Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101, terapii genowej dostarczanej z AAV9 u dzieci z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A (tylko Australia)

13 listopada 2025 zaktualizowane przez: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101, terapii genowej dostarczanej z AAV9 u dzieci z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A

WAYFINDER to badanie fazy 1/2 prowadzone w Australii mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101 u uczestników z zespołem Dravet z dodatnim SCN1A w wieku od 36 do 83 miesięcy (3 do <7 lat). Badanie przeprowadzono metodą otwartej próby ze eskalacją dawki.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć przewidywaną utratę funkcji jako patogeniczną lub prawdopodobnie patogenną odmianę SCN1A.
  • Uczestnik musiał doświadczyć pierwszego napadu drgawkowego w wieku od 3 do 15 miesięcy.
  • Uczestnik musi mieć kliniczną diagnozę zespołu Dravet lub lekarz prowadzący musi mieć duże podejrzenie kliniczne co do rozpoznania zespołu Dravet.
  • Uczestnik otrzymuje co najmniej jeden profilaktyczny lek przeciwpadaczkowy.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma inną mutację genetyczną lub współistniejącą chorobę kliniczną, która może potencjalnie zakłócać typowy fenotyp Dravet.
  • U uczestnika występują znane nieprawidłowości strukturalne i/lub naczyniowe ośrodkowego układu nerwowego (wykazane w badaniu MRI lub tomografii komputerowej mózgu).
  • U uczestnika występuje nieprawidłowość, która może zakłócać dystrybucję płynu mózgowo-rdzeniowego i/lub istnieje zastawka komorowo-otrzewnowa.
  • Uczestnik przyjmuje lub przyjmował leki przeciwpadaczkowe (ASM) w dawkach terapeutycznych, które są przeciwwskazane w zespole Dravet, w tym blokery kanału sodowego.
  • Uczestnik doświadczył wolności od napadów przez okres 4 kolejnych tygodni w okresie 6 miesięcy poprzedzających wyrażenie świadomej zgody.
  • Uczestnik otrzymał wcześniej terapię genową lub komórkową.
  • Uczestnik jest obecnie zapisany do badania klinicznego lub otrzymuje terapię eksperymentalną.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta a
Kohorta A ocenia poziom dawki ETX101.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).
Eksperymentalny: Kohorta b
Kohorta B oceni poziom dawki ETX101.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).
Eksperymentalny: Kohorta c
Kohorta C oceni poziom dawki ETX101.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).
Eksperymentalny: Kohorta d
Kohorta D oceni poziom dawki ETX101.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem, poważne zdarzenia niepożądane (SAE), powiązane zdarzenia niepożądane, zdarzenia niepożądane o nasileniu stopnia ≥ 3, zdarzenia niepożądane skutkujące przerwaniem badania oraz zdarzenia niepożądane zakończone zgonem.
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w miesięcznej policzalnej częstości napadów (MCSF) w 52. tygodniu, z policzalnymi napadami zdefiniowanymi jako uogólnione napady toniczno-kloniczne/kloniczne, ogniskowe motoryczne z wyraźnie obserwowalnymi objawami klinicznymi, napady toniczne obustronne i napady atoniczne.
Ramy czasowe: Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Odsetek uczestników, u których w 52. tygodniu nie występowały epizody przedłużających się napadów padaczkowych i (lub) stan padaczkowy.
Ramy czasowe: Tydzień 5 do tygodnia 52
Tydzień 5 do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których w 52. tygodniu 52. tydzień wystąpiło zmniejszenie miesięcznej policzalnej częstości napadów (MCSF) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowym wyniku komunikacji ekspresyjnej Vineland – wydanie trzecie w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Encoded Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ETX-DS-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami