Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie romiplostymu w leczeniu opornych na leczenie NSAA zależnych od transfuzji

30 lipca 2024 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte, jednoramienne badanie dotyczące stosowania romiplostymu w leczeniu opornej na leczenie nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji (NSAA)

Skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu w leczeniu opornych na leczenie NSAA zależnych od transfuzji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat, mężczyzna lub kobieta.
  2. Diagnoza zgodna z oporną na leczenie zależnością od transfuzji NSAA definiuje opornych na leczenie jako pacjentów, którzy nie zareagowali na wcześniejsze leczenie pierwszego rzutu odpowiednimi dawkami cyklosporyny (3-5 mg/kg) przez co najmniej 6 miesięcy i którzy byli leczeni odpowiednią dawką co najmniej jeden powidon przez 3 miesiące. Definicja uzależnienia od transfuzji: transfuzja co najmniej 1 składnika średnio co 8 tygodni i czas trwania uzależnienia od transfuzji ≥ 4 miesiące.
  3. W momencie rejestracji spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków: hemoglobina <90 g/L, płytki krwi <30×10^9/L, neutrofile <1,0×10^9/L.
  4. Wyraź zgodę na podpisanie formularza zgody.
  5. Wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) na poziomie 0-2.

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne przyczyny cytopenii pełnej krwi, takie jak zespoły mielodysplastyczne (MDS).
  2. Obecność dowodów cytogenetycznych na klonalne hematologiczne zaburzenia szpiku kostnego (MDS, AML).
  3. Klony PNH ≥50%.
  4. Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) przed rejestracją.
  5. Wcześniejsze leczenie ATG.
  6. Zakażenie lub krwotok niekontrolowany standardowym leczeniem.
  7. Alergia na roprostynę.
  8. Aktywne zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  9. Każdy współistniejący nowotwór złośliwy, zlokalizowany rak podstawnokomórkowy skóry w ciągu 5 lat.
  10. Wyjściowa czynność wątroby i nerek ponad dwukrotnie większa od normy.
  11. Aktywna infekcja.
  12. Przebyte w przeszłości zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, zawał serca lub udar (w tym zespół przeciwciał antyfosfolipidowych) i obecne stosowanie leków przeciwzakrzepowych.
  13. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (karmiące piersią).
  14. Udział w kolejnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa romiplostymu
Lek: Romiplostym
Włączeni pacjenci będą otrzymywać Romiplostym (20 µg/kg podskórnie raz w tygodniu) przez co najmniej 3 miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 3 miesiące
Całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) zdefiniowano jako stosunek odpowiedzi całkowitej (CR) + odpowiedzi częściowej (PR). CR zdefiniowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji. ​​PR definiowano jako niezależny od transfuzji (jeśli był wcześniej zależny od transfuzji) lub podwojenie lub normalizację co najmniej jednej linii komórkowej lub wzrost wartości wyjściowej, lub początkowe ANC <0,5 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 0,5 × 10^9/L po leczeniu lub początkowe PLT <20 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 20 × 10^9/L po leczeniu.
3 miesiące
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) zdefiniowano jako stosunek odpowiedzi całkowitej (CR) + odpowiedzi częściowej (PR). CR zdefiniowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji. ​​PR definiowano jako niezależny od transfuzji (jeśli był wcześniej zależny od transfuzji) lub podwojenie lub normalizację co najmniej jednej linii komórkowej lub wzrost wartości wyjściowej, lub początkowe ANC <0,5 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 0,5 × 10^9/L po leczeniu lub początkowe PLT <20 × 10^9/L zwiększone o co najmniej 20 × 10^9/L po leczeniu.
6 miesięcy
CRR
Ramy czasowe: 3 miesiące
CR definiowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji.
3 miesiące
CRR
Ramy czasowe: 6 miesięcy
CR definiowano jako poziom hemoglobiny ≥120 g/l, liczbę neutrofilów >1,5 × 10^9/l i liczbę płytek krwi >150 × 10^9/l u pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wydarzenia związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
3 miesiące
wydarzenia związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LRA-2024-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami