Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EDIT-301 dla autologicznego HSCT u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

29 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki autologicznych skupionych, regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeń palindromicznych, zmodyfikowanych genetycznie ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ (EDIT-301) u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leczenia EDIT-301 u dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki jednostkowej EDIT-301 w przypadku autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u pacjentów z ciężką SCD. Planowanymi uczestnikami badania będą dorośli mężczyźni i kobiety z ciężkim SCD, w wieku od 18 do 50 lat włącznie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
45

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Rozpoznanie ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej zdefiniowanej przez:

  • Udokumentowany ciężki genotyp SCD (βS/βS, βS/β0 lub βS/β+)
  • Wystąpienie co najmniej dwóch ciężkich przypadków przełomu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu roku wymagających pomocy medycznej pomimo podawania hydroksymocznika lub innych środków wspomagających w okresie dwóch lat poprzedzających wyrażenie świadomej zgody

Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 80

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dostępny dawca spokrewniony z dopasowaniem 10/10 HLA
  • Wcześniejsze HSCT lub przeciwwskazania do autologicznego HSCT
  • Wszelkie przeciwwskazania do stosowania pleryksaforu podczas mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu i innych produktów leczniczych wymaganych podczas kondycjonowania mieloablacyjnego, w tym nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Nie można otrzymać transfuzji krwinek czerwonych (RBC) z jakiegokolwiek powodu
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania zmian standardu opieki w podstawowym leczeniu medycznym podczas przygotowania, w trakcie lub po HSCT, w tym między innymi odstawienie hydroksymocznika, wokselotoru, kryzanlizumabu lub L-glutaminy
  • Jakakolwiek historia ciężkiej waskulopatii mózgowej
  • Nieodpowiednia funkcja narządów końcowych
  • Zaawansowana choroba wątroby
  • Wszelkie wcześniejsze lub obecne choroby nowotworowe lub niedobory odporności
  • Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym
  • Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: EDYCJA-301
EDIT-301 (autologiczne edytowane genetycznie (CD)34+ hematopoetyczne komórki macierzyste) będzie podawane w jednorazowej infuzji dożylnej.
Genetyczny: EDYCJA-301
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek osób osiągających całkowitą rozwiązywanie ciężkich zdarzeń wazo-sprzyjających (VOE)
Ramy czasowe: Od 6 do miesiąca 18 po edycji-301 Infuzja
Od 6 do miesiąca 18 po edycji-301 Infuzja

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia HbF (g/dl)
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego stężenia Hb (g/dl)
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźników hemolizy (bezwzględna liczba retikulocytów, bilirubina pośrednia, dehydrogenaza mleczanowa, haptoglobina)
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Czas do wszczepienia neutrofili (pierwszy dzień, w którym 3 kolejne wartości laboratoryjne bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 109/l uzyskano w różnych dniach)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Czas do wszczepienia płytek krwi (pierwszy dzień, w którym 3 kolejne płytki krwi uzyskały wartości laboratoryjne ≥ 50 x 109/l przez co najmniej 7 dni po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po jakimkolwiek podaniu mimetyków trombopoetyny (TPO))
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
Odsetek osób osiągających całkowite rozwiązywanie VOES
Ramy czasowe: Od 6 do miesiąca 18 po edycji-301 Infuzja
Od 6 do miesiąca 18 po edycji-301 Infuzja
Odsetek osób z 90% zmniejszeniem rocznej tempa silnego VoE w porównaniu z okresem wstępnym leczenia
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób z 75% zmniejszeniem rocznej tempa silnego VOE w porównaniu z okresem wstępnym leczenia
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób z 50% zmniejszeniem rocznej tempa silnego VoE w porównaniu z okresem przed leczeniem
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Różnica (przed leczeniem vs. po leczeniu) w rocznych stawkach ciężkich VOES
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Różnica (leczenie wstępne vs. po leczeniu) w rocznej wskaźniki hospitalizacji dla ciężkich VOES
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób z trwałym HBF ≥ 20% (HBF/HB) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób ze średnim HBF ≥ 30% (HBF/HB) w porównaniu z linią podstawową
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób ze średnim całkowitym Hb ≥ 10 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Odsetek osób ze średnim całkowity wzrost HB od wartości wyjściowej ≥ 2 g/dl
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Różnica (przed leczeniem w porównaniu z traktowaniem) w rocznej liczbie jednostek PRBC transfuzji w celu uzyskania wskazań związanych z SCD
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew
Od 6 miesięcy do 2 lat po edycji-301 wlew

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Editas Medicine, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EM-SCD-301-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami