Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (kun Australien)

13. november 2025 opdateret af: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: En klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101, en AAV9-leveret genterapi til børn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom

WAYFINDER er et fase 1/2-studie i Australien for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ETX101 hos deltagere med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i alderen 36 til 83 måneder (3 til <7 år). Studiet følger et åbent, dosis-eskaleringsdesign.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Royal Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have et forudsagt funktionstab patogen eller sandsynligt patogen SCN1A-variant.
  • Deltageren skal have oplevet deres første krampeanfald mellem 3 og 15 måneders alderen.
  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af Dravet syndrom eller den behandlende kliniker skal have en høj klinisk mistanke om en diagnose af Dravet syndrom.
  • Deltageren modtager mindst én profylaktisk medicin mod anfald.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en anden genetisk mutation eller klinisk komorbiditet, som potentielt kan forvirre den typiske Dravet-fænotype.
  • Deltageren har en kendt strukturel og/eller vaskulær abnormitet i centralnervesystemet (indikeret ved en MR- eller CT-scanning af hjernen).
  • Deltageren har en abnormitet, der kan interferere med CSF-fordelingen og/eller har en eksisterende ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget antiepileptika (ASM'er) i en terapeutisk dosis, der er kontraindiceret ved Dravets syndrom, inklusive natriumkanalblokkere.
  • Deltageren har oplevet anfaldsfrihed i en periode på 4 sammenhængende uger inden for den 6-måneders periode forud for informeret samtykke.
  • Deltager har tidligere modtaget gen- eller celleterapi.
  • Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg eller modtager en undersøgelsesterapi.
  • Deltageren har klinisk signifikant underliggende leversygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort a
Kohort A vil evaluere ETX101 dosisniveau 1.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort b
Kohort B vil evaluere ETX101 dosisniveau 2.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort c
Kohort C vil evaluere ETX101 dosisniveau 3.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentel: Kohort d
Kohort D vil evaluere ETX101 dosisniveau 4.
Medicin: ETX101
ETX101 er sammensat af en ikke-replikerende, rekombinant adeno-associeret viral serotype 9 (rAAV9) vektor, der bruges til at levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstrueret transkriptionsfaktor, der øger transkriptionen af ​​SCN1A-genet (eTFSCN1A).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der oplever behandlingsudløste bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), relaterede AE'er, AE'er med sværhedsgrad ≥ 3, AE'er, der resulterer i afbrydelse af undersøgelsen, og AE'er med dødelig udgang.
Tidsramme: Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Dag 1 til Studieafslutning, i gennemsnit 5 år
Procentvis ændring fra baseline i månedlig tællig anfaldsfrekvens (MCSF) i uge 52, med tællige anfald defineret som generaliserede tonisk-kloniske/kloniske, fokal motoriske med tydeligt observerbare kliniske tegn, toniske bilaterale og atoniske anfald.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Andel af deltagere fri for episoder med længerevarende anfald og/eller status epilepticus i uge 52.
Tidsramme: Uge 5 til og med uge 52
Uge 5 til og med uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥ 90 % reduktion i månedlig tællelig anfaldsfrekvens (MCSF) fra baseline i uge 52.
Tidsramme: Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Mellem den 8-ugers basislinjeperiode og den 48-ugers vurderingsperiode efter dosering (defineret som uge 5 til uge 52 efter administration af ETX101)
Ændring fra baseline i Vineland-Third Edition Expressive Communication-råresultatet i uge 52.
Tidsramme: Baseline til og med uge 52. Højere score svarer til bedre resultater.
Baseline til og med uge 52. Højere score svarer til bedre resultater.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

1. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ETX-DS-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med ETX101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner