Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Styring af Steatorræ hos Børn og Unge Voksne med Alagille Syndrom Efter Levertransplantation

24. april 2026 opdateret af: Digestive Care, Inc.

En fase 2-behandlingsudtraekningsklinisk undersøgelse af et bikarbonatbufferet, enterisk overtrekket pankreasenzymtilskud til behandling af steatorrhea hos børn og unge voksne med Alagille-syndrom efter levertransplantation

Målet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om PERTZYE® virker til behandling af steatorré hos børn og voksne med Alagille Syndrom (ALGS) efter levertransplantation. Det vil også undersøge sikkerheden ved PERTZYE®. De vigtigste spørgsmål, der ønskes besvaret, er:

  • Forbedrer PERTZYE optagelsen af fedt fra kosten?
  • Forbedrer PERTZYE hyppigheden og konsistensen af afføringen?
  • Forbedrer PERTZYE mavesymptomer og -tegn?
  • Hvilke medicinske problemer oplever deltagerne, når de tager PERTZYE? Forskere vil sammenligne resultaterne, når deltagerne tager og stopper med at tage PERTZYE.

Under undersøgelsen vil deltagerne:

  • Indtage en fedtrig kost
  • Tage PERTZYE hver dag sammen med måltider og snacks i op til 4 uger
  • Have planlagte opfølgninger via telefon eller video af klinisk personale
  • Føre en dagbog over deres symptomer og PERTZYE-dosering
  • Indsamle afføring til laboratorieundersøgelser

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 7-50 år inklusive.
  • Bekræftet diagnose af ALGS.
  • Status efter OLT på grund af ALGS-komplikationer.
  • Deltagere, der i øjeblikket behandles med pankreasenzymprodukter (PEP'er), kan deltage, forudsat at PEP'er ophører 5 dage før starten af de 72-timers afføringsindsamlinger. Deltagerne skal ophøre med PEP'er i hele undersøgelsesperioden indtil afslutningen.
  • Enig i at overholde en fedtrig kost mindst 2 dage før og under de 72-timers afføringsindsamlinger og overvåge kostindtaget ved hjælp af en kostdagbog.
  • Tilstedeværelse af steatorré bekræftet af baseline CFA ≤ 90 %.
  • Har en konsekvent omsorgsperson i undersøgelsesperioden, hvis det er relevant for indskrivning af et barn.
  • I stand til at give skriftligt informeret samtykke og accept (hvis alderssvarende).

Eksklusionskriterier:

  • Kirurgisk afbrydelse af den enterohepatiske cirkulation (f.eks. galdeafledning).
  • Kost med højt indhold af mellemkædetriglycerid (MKT)-olie.
  • Brug af galdesyrer, galdesyreoptagelseshæmmere, lipidbindende harpikser, syntetiske fedterstatninger (f.eks. Olestra) og bleudslætsalver (bemærk at H2-antagonister og protonpumpehæmmere [PPI'er] er tilladt, hvis de anvendes i et stabilt og konsekvent regime gennem hele undersøgelsesperioden).
  • Historie eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme såsom levertransplantatafstødning med kolestase, hepatitis B- eller C-virusinfektion, HIV, primær skleroserende kolangitis (PSC), alkoholisk leversygdom, autoimmun hepatitis, metabolisk associeret fedtleversygdom (MASLD)/ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH) eller signifikant kronisk allograftafstødning.
  • I øjeblikket gravid eller ammende.
  • Kræft med undtagelse af in situ-carcinom eller kræft behandlet mindst 5 år før screening uden tegn på tilbagefald.
  • Deltagelse i en klinisk undersøgelse og modtagelse af et undersøgelsesprodukt inden for de sidste 30 dage.
  • Brug af antidiarretika, antispasmodika og/eller katartiske afføringsmidler. Ændring i osmotiske afføringsmidler inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Diagnostisk test: Fækal fedt
absorptionskoefficient for fedt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fedtoptagelse i kosten
Tidsramme: Ved afslutningen af 72-timers afføringsopsamlingsperioden
Optagelsen af kostfedt måles ved at beregne procentdelen af fedtoptagelse (0-100%). Højere procentdel af fedtoptagelse indikerer god fedtoptagelse.
Ved afslutningen af 72-timers afføringsopsamlingsperioden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Digestive Care, Inc.

Samarbejdspartnere

Alagille Syndrome Alliance

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 102824-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eksokrin pancreasinsufficiens

Kliniske forsøg med Fækal fedt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner