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EDIT-301 para HSCT autólogo en sujetos con enfermedad de células falciformes grave

29 de enero de 2025 actualizado por: Editas Medicine, Inc.

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y la eficacia de una dosis única de repeticiones palindrómicas cortas autólogas agrupadas regularmente interespaciadas con edición genética de células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ (EDIT-301) en sujetos con enfermedad de células falciformes grave

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del tratamiento con EDIT-301 en sujetos adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) grave.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, de etiqueta abierta y de un solo grupo de Fase 1/2 que evalúa la seguridad y la eficacia de una dosis unitaria única de EDIT-301 para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) en sujetos con SCD grave. Los sujetos de estudio planificados estarán compuestos por sujetos adultos masculinos y femeninos con SCD severa, de 18 a 50 años de edad, inclusive.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
45

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Número de teléfono: 617-401-9007
  • Correo electrónico: Patients@editasmed.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes grave según lo definido por:

  • Genotipo de SCD grave documentado (βS/βS, βS/β0 o βS/β+)
  • Antecedentes de al menos dos crisis vasooclusivas graves por año que requirieron atención médica a pesar de la hidroxiurea u otras medidas de atención de apoyo en el período de dos años anterior a la prestación del consentimiento informado.

Estado de rendimiento de Karnofsky ≥ 80

Criterios clave de exclusión:

  • Donante emparentado compatible con HLA 10/10 disponible
  • HSCT previo o contraindicaciones para HSCT autólogo
  • Cualquier contraindicación para el uso de plerixafor durante la movilización de células madre hematopoyéticas (HSC) y cualquier contraindicación para el uso de busulfán y cualquier otro medicamento necesario durante el acondicionamiento mieloablativo, incluida la hipersensibilidad a los principios activos o a alguno de los excipientes.
  • No puede recibir una transfusión de glóbulos rojos (RBC) por cualquier motivo
  • No puede o no quiere cumplir con los cambios estándar de atención en el tratamiento médico de fondo en la preparación, durante o después del HSCT, que incluye, entre otros, la interrupción de hidroxiurea, voxelotor, crizanlizumab o L-glutamina
  • Cualquier antecedente de vasculopatía cerebral severa
  • Función inadecuada del órgano final
  • Enfermedad hepática avanzada
  • Cualquier tumor maligno o inmunodeficiencia previo o actual
  • Miembro de la familia inmediata con un Síndrome de Cáncer Familiar conocido o sospechado
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: EDITAR-301
EDIT-301 (células madre hematopoyéticas autólogas editadas por genes (CD) 34+) se administrará como una infusión intravenosa única.
Genético: EDITAR-301
Administrado por infusión IV después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.
Otros nombres:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos que logran una resolución completa de eventos vaso-oclusivos severos (VOES)
Periodo de tiempo: del mes 6 al mes 18 Post Edit-301 Infusión
del mes 6 al mes 18 Post Edit-301 Infusión

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración de HbF (g/dL)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Cambio desde el inicio en la concentración de Hb total (g/dL)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Cambio desde el inicio en los marcadores de hemólisis (recuento absoluto de reticulocitos, bilirrubina indirecta, lactato deshidrogenasa, haptoglobina)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos (el primer día en el que se obtuvieron 3 valores de laboratorio absolutos consecutivos de recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 0,5 x 109/L en días diferentes)
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
Tiempo hasta el injerto de plaquetas (el primer día en el que se obtuvieron 3 plaquetas consecutivas ≥ 50 x 109/l valores de laboratorio durante al menos 7 días después de la última transfusión de plaquetas y 10 días después de cualquier administración de miméticos de trombopoyetina (TPO))
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos que logran una resolución completa de VOES
Periodo de tiempo: del mes 6 al mes 18 Post Edit-301 Infusión
del mes 6 al mes 18 Post Edit-301 Infusión
Proporción de sujetos con una reducción del 90% en la tasa anualizada de VOE severo en comparación con el período de pretratamiento
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Proporción de sujetos con una reducción del 75% en la tasa anualizada de VOE severo en comparación con el período de pretratamiento
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Proporción de sujetos con una reducción del 50% en la tasa anualizada de VOE grave en comparación con el período de pretratamiento
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Diferencia (pretratamiento versus post-tratamiento) en tasas anualizadas de VOE severos
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Diferencia (pretratamiento versus post-tratamiento) en la tasa anualizada de hospitalización para VO severos
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Proporción de sujetos con HBF sostenido ≥ 20% (HBF/HB) en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Proporción de sujetos con HBF media ≥ 30% (HBF/HB) en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Proporción de sujetos con HB total media ≥ 10 g/dL en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
La proporción de sujetos con un aumento medio de Hb total desde la línea de base de ≥ 2 g/dL
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
Diferencia (pretratamiento versus post-tratamiento) en un número anualizado de unidades de PRBC transfundidas para indicaciones relacionadas con SCD
Periodo de tiempo: a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión
a partir de 6 meses hasta 2 años después de la edición-301 de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Editas Medicine, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de mayo de 2021

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de enero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • EM-SCD-301-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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