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Protocolo de acesso intermediário expandido CNMAu8.EAP04

1 de abril de 2026 atualizado por: Clene Nanomedicine

Um protocolo de acesso intermediário expandido com CNM-Au8 para esclerose lateral amiotrófica para concessão do NIH RFA-NS-23-012

Um protocolo de acesso intermediário expandido (EAP) com CNM-Au8 para esclerose lateral amiotrófica para concessão do NIH RFA-NS-23-012

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Temporariamente indisponível

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Um protocolo de acesso intermediário expandido (EAP) com CNM-Au8 para esclerose lateral amiotrófica para NIH Grant RFA-NS-23-012. O objetivo principal deste PAA intermediário é fornecer acesso ao produto sob investigação, CNM-Au8 30 mg, para até 180 pessoas que vivem com ELA.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Descreve a categoria de acesso expandido sob os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Existem três tipos de acesso expandido:
  • Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
  • População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
  • Tratamento IND/Protocolo
  • Tratamento IND/Protocolo
    • forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Austin Rynders, BS
  • Número de telefone: (801)676-9695
  • E-mail: eap@clene.com

Estude backup de contato

  • Nome: Jeremy Evan, PA-C
  • Número de telefone: (801)676-9695
  • E-mail: eap@clene.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33328
        • Nova Southeastern University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60613
        • Synapticure
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Unniversity
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27704
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Texas Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de compreender e dar consentimento informado por escrito.
  2. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos (inclusive) no momento do preenchimento do consentimento informado.
  3. Participantes com diagnóstico confirmado de ELA de acordo com os critérios da Gold Coast, conforme determinado por um neurologista especializado em ELA (por exemplo, o investigador principal ou subinvestigador do centro deste estudo).
  4. O participante é capaz de consumir diariamente até 60 mL da suspensão do medicamento experimental sem disfagia substancial, OU pode ingerir o produto experimental através de um tubo de alimentação.
  5. O participante deve ter concluído os laboratórios de segurança clínica padrão nos 90 dias anteriores à visita inicial, incluindo um painel de química (por exemplo, CMP) e um painel de hematologia (por exemplo, CBC).
  6. O participante tem uma pontuação inicial na calculadora de risco TRICALS inferior a -2 (ou seja, o participante não apresenta risco aumentado de morte precoce; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

  7. O participante atende aos seguintes critérios:

    1. Capacidade vital basal >15% do previsto,
    2. Pontuação ALSFRS-R basal >8, e,
    3. IMC basal >17,5 kg/m2
  8. Os participantes estabeleceram atendimento com um neurologista no centro especializado em ELA ou local de inscrição remota envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante todo o EAP nos Estados Unidos.

Critério de exclusão:

  1. O participante é elegível para participação em qualquer estudo duplo-cego controlado por placebo sobre o tratamento de ELA no mesmo local de pesquisa.
  2. O participante tem histórico de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável (exceto ELA) que pode interferir na avaliação de segurança ou comprometer os objetivos do estudo.
  3. Com base no julgamento do investigador, participantes que possam ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
  4. Nos últimos 90 dias, o participante teve resultados clinicamente significativos em ensaios padrão de segurança hepática, hematológica ou renal, incluindo, mas não limitado a: (i) ALT ou AST ≥ 3 vezes os limites superiores do normal, (ii) direto (conjugado ) com bilirrubina ≥2 vezes os limites superiores do normal, (iii) baixa contagem de plaquetas (< 150 x 109 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro), (iv) creatinina sérica >1,2 mg/dL, ou (v) TFGe < 45 ml/min por 1,73 m2.
  5. O participante está atualmente envolvido em outro ensaio clínico controlado por placebo (nota: a terapia concomitante com outros produtos sob investigação é permitida com certas restrições – veja medicamentos concomitantes abaixo).
  6. Mulheres que estão grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o EAP, ou dentro de 6 meses após o final deste ensaio.
  7. Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos anticoncepcionais aceitos.
  8. História de alergia ao ouro.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Clene Nanomedicine

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
10 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CNMAu8.EAP04
  • 1U01NS136023-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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