Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (kun Australien)

13. november 2025 opdateret af: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: En klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom

WAYFINDER er et fase 1/2-studie i Australien for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101 hos deltagere med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i alderen 36 til 83 måneder (3 til <7 år). Studiet følger et åbent, dosis-eskaleringsdesign.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Royal Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have et forudsagt funktionstab patogen eller sandsynligt patogen SCN1A-variant.
  • Deltageren skal have oplevet deres første krampeanfald mellem 3 og 15 måneders alderen.
  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af Dravet syndrom eller den behandlende kliniker skal have en høj klinisk mistanke om en diagnose af Dravet syndrom.
  • Deltageren modtager mindst én profylaktisk medicin mod anfald.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en anden genetisk mutation eller klinisk komorbiditet, som potentielt kan forvirre den typiske Dravet-fænotype.
  • Deltageren har en kendt strukturel og/eller vaskulær abnormitet i centralnervesystemet (indikeret ved en MR- eller CT-scanning af hjernen).
  • Deltageren har en abnormitet, der kan interferere med CSF-fordelingen og/eller har en eksisterende ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget antiepileptika (ASM'er) i en terapeutisk dosis, der er kontraindiceret ved Dravets syndrom, inklusive natriumkanalblokkere.
  • Deltageren har oplevet anfaldsfrihed i en periode på 4 sammenhængende uger inden for den 6-måneders periode forud for informeret samtykke.
  • Deltager har tidligere modtaget gen- eller celleterapi.
  • Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg eller modtager en undersøgelsesterapi.
  • Deltageren har klinisk signifikant underliggende leversygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohort a
Kohort A vil evaluere ETX101 dosisniveau 1.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort b
Kohort B vil evaluere ETX101 dosisniveau 2.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort c
Kohort C vil evaluere ETX101 dosisniveau 3.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort d
Kohort D vil evaluere ETX101 dosisniveau 4.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der oplever behandlingsudløste bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), relaterede AE'er, AE'er med sværhedsgrad ≥ 3, AE'er, der resulterer i afbrydelse af undersøgelsen, og AE'er med dødelig udgang.
Tidsramme: Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Procentvis ændring fra baseline i månedlig tællig anfaldsfrekvens (MCSF) i uge 52, med tællige anfald defineret som generaliserede tonisk-kloniske/kloniske, fokal motoriske med tydeligt observerbare kliniske tegn, toniske bilaterale og atoniske anfald.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Andel af deltagere fri for episoder med længerevarende anfald og/eller status epilepticus i uge 52.
Tidsramme: Uge 5 til og med uge 52
Uge 5 til og med uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥ 90 % reduktion i månedlig tællelig anfaldsfrekvens (MCSF) fra baseline i uge 52.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Ændring fra baseline i Vineland-Third Edition Expressive Communication-råresultatet i uge 52.
Tidsramme: Baseline til og med uge 52. Højere score svarer til bedre resultater.
Baseline til og med uge 52. Højere score svarer til bedre resultater.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Encoded Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ETX-DS-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger