Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Proof of Concept-undersøgelse om pitolisant effekt på autismespektrumforstyrrelser hos børn og unge

1. oktober 2025 opdateret af: Bioprojet

En undersøgende, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer virkningen og sikkerheden af ​​pitolisant hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelser

Proof of concept, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret, parallel-gruppe, undersøgelse for at undersøge virkningen, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​pitolisant hos mandlige børn og unge med autismespektrumforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Første kliniske undersøgelse for at vurdere effekten af ​​BF2.649 hos mandlige børn og unge med en diagnose af autismespektrumforstyrrelser i henhold til DSM-5 kriterier og bekræftet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI) -R) over en 12-ugers periode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G 9JF
        • Cognition Health
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Frankrig, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Italien, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Italien, 98124
        • IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Italien, 53100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Senese
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne og deres forældre/værge er villige og i stand til at give informeret samtykke og samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Mandlige børn og unge i alderen fra 6 til og med 17 år, så længe studiedeltagelsen varer.
  • Diagnose af autismespektrumforstyrrelser (ASD) i henhold til kriterierne i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) bekræftet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Intelligence Quotient (IQ) ≥ 70 ved brug af Wechsler Intelligence Scale.
  • Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) samlet T-score ≥ 66 ved screening og baseline.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere genetisk diagnose af ASD-kendt "syndromisk" ASD (f.eks. Fragilt X-syndrom, Angelman-syndrom, Prader-Willi, Retts syndrom, tuberøs sklerose, Dup15q-syndrom).
  • Anamnese med selvmordsadfærd eller selvmordstanker inden for de seneste 12 måneder, eller et positivt svar på spørgsmål 4 eller 5 på Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening og/eller baseline, og/eller er en betydelig risiko for selvmordsadfærd i henhold til efterforskerens vurdering.
  • Anamnese eller nuværende diagnose af epilepsi eller ethvert anfald, der opstår efter 5 års alderen.
  • Klinisk signifikant afvigelse fra normalen på 12-aflednings-EKG, der resulterer i et aktivt medicinsk problem, pr. investigators vurdering eller, med et korrigeret QT-interval af Fridericia (QTcF) > 450ms ved screening.
  • Svært nedsat leverfunktion (Child Pugh C) eller med enhver anden signifikant leverabnormitet i den fysiske undersøgelse eller alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (ASAT) ≥ 2x øvre normalgrænse (ULN) for alder ved laboratorieresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pitolisant
En tablet pitolisant 5 mg, to tabletter pitolisant 5 mg, en tablet pitolisant 20 mg eller to tabletter pitolisant 20 mg dagligt i 12 uger.
Medicin: Pitolisant
histamin H3-receptorantagonist/invers agonist
Andre navne:
  • BF2.649
Placebo komparator: Placebo
En eller to tabletter med matchende placebo om dagen i 12 uger.
Medicin: Placebo
Matchende placebo af pitolisant-tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) samlet score
Tidsramme: 12 uger
65-element informant-baseret vurderingsskala designet specifikt til brug i autismespektrumforstyrrelser til kvantitativt at måle en persons evne til at engagere sig i følelsesmæssigt passende gensidig social adfærd med højere score, der indikerer større svækkelse.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-emergent adverse events (AE'er) vurderet ved indsamling af AE'er
Tidsramme: 12 uger
Sikkerhedsvurdering af pitolisant baseret på bivirkninger (AE'er) rapportering under behandlingen pe
12 uger
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Total score
Tidsramme: 12 uger
Instrument, der måler socialisering, kommunikation, daglige livsfærdigheder, motoriske færdigheder og maladaptiv opførsel hos personer med intellektuel handicap;
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioprojet

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P21-01 / BF2.649

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Pitolisant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner