Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosisudforskningsundersøgelse af EDP167 i HoFH

19. maj 2026 opdateret af: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Et multicentrisk, dosis-undersøgende, åbent Phase II-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af EDP167 hos voksne patienter med homozygot familiel hyperkolesterolæmi

EDP167 er et dobbeltstrenget lille interfererende RNA (siRNA)-lægemiddel, der målretter angiopoietin-lignende 3-protein (ANGPTL3), hvilket kan give fordele for patienter med dyslipidæmi-tilstande. Dette er en doseringsundersøgelse i patienter med homozygot familiel hyperkolesterolæmi (HoFH) for at vurdere effektiviteten og sikkerheden samt farmakokinetiske (PK)/farmakodynamiske (PD)-profiler for flere EDP167-injektioner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Angiopoietin-lignende 3 protein (ANGPTL3) er en nøgleregulator for lipidmetabolismen. Kliniske studier har vist, at hæmning af ANGPTL3 kan udøve lipid-sænkende effekter hos patienter med dyslipidæmi. EDP167 er en ny N-Acetylgalactosamin (GalNAc)-konjugeret siRNA-terapi, der selektivt dæmper hepatisk ANGPTL3 mRNA-ekspression, hvilket tilbyder en lovende strategi til lipidsænkning. Denne forsøgsperiode omfatter to faser, hovedstudiefasen (inkluderende screeningsperiode og 24 ugers behandlingsperiode) og forlængelsesfasen (inkluderende 6 måneders behandlingsperiode). I hovedstudiefasen vil patienter med HoFH blive randomiseret i to dosisgrupper (200mg og 300mg, 10 forsøgspersoner hver), der modtager EDP167-injektioner på dag 1 og i uge 12. Ved uge 24 i hovedstudiefasen vil forsøgspersonerne blive evalueret og indgå i forlængelsesfasen, hvor de modtager EDP167-injektioner ved måned 0 og måned 3. Opfølgningen vil vare indtil måned 6 i forlængelsesfasen for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, PK-profilen og PD-effekterne (ANGPTL3, lavdensitetslipoprotein-kolesterol [LDL-C], triglycerider [TG] og andre lipidparametre) hos HoFH-patienter efter flere EDP167-injektioner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Fuwai Hospital
        • Kontakt:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Telefonnummer: +86 010 88396281

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år, mand eller kvinde, og vægt ≥40 kg.
  2. Genetisk diagnose eller klinisk diagnose af HoFH.
  3. Fastende serum LDL-C ≥2,6 mmol/L.
  4. Følge en daglig fedtfattig kost under studiet.
  5. Modtage stabil og tolerabel lipidnedsættende behandling eller andre lægemidler til behandling af kroniske sygdomme i bestemte perioder før studiet og opretholde de stabile behandlinger gennem hele studiet.
  6. Svangerskabstestresultater for fertile kvinder skal være negative.
  7. Acceptere at bruge præventionsmetoder, der overholder regler og protokolkrav under studiet og indtil 6 måneder efter sidste dosis.
  8. Forstå studieprocedurerne, deltage frivilligt og underskrive informeret samtykkeerklæring.

Eksklusionskriterier:

