret til SCD-relaterede indikationer
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Editas Medicine, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. maj 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EM-SCD-301-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger