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Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101, einer durch AAV9 verabreichten Gentherapie bei Kindern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom (nur Australien)

13. November 2025 aktualisiert von: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101, einer durch AAV9 verabreichten Gentherapie bei Kindern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom

WAYFINDER ist eine Phase-1/2-Studie in Australien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101 bei Teilnehmern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom im Alter von 36 bis 83 Monaten (3 bis <7 Jahre). Die Studie folgt einem offenen, dosissteigernden Design.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Royal Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss einen vorhergesagten Funktionsverlust einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen SCN1A-Variante haben.
  • Der Teilnehmer muss seinen ersten Krampfanfall im Alter zwischen 3 und 15 Monaten erlebt haben.
  • Der Teilnehmer muss eine klinische Diagnose des Dravet-Syndroms haben oder der behandelnde Arzt muss einen starken klinischen Verdacht auf eine Diagnose des Dravet-Syndroms haben.
  • Der Teilnehmer erhält mindestens ein prophylaktisches Antiepileptikum.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine andere genetische Mutation oder klinische Komorbidität, die möglicherweise den typischen Dravet-Phänotyp verfälschen könnte.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte strukturelle und/oder vaskuläre Anomalie des Zentralnervensystems (angezeigt durch eine MRT- oder CT-Untersuchung des Gehirns).
  • Der Teilnehmer weist eine Anomalie auf, die die Liquorverteilung beeinträchtigen kann, und/oder weist einen bestehenden ventrikuloperitonealen Shunt auf.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit Medikamente gegen Krampfanfälle (ASMs) in therapeutischer Dosis ein oder hat diese eingenommen, die beim Dravet-Syndrom kontraindiziert sind, einschließlich Natriumkanalblockern.
  • Der Teilnehmer erlebte innerhalb des Zeitraums von 6 Monaten vor der Einverständniserklärung vier aufeinanderfolgende Wochen lang Anfallsfreiheit.
  • Der Teilnehmer hat zuvor eine Gen- oder Zelltherapie erhalten.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer klinischen Studie teil oder erhält eine Prüftherapie.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte a
Kohorte A wird ETX101 -Dosis Level 1 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.
Experimental: Kohorte b
Kohorte B wird ETX101 -Dosis Level 2 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.
Experimental: Kohorte c
Kohorte C wird ETX101 -Dosis Level 3 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.
Experimental: Kohorte d
Kohorte D wird ETX101 -Dosis Level 4 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE), damit verbundene UE, UE mit Schweregrad ≥ 3, UE, die zum Studienabbruch führen, und UE mit tödlichem Ausgang auftreten.
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Abschluss des Studiums, durchschnittlich 5 Jahre
Vom ersten Tag bis zum Abschluss des Studiums, durchschnittlich 5 Jahre
Prozentuale Veränderung der monatlichen zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52, wobei zählbare Anfälle definiert sind als generalisierte tonisch-klonische/klonische, fokale motorische Anfälle mit deutlich erkennbaren klinischen Anzeichen, tonische bilaterale und atonische Anfälle.
Zeitfenster: Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 frei von Episoden längerer Anfälle und/oder Status epilepticus waren.
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 52
Woche 5 bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der monatlich zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) um ≥ 90 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52.
Zeitfenster: Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Rohwert der Vineland-Third Edition Expressive Communication in Woche 52.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52. Höhere Werte entsprechen besseren Ergebnissen.
Ausgangswert bis Woche 52. Höhere Werte entsprechen besseren Ergebnissen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Encoded Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. November 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ETX-DS-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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