  1. Allergisk over for lægemidlet i dette studie, dets komponenter eller lignende lægemidler.
  2. Brugt nogen antisense-oligonukleotid (ASO) eller small interfering nucleic acid (siRNA) lægemidler inden for 12 måneder før randomisering.
  3. Modtaget behandling rettet mod ANGPTL3 eller Apolipoprotein C3 (ApoC3), eller har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 6 måneder eller 5 halveringstider (afhængigt af hvad der er længst) før screening.
  4. Modtaget kosttilskud eller andre lægemidler, der er blevet brugt til lipidnedsættende formål, inden for 4 uger før screening.
  5. Modtaget Lipoproteinafærese inden for 8 uger før screening.
  6. En vægtændring på >10% inden for 4 uger før randomisering, eller planer om at gennemgå vægttabsoperation eller vægtinterventionsbehandling under studieperioden.
  7. Påbegyndt en ny kostplan eller har væsentlige forskelle fra den tidligere kost inden for 4 uger før randomisering.
  8. Forekomst af sygdomme, der ville påvirke lipid- eller lipoprotein-niveauer, såsom nefrotisk syndrom, svære leversygdomme, Cushings syndrom, hypothyreose eller hyperthyreose osv., som er dårligt kontrolleret, og efter forsøgslederens vurdering vil forstyrre den nøjagtige vurdering af studieresultaterne.
  9. Haft New York Heart Association (NYHA) grad III-IV hjerteinsufficiens inden for 12 måneder før randomisering, eller akut koronart syndrom eller apopleksi inden for 6 måneder før randomisering.
  10. Udført koronar intervention inden for 6 måneder før randomisering, eller planer om at udføre koronar intervention under studiet.
  11. Har en historie med større operation inden for 3 måneder før screening, eller planer om at gennemgå større operation under studiet.
  12. Med en historie med malignitet, medmindre det menes at være helbredt ved tilstrækkelig behandling og der ikke er tegn på recidiv i mindst 3 år.
  13. Klinisk evidens for aktive infektioner eller andre større eller dårligt kontrollerede alvorlige sygdomme, eller andre tilstande, som efter forsøgslederens vurdering kan forstyrre studieresultaterne eller udsætte forsøgspersonerne for overdreven risiko.
  14. Har en historie med nuværende alkohol- eller stofmisbrug efter forsøgslederens vurdering.
  15. Ukontrolleret hypertension ved screening (blodtryk >160/100 mmHg).
  16. Forsøgspersoner med en af følgende laboratorieabnormaliteter ved screening: a) fastende serum TG≥5,6 mmol/L; b) Glykosyleret hemoglobin A1C (HbA1c)>8,5%; c) alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) eller gamma-glutamyltranspeptidase (GGT)>1,5×ULN (øvre normalgrænse), totalt bilirubin (TBIL)>2×ULN; d) protrombin tid (PT) eller aktiveret partiel tromboplastin tid (APTT) eller International Normalized Ratio (INR) klinisk signifikant abnorm; e) Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller antistof mod hepatitis C virus (HCVAb) eller human immundefekt virus (HIV) positiv; f) estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR)<30 mL/min/1,73m².
  17. Doneret eller mistet blod ≥400 mL inden for 3 måneder før screening.
  18. Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger graviditet.
  19. Andre forhold, hvor forsøgslederen vil vurdere, at forsøgspersonen ikke er egnet til at deltage i dette studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
Medicin: EDP167
EDP167 sc-injektion
Eksperimentel: EDP167-300mg
EDP167 300mg (N=10)
Medicin: EDP167
EDP167 sc-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Til vurdering af ændringen fra baseline i serum low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) niveau i uge 24 af hovedstudiefasen.
Tidsramme: Op til uge 24 i hovedstudiefasen
Op til uge 24 i hovedstudiefasen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere ændringen fra udgangspunkt i serum LDL-C-niveauet.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
For at vurdere ændringen fra baseline i serum angiopioetin-lignende protein 3 (ANGPTL3) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
At evaluere ændringen fra baseline i serum triglycerid (TG) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
For at vurdere ændringen fra baseline i serum total kolesterol (TC) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
At evaluere ændringen fra baseline i serum non-high-density lipoprotein kolesterol (non-HDL-C) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
For at evaluere ændringen fra baseline i serum high-density lipoprotein kolesterol (HDL-C) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
At evaluere ændringen fra baseline i serumlipoprotein (a) [Lp(a)]-niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
For at vurdere ændringen fra baseline i serum apolipoprotein B (ApoB) niveau.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Andelen af forsøgspersoner med serum LDL-C-niveau <2,6 mmol/l i uge 24.
Tidsramme: Op til uge 24 i hovedforskningsfasen
Op til uge 24 i hovedforskningsfasen
Andelen af forsøgspersoner med serum LDL-C-niveau reduceret med ≥50% i forhold til baseline ved uge 24.
Tidsramme: Op til uge 24 i hovedstudiefasen
Op til uge 24 i hovedstudiefasen
Serumkoncentrationen af EDP167 over tid.
Tidsramme: Op til måned 6 i forlængelsesfasen
Op til måned 6 i forlængelsesfasen
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af EDP167 hos personer med HoFH.
Tidsramme: Op til måned 6 af forlængelsesfasen
Antal deltagere med bivirkninger og alvorlige bivirkninger, med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, i elektrokardiogramaflæsninger, i fysisk undersøgelse og i laboratorieprøver.
Op til måned 6 af forlængelsesfasen
At evaluere immunogeniteten af EDP167.
Tidsramme: Op til måned 6 af forlængelsesfasen
Forekomsten og titren af antistoffer mod EDP167.
Op til måned 6 af forlængelsesfasen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EDP167D201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger