Um estudo de Romiplostim para o tratamento de AINEs refratários dependentes de transfusão

Critério de inclusão:

1. Idade ≥18 anos, masculino ou feminino.
2. Diagnóstico consistente com dependência transfusional refratária A NSAA define refratários como pacientes que não responderam a pelo menos 6 meses de tratamento de primeira linha anterior com doses adequadas de ciclosporina (3-5 mg/kg) e que foram tratados com uma dose adequada de pelo menos uma povidona por 3 meses. Definição de dependência transfusional: transfusão de pelo menos 1 componente em média a cada 8 semanas e duração da dependência transfusional ≥ 4 meses.
3. Satisfazer pelo menos uma das seguintes condições no momento da inscrição: hemoglobina <90 g/L, plaquetas <30×10^9/L, neutrófilos <1,0×10^9/L.
4. Concorde em assinar o formulário de consentimento.
5. Uma pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.

Critério de exclusão:

1. Outras causas de citopenia no sangue total, como síndromes mielodisplásicas (SMD).
2. Presença de evidência citogenética de distúrbios hematológicos clonais da medula óssea (SMD, LMA).
3. Clones HPN ≥50%.
4. Transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) antes da inscrição.
5. Tratamento prévio com ATG.
6. Infecção ou hemorragia não controlada pela terapia padrão.
7. Alergia à roprostina.
8. Infecção ativa por HIV, HCV ou HBV ou cirrose ou hipertensão portal.
9. Qualquer malignidade concomitante, carcinoma basocelular localizado da pele dentro de 5 anos.
10. Função hepática e renal no início do estudo que é mais de duas vezes o normal.
11. Infecção ativa.
12. História pregressa de eventos tromboembólicos, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes.
13. Mulheres grávidas ou lactantes (amamentando).
14. Participação em outro ensaio clínico dentro de 3 meses.