Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig NSAA

30. juli 2024 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Et enkelt-center, prospektivt, åbent, enkeltarmsstudie af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA)

Effekt og sikkerhed af Romiplostim til behandling af refraktær transfusionsafhængig NSAA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år, mand eller kvinde.
  2. Diagnose i overensstemmelse med refraktær transfusionsafhængighed NSAA definerer refraktær som patienter, der ikke har reageret på mindst 6 måneders forudgående førstelinjebehandling med tilstrækkelige doser cyclosporin (3-5 mg/kg), og som er blevet behandlet med en passende dosis af mindst én povidon i 3 måneder. Definition af transfusionsafhængighed: mindst 1 komponent transfusion i gennemsnit hver 8. uge og varighed af transfusionsafhængighed ≥ 4 måneder.
  3. Opfyld mindst én af følgende betingelser på tilmeldingstidspunktet: hæmoglobin <90 g/L, blodplader <30×10^9/L, neutrofiler <1,0×10^9/L.
  4. Accepter at underskrive samtykkeerklæringen.
  5. En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsager til fuldblodscytopeni, såsom myelodysplastiske syndromer (MDS).
  2. Tilstedeværelse af cytogenetisk bevis for klonale hæmatologiske knoglemarvsforstyrrelser (MDS, AML).
  3. PNH-kloner ≥50%.
  4. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før tilmelding.
  5. Forudgående behandling med ATG.
  6. Infektion eller blødning ukontrolleret af standardbehandling.
  7. Allergi over for roprostin.
  8. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirrhose eller portal hypertension.
  9. Enhver samtidig malignitet, lokaliseret basalcellekarcinom i huden inden for 5 år.
  10. Lever- og nyrefunktion ved baseline, der er mere end to gange normal.
  11. Aktiv infektion.
  12. Tidligere tromboemboliske hændelser, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid antistofsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
  13. Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
  14. Deltagelse i endnu et klinisk forsøg inden for 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Romiplostim gruppe
Medicin: Romiplostim
Tilmeldte patienter vil få Romiplostim (20 µg/kg subkutant én gang om ugen) i mindst 3 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 3 måneder
Samlet responsrate (ORR) blev defineret som forholdet mellem fuldstændig respons (CR) + delvis respons (PR). CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.PR blev defineret som ikke transfusionsafhængig (hvis tidligere transfusionsafhængig), eller fordobling eller normalisering af mindst én cellelinje eller basislinjestigning eller initial ANC <0,5 × 10^9/L steg med mindst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L steg med mindst 20 × 10^9/L efter behandling.
3 måneder
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) blev defineret som forholdet mellem fuldstændig respons (CR) + delvis respons (PR). CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.PR blev defineret som ikke transfusionsafhængig (hvis tidligere transfusionsafhængig), eller fordobling eller normalisering af mindst én cellelinje eller basislinjestigning eller initial ANC <0,5 × 10^9/L steg med mindst 0,5 × 10^9/L efter behandling, eller initial PLT <20 × 10^9/L steg med mindst 20 × 10^9/L efter behandling.
6 måneder
CRR
Tidsramme: 3 måneder
CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.
3 måneder
CRR
Tidsramme: 6 måneder
CR blev defineret som et hæmoglobinniveau ≥120 g/L, neutrofiltal >1,5 × 10^9/L og blodpladetal >150 × 10^9/L hos patienter, der ikke modtog en transfusion.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
sikkerhedshændelser
Tidsramme: 3 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
3 måneder
sikkerhedshændelser
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LRA-2024-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger