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EDIT-301 para HSCT Autólogo em Indivíduos com Doença Falciforme Grave

29 de janeiro de 2025 atualizado por: Editas Medicine, Inc.

Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose única de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ agrupadas regularmente espaçadas regularmente espaçadas e autólogas em indivíduos com doença falciforme grave

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do tratamento com EDIT-301 em indivíduos adultos com doença falciforme grave (SCD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de braço único, fase 1/2, aberto, avaliando a segurança e a eficácia de uma dose unitária única de EDIT-301 para transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em indivíduos com SCD grave. Os sujeitos do estudo planejado serão compostos por indivíduos adultos do sexo masculino e feminino com SCD grave, de 18 a 50 anos de idade, inclusive.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
45

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Número de telefone: 617-401-9007
  • E-mail: Patients@editasmed.com

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Diagnóstico de doença falciforme grave, conforme definido por:

  • Genótipo de SCD grave documentado (βS/βS, βS/β0 ou βS/β+)
  • História de pelo menos dois eventos de crise vaso-oclusiva grave por ano que requerem atenção médica apesar da hidroxiureia ou outras medidas de cuidados de suporte no período de dois anos antes do consentimento informado

Status de desempenho de Karnofsky ≥ 80

Principais Critérios de Exclusão:

  • Doador aparentado compatível com HLA 10/10 disponível
  • TCTH prévio ou contraindicações para TCTH autólogo
  • Quaisquer contra-indicações ao uso de plerixafor durante a mobilização de células-tronco hematopoiéticas (HSCs) e quaisquer contra-indicações ao uso de busulfan e quaisquer outros medicamentos necessários durante o condicionamento mieloablativo, incluindo hipersensibilidade às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes
  • Incapaz de receber transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) por qualquer motivo
  • Incapaz ou relutante em cumprir as mudanças no padrão de cuidados no tratamento médico de base na preparação, durante ou após o TCTH, incluindo, entre outros, a descontinuação de hidroxiureia, voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina
  • Qualquer história de vasculopatia cerebral grave
  • Função inadequada do órgão final
  • Doença hepática avançada
  • Qualquer malignidade anterior ou atual ou distúrbio de imunodeficiência
  • Membro imediato da família com uma Síndrome de Câncer Familiar conhecida ou suspeita
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: EDIT-301
EDIT-301 (gene autólogo editado (CD)34+ células-tronco hematopoiéticas) será administrado como uma infusão intravenosa única.
Genético: EDIT-301
Administrado por infusão IV após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
Outros nomes:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos que atingem a resolução completa de eventos vaso-oclusivos graves (VOES)
Prazo: do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na concentração de HbF (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Mudança da linha de base na concentração total de Hb (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Alteração da linha de base nos marcadores de hemólise (contagem absoluta de reticulócitos, bilirrubina indireta, lactato desidrogenase, haptoglobina)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Tempo para enxerto de neutrófilos (o primeiro dia em que 3 contagens absolutas de neutrófilos (ANC) consecutivas ≥ 0,5 x 109/L valores laboratoriais obtidos em dias diferentes)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301
Tempo para enxerto de plaquetas (o primeiro dia em que 3 plaquetas consecutivas ≥ 50 x 109/L valores laboratoriais obtidos durante pelo menos 7 dias após a última transfusão de plaquetas e 10 dias após qualquer administração de miméticos de trombopoietina (TPO))
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301
Frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301
Proporção de sujeitos que atingem a resolução completa de Voes
Prazo: do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
Proporção de indivíduos com redução de 90% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com redução de 75% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com redução de 50% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) em taxas anualizadas de Voes graves
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) na taxa de hospitalização anualizada por vozes graves
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com HBF sustentado ≥ 20% (HBF/HB) em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com HBF médio ≥ 30% (HBF/HB) em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com Hb total média ≥ 10 g/dL em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Proporção de indivíduos com aumento total da HB total em relação à linha de base ≥ 2 g/dl
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
Diferença (pré-tratamento versus pós-tratamento) em número anualizado de unidades de PRBC transfundidas para indicações relacionadas à SCD
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Editas Medicine, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de maio de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de janeiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EM-SCD-301-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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