Un estudio de romiplostim para el tratamiento de NSAA refractarios dependientes de transfusiones

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥18 años, hombre o mujer.
2. Diagnóstico consistente con dependencia de transfusión refractaria La NSAA define refractario como pacientes que no han respondido a al menos 6 meses de tratamiento previo de primera línea con dosis adecuadas de ciclosporina (3-5 mg/kg) y que han sido tratados con una dosis adecuada de al menos una povidona durante 3 meses. Definición de dependencia de transfusión: al menos 1 componente de transfusión en promedio cada 8 semanas y duración de la dependencia de transfusión ≥ 4 meses.
3. Satisfacer al menos una de las siguientes condiciones al momento de la inscripción: hemoglobina <90 g/L, plaquetas <30×10^9/L, neutrófilos <1,0×10^9/L.
4. Acepta firmar el formulario de consentimiento.
5. Una puntuación del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0 a 2.

Criterio de exclusión:

1. Otras causas de citopenia en sangre total, como los síndromes mielodisplásicos (MDS).
2. Presencia de evidencia citogenética de trastornos hematológicos clonales de la médula ósea (MDS, AML).
3. Clones de HPN ≥50%.
4. Trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) antes de la inscripción.
5. Tratamiento previo con ATG.
6. Infección o hemorragia no controlada con el tratamiento estándar.
7. Alergia a la roprostina.
8. Infección activa por VIH, VHC o VHB o cirrosis o hipertensión portal.
9. Cualquier neoplasia maligna concomitante, carcinoma de células basales localizado de piel dentro de los 5 años.
10. Función hepática y renal al inicio del estudio que es más del doble de lo normal.
11. Infección activa.
12. Antecedentes de eventos tromboembólicos, ataque cardíaco o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes.
13. Mujeres embarazadas o en período de lactancia (amamantamiento).
14. Participación en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses.