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Eine Studie zu Romiplostim zur Behandlung refraktärer transfusionsabhängiger NSAA

30. Juli 2024 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Eine prospektive, offene, einarmige Single-Center-Studie zu Romiplostim zur Behandlung refraktärer transfusionsabhängiger nicht schwerer aplastischer Anämie (NSAA)

Wirksamkeit und Sicherheit von Romiplostim bei der Behandlung refraktärer transfusionsabhängiger NSAA.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre, männlich oder weiblich.
  2. Diagnose im Einklang mit refraktärer Transfusionsabhängigkeit. Die NSAA definiert refraktär als Patienten, die auf eine mindestens 6-monatige vorherige Erstlinienbehandlung mit ausreichenden Dosen Ciclosporin (3–5 mg/kg) nicht angesprochen haben und mit einer ausreichenden Dosis behandelt wurden mindestens ein Povidon für 3 Monate. Definition der Transfusionsabhängigkeit: mindestens 1 Komponententransfusion im Durchschnitt alle 8 Wochen und Dauer der Transfusionsabhängigkeit ≥ 4 Monate.
  3. Erfüllen Sie zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens eine der folgenden Bedingungen: Hämoglobin <90 g/L, Blutplättchen <30×10^9/L, Neutrophile <1,0×10^9/L.
  4. Stimmen Sie der Unterzeichnung des Einverständnisformulars zu.
  5. Ein ECOG-Score (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0-2.

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Ursachen für Vollblutzytopenie, wie zum Beispiel myelodysplastische Syndrome (MDS).
  2. Vorliegen zytogenetischer Hinweise auf klonale hämatologische Knochenmarksstörungen (MDS, AML).
  3. PNH-Klone ≥50 %.
  4. Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) vor der Einschreibung.
  5. Vorherige Behandlung mit ATG.
  6. Infektion oder Blutung, die durch eine Standardtherapie nicht kontrolliert werden kann.
  7. Allergie gegen Roprostin.
  8. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Zirrhose oder portale Hypertonie.
  9. Jede begleitende maligne Erkrankung, lokalisiertes Basalzellkarzinom der Haut innerhalb von 5 Jahren.
  10. Leber- und Nierenfunktion zu Studienbeginn mehr als doppelt so hoch wie normal.
  11. Aktive Infektion.
  12. Thromboembolische Ereignisse, Herzinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom) in der Vorgeschichte und aktuelle Einnahme von Antikoagulanzien.
  13. Schwangere oder stillende Frauen.
  14. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Romiplostim-Gruppe
Arzneimittel: Romiplostim
Eingeschriebene Patienten erhalten mindestens 3 Monate lang Romiplostim (20 µg/kg subkutan einmal pro Woche).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 3 Monate
Die Gesamtansprechrate (ORR) wurde als das Verhältnis von vollständigem Ansprechen (CR) + teilweisem Ansprechen (PR) definiert. CR wurde als Hämoglobinwert ≥ 120 g/L, Neutrophilenzahl > 1,5 × 10^9/L und Thrombozytenzahl definiert >150 × 10^9/L bei Patienten, die keine Transfusion erhalten haben. PR wurde als nicht transfusionsabhängig (sofern zuvor transfusionsabhängig) oder als Verdoppelung oder Normalisierung mindestens einer Zelllinie oder eines Grundlinienanstiegs oder als initial definiert ANC <0,5 × 10^9/L erhöhte sich um mindestens 0,5 × 10^9/L nach der Behandlung oder anfänglicher PLT <20 × 10^9/L erhöhte sich um mindestens 20 × 10^9/L nach der Behandlung.
3 Monate
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 6 Monate
Die Gesamtansprechrate (ORR) wurde als das Verhältnis von vollständigem Ansprechen (CR) + teilweisem Ansprechen (PR) definiert. CR wurde als Hämoglobinwert ≥ 120 g/L, Neutrophilenzahl > 1,5 × 10^9/L und Thrombozytenzahl definiert >150 × 10^9/L bei Patienten, die keine Transfusion erhalten haben. PR wurde als nicht transfusionsabhängig (sofern zuvor transfusionsabhängig) oder als Verdoppelung oder Normalisierung mindestens einer Zelllinie oder eines Grundlinienanstiegs oder als initial definiert ANC <0,5 × 10^9/L erhöhte sich um mindestens 0,5 × 10^9/L nach der Behandlung oder anfänglicher PLT <20 × 10^9/L erhöhte sich um mindestens 20 × 10^9/L nach der Behandlung.
6 Monate
CRR
Zeitfenster: 3 Monate
CR wurde als Hämoglobinspiegel ≥ 120 g/L, Neutrophilenzahl > 1,5 × 10^9/L und Thrombozytenzahl > 150 × 10^9/L bei Patienten definiert, die keine Transfusion erhielten.
3 Monate
CRR
Zeitfenster: 6 Monate
CR wurde als Hämoglobinspiegel ≥ 120 g/L, Neutrophilenzahl > 1,5 × 10^9/L und Thrombozytenzahl > 150 × 10^9/L bei Patienten definiert, die keine Transfusion erhielten.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsveranstaltungen
Zeitfenster: 3 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
3 Monate
Sicherheitsveranstaltungen
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LRA-2024-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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