Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intermediate Expanded Access Protocol CNMAu8.EAP04

1. april 2026 opdateret af: Clene Nanomedicine

En mellemliggende udvidet adgangsprotokol med CNM-Au8 til amyotrofisk lateral sklerose for NIH Grant RFA-NS-23-012

En mellemliggende udvidet adgangsprotokol (EAP) med CNM-Au8 til amyotrofisk lateral sklerose for NIH Grant RFA-NS-23-012

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Midlertidigt ikke tilgængelig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En mellemliggende udvidet adgangsprotokol (EAP) med CNM-Au8 til amyotrofisk lateral sklerose for NIH Grant RFA-NS-23-012. Det primære formål med denne mellemliggende EAP er at give adgang til forsøgsproduktet, CNM-Au8 30mg, for op til 180 personer, der lever med ALS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Austin Rynders, BS
  • Telefonnummer: (801)676-9695
  • E-mail: eap@clene.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Jeremy Evan, PA-C
  • Telefonnummer: (801)676-9695
  • E-mail: eap@clene.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33328
        • Nova Southeastern University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60613
        • Synapticure
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Unniversity
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27704
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Texas Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere på 18 år eller derover (inklusive) på tidspunktet for udfyldelse af informeret samtykke.
  3. Deltagere med en bekræftet diagnose af ALS i henhold til Gold Coast-kriterier som bestemt af en neurolog med speciale i ALS (f.eks. stedets hovedinvestigator eller sub-investigator for denne undersøgelse).
  4. Deltageren er i stand til dagligt at indtage op til 60 ml af forsøgsmedicinsuspensionen uden væsentlig dysfagi, ELLER kan indtage forsøgsproduktet gennem en sonde.
  5. Deltageren skal have gennemført standard kliniske sikkerhedslaboratorier inden for de foregående 90 dage fra baselinebesøget, inklusive et kemipanel (f.eks. CMP) og et hæmatologipanel (f.eks. CBC).
  6. Deltageren har en basisscore af TRICALS risikoberegneren, der er mindre end -2 (dvs. deltageren har ikke øget risiko for tidlig død; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

  7. Deltageren opfylder følgende kriterier:

    1. Baseline vital kapacitet >15 % forudsagt,
    2. Baseline ALSFRS-R-score >8, og,
    3. Baseline BMI >17,5 kg/m2
  8. Deltagerne har etableret pleje hos en neurolog på det specialiserede ALS-center eller fjerntilmeldingssted, der er involveret i undersøgelsen, og vil opretholde denne kliniske pleje under hele EAP'ens varighed i USA.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren er berettiget til deltagelse i enhver dobbeltblindet placebokontrolleret undersøgelse, der behandler ALS på samme forskningssted.
  2. Deltageren har en historie med enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), der kan interferere med vurdering af sikkerhed eller kompromittere undersøgelsens mål.
  3. Baseret på investigatorens vurdering, deltagere, som kan have svært ved at overholde protokollen og/eller eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  4. Inden for de foregående 90 dage har deltageren haft klinisk signifikante fund på standard lever-, hæmatologiske eller nyresikkerhedsassays, herunder, men ikke begrænset til: (i) ALAT eller ASAT ≥ 3 gange øvre normalgrænse, (ii) direkte (konjugeret) ) med bilirubin ≥2 gange øvre normalgrænse, (iii) lavt blodpladetal (< 150 x 109 pr. liter) eller eosinofili (absolut eosinofiltal på ≥ 500 eosinofiler pr. mikroliter), (iv) serumkreatinin >1,2 mg/d. eller (v) eGFR < 45 ml/min pr. 1,73 m2.
  5. Deltageren er i øjeblikket involveret i et andet placebokontrolleret klinisk forsøg (bemærk: samtidig behandling med andre forsøgsprodukter er tilladt med visse begrænsninger - se samtidig medicin nedenfor).
  6. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide under EAP eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​dette forsøg.
  7. Kvinder i den fødedygtige alder, eller mænd, som er uvillige eller ude af stand til at bruge accepterede præventionsmetoder.
  8. Historie om guldallergi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Clene Nanomedicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CNMAu8.EAP04
  • 1U01NS136023-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